- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05331183
Estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) em indivíduos sem F508del
3 de agosto de 2023 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo aberto de fase 3 avaliando a segurança e a eficácia a longo prazo do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com genótipos não-F508del CFTR
Este estudo avaliará a segurança, a eficácia e a farmacodinâmica a longo prazo de ELX/TEZ/IVA em participantes com fibrose cística (FC) com pelo menos 1 mutação do gene regulador de condutância transmembrana (CFTR) não F508del responsivo a ELX/TEZ/IVA .
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
297
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Medical Information
- Número de telefone: +1-617-341-6677
- E-mail: medicalinfo@vrtx.com
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Alemanha
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt, Alemanha
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Alemanha
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle, Alemanha
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hannover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hannover, Alemanha
- Hannover Medical School
-
Jena, Alemanha
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
-
Koeln, Alemanha
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
Mainz, Alemanha
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
Muenchen, Alemanha
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
Munchen, Alemanha
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Münster, Alemanha
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
-
Potsdam, Alemanha
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
-
-
-
-
Brussels, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Bélgica
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Gent, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Edmonton, Canadá
- University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
-
Montreal, Canadá
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Canadá
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
-
Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Canadá
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Barakaldo, Espanha
- Hospital de Cruces
-
Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Espanha
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez de la Frontera, Espanha
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Espanha
- Hospital Universitario 12 de octubre
-
Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Infantil la Paz
-
Madrid, Espanha
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Murcia, Espanha
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Espanha
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
Sevilla, Espanha
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Espanha
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Bron Cedex, França
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, França
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
-
Lille, França
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, França
- CHU Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, França
- Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, França
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice, França
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Paris, França
- Hôpital Robert Debré
-
Paris, França
- Hôpital Cochin
-
Paris Cedex 15, França
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Pierre-Bénite, França
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Reims, França
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
-
Rennes, França
- CHU de RENNES - Hôpital Sud
-
Roscoff cedex, França
- Centre de Perharidy
-
Toulouse, França
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
-
Tours, França
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holanda
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag, Holanda
- HagaZiekenhuis van Den Haag
-
Nijmegen, Holanda
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Holanda
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Holanda
- UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
-
-
-
-
-
Budapest, Hungria
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Ancona, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
-
Firenze, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Itália
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Itália
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Itália
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milano, Itália
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Itália
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
-
Orbassano, Itália
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
-
Potenza, Itália
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
-
Rome, Itália
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Verona, Itália
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Oslo, Noruega
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polônia
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Łomianki, Polônia
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Hospital de Santa Maria
-
-
-
-
-
Göteborg, Suécia
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Suécia
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Zürich, Suíça
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Brno, Tcheca
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Praha 5, Tcheca
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Innsbruck, Áustria
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Concluiu o tratamento medicamentoso do estudo no estudo parental ou teve interrupção(ões) do medicamento do estudo no estudo parental, mas completou as visitas do estudo até a última visita programada do período de tratamento no estudo parental
Principais Critérios de Exclusão:
- Histórico de intolerância ao medicamento do estudo no estudo parental
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: ELX/TEZ/IVA
Os participantes receberão ELX/TEZ/IVA pela manhã e IVA à noite.
|
Comprimidos de combinação de dose fixa (FDC) para administração oral.
Outros nomes:
Comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 100
|
Dia 1 até a semana 100
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
Alteração absoluta no volume expiratório forçado previsto percentual em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
|
Da linha de base até a semana 96
|
Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
|
Da linha de base até a semana 96
|
Mudança Absoluta na Pontuação do Domínio Respiratório (RD) do Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
|
Da linha de base até a semana 96
|
Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
|
Da linha de base até a semana 96
|
Mudança absoluta no peso
Prazo: Da linha de base até a semana 96
|
Da linha de base até a semana 96
|
Número de Exacerbações Pulmonares (PEx)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
|
Da linha de base até a semana 96
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de abril de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de abril de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de abril de 2022
Primeira postagem (Real)
15 de abril de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX21-445-125
- 2021-005914-33 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em ELX/TEZ/IVA
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaCanadá, França, Alemanha, Reino Unido, Israel, Austrália, Espanha, Holanda, Dinamarca, Suíça
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Nova Zelândia, Israel, Austrália, Irlanda, Alemanha, Suécia, Tcheca, Portugal, Hungria
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEspanha, Bélgica, Holanda, França, Canadá, Alemanha, Suécia, Itália, Tcheca, Suíça, Portugal, Áustria, Hungria, Noruega, Polônia
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEstados Unidos, Reino Unido, Bélgica, Holanda, França, Dinamarca, Israel, Nova Zelândia, Austrália, Irlanda, Suécia, Canadá, Alemanha, Polônia, Suíça, Itália, Áustria, Hungria, Grécia, Noruega
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEstados Unidos, Espanha, Irlanda, Bélgica, Holanda, Reino Unido, Austrália, França, Canadá, Dinamarca, Alemanha, Itália, Israel
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaBélgica, Reino Unido, Austrália, Alemanha
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEstados Unidos, Austrália, Bélgica, Holanda
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedRecrutamentoFibrose císticaReino Unido, Canadá
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEspanha, Bélgica, Austrália, Canadá, Tcheca
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedConcluídoFibrose císticaEstados Unidos, Canadá, Austrália, Irlanda, Reino Unido