Estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) em indivíduos sem F508del
7 de setembro de 2026 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo aberto de fase 3 avaliando a segurança e a eficácia a longo prazo do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com genótipos não-F508del CFTR
Este estudo avaliará a segurança, a eficácia e a farmacodinâmica a longo prazo de ELX/TEZ/IVA em participantes com fibrose cística (FC) com pelo menos 1 mutação do gene regulador de condutância transmembrana (CFTR) não F508del responsivo a ELX/TEZ/IVA .
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
297
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
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Cologne, Alemanha
- University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
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Essen, Alemanha
- Ruhrlandklinik
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Frankfurt, Alemanha
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
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Giessen, Alemanha
- Justus-Liebig-Universität Gießen
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Halle, Alemanha
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Hanover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hanover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
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Jena, Alemanha
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
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Mainz, Alemanha
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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München, Alemanha
- Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
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München, Alemanha
- Lungenheilkunde Munchen - Pasing
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Münster, Alemanha
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Potsdam, Alemanha
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Brussels, Bélgica
- CUB Hopital Erasme
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Brussels, Bélgica
- UZ Brussel - Campus Jette
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Edegem, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
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Ghent, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica
- Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
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Edmonton, Canadá
- Stollery Children's Hospital
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Montreal, Canadá
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Montreal, Canadá
- Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
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Toronto, Canadá
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver, Canadá
- St. Paul's Hospital - Pulmonology
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Barakaldo, Espanha
- Hospital De Cruces
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Barcelona, Espanha
- Hospital Saint Joan de Deu
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Jerez de la Frontera, Espanha
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
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Madrid, Espanha
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
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Madrid, Espanha
- La Paz Infantil
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Murcia, Espanha
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell, Espanha
- Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
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Seville, Espanha
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia, Espanha
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
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Bron, França
- Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil, França
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
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Lille, França
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Marseille, França
- Hôpital Nord
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Montpellier, França
- Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
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Nantes, França
- Hôpital Nord Laennec
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Nice, França
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
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Paris, França
- Hopital Cochin - Pulmonology
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Paris, França
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
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Paris, França
- Hopital Robert Debre - Pulmonology
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Pierre-Bénite, França
- Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
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Reims, França
- Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
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Rennes, França
- Hôpital Sud - Rennes
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Roscoff, França
- Centre de Perharidy, Roscoff
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Toulouse, França
- Hopital Larrey
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Tours, França
- Hôpital Bretonneau
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Amsterdam, Holanda
- Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
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Nijmegen, Holanda
- Radboud University Medical Center - Pulmonology
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
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The Hague, Holanda
- HagaZiekenhuis
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Utrecht, Holanda
- UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
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Budapest, Hungria
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Ancona, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Florence, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
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Genova, Itália
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Messina, Itália
- Policlinico Universitario G. Martino
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Milan, Itália
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milan, Itália
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Naples, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
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Orbassano, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
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Potenza, Itália
- Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
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Rome, Itália
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
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Verona, Itália
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Oslo, Noruega
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Gdansk, Polônia
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Łomianki, Polônia
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
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Lisbon, Portugal
- Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
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Gothenburg, Suécia
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
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Stockholm, Suécia
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Zurich, Suíça
- Kinderspital Zuerich
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Brno, Tcheca
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Prague, Tcheca
- Motol University Hospital
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Innsbruck, Áustria
- Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Concluiu o tratamento medicamentoso do estudo no estudo parental ou teve interrupção(ões) do medicamento do estudo no estudo parental, mas completou as visitas do estudo até a última visita programada do período de tratamento no estudo parental
Principais Critérios de Exclusão:
- Histórico de intolerância ao medicamento do estudo no estudo parental
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Parte A: Os participantes receberão ELX/TEZ/IVA pela manhã e IVA à noite durante 96 semanas. Parte B: Os participantes receberão ELX/TEZ/IVA pela manhã e IVA à noite por mais 96 semanas. |
Comprimidos de combinação de dose fixa (FDC) para administração oral.
Outros nomes:
Comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Partes A e B: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Dia 1 até a semana 196
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Dia 1 até a semana 196
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Parte A: Mudança absoluta na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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Parte A: Mudança Absoluta no Cloreto do Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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Parte A: Pontuação do Domínio Respiratório (RD) Revisado pelo Questionário de Fibrose Cística (CFQ-R)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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Parte A: Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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Parte A: Mudança Absoluta no Peso
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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Parte A: Número de Exacerbações Pulmonares (PEx)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
6 de abril de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
6 de abril de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de abril de 2022
Primeira postagem (Real)
15 de abril de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas do canal de cloreto
- Elexacaftor, ivacaftor, combinação de drogas tezacaftor
- ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX21-445-125
- 2021-005914-33 (Número EudraCT)
- 2024-515637-14-00 (Outro identificador: EU Trial (CTIS) Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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