Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru (ELX/TEZ/IVA) u pacjentów bez F508del
7 września 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Otwarte badanie fazy 3 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą z genotypami CFTR innymi niż F508del
To badanie oceni długoterminowe bezpieczeństwo, skuteczność i farmakodynamikę ELX/TEZ/IVA u uczestników z mukowiscydozą (CF) z co najmniej 1 mutacją genu CFTR (ang. transmembrane przewodnictwo regulatora) innej niż F508del ELX/TEZ/IVA. .
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
297
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Innsbruck, Austria
- Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- CUB Hôpital Erasme
-
Brussels, Belgia
- UZ Brussel - Campus Jette
-
Edegem, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Ghent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
- Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
-
-
-
-
-
Brno, Czechy
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Prague, Czechy
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Francja
- Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Francja
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
-
Lille, Francja
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Francja
- Hôpital Nord
-
Montpellier, Francja
- Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
-
Nantes, Francja
- Hôpital Nord Laennec
-
Nice, Francja
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Paris, Francja
- Hopital Cochin - Pulmonology
-
Paris, Francja
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
-
Paris, Francja
- Hopital Robert Debre - Pulmonology
-
Pierre-Bénite, Francja
- Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
-
Reims, Francja
- Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
-
Rennes, Francja
- Hôpital Sud - Rennes
-
Roscoff, Francja
- Centre de Perharidy, Roscoff
-
Toulouse, Francja
- Hôpital Larrey
-
Tours, Francja
- Hopital Bretonneau
-
-
-
-
-
Barakaldo, Hiszpania
- Hospital de Cruces
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez de la Frontera, Hiszpania
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
-
Madrid, Hiszpania
- La Paz Infantil
-
Murcia, Hiszpania
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Hiszpania
- Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
-
Seville, Hiszpania
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
Valencia, Hiszpania
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
-
Nijmegen, Holandia
- Radboud University Medical Center - Pulmonology
-
Rotterdam, Holandia
- Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
-
The Hague, Holandia
- Hagaziekenhuis
-
Utrecht, Holandia
- UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Kanada
- St. Paul's Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Cologne, Niemcy
- University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
-
Essen, Niemcy
- Ruhrlandklinik
-
Frankfurt, Niemcy
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
-
Giessen, Niemcy
- Justus-Liebig-Universität Gießen
-
Halle, Niemcy
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hanover, Niemcy
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Niemcy
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
-
Jena, Niemcy
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
-
Mainz, Niemcy
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
München, Niemcy
- Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
-
München, Niemcy
- Lungenheilkunde Munchen - Pasing
-
Münster, Niemcy
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Potsdam, Niemcy
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Łomianki, Polska
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia
- Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
-
-
-
-
-
Zurich, Szwajcaria
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
-
Stockholm, Szwecja
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Ancona, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
-
Florence, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
-
Genova, Włochy
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Włochy
- Policlinico Universitario G. Martino
-
Milan, Włochy
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milan, Włochy
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
-
Orbassano, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
-
Potenza, Włochy
- Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
-
Rome, Włochy
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
-
Verona, Włochy
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Ukończono leczenie badanym lekiem w badaniu macierzystym lub przerwano leczenie badanym lekiem w badaniu macierzystym, ale odbyto wizyty studyjne do ostatniej zaplanowanej wizyty w okresie leczenia w badaniu macierzystym
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia nietolerancji badanego leku w badaniu rodziców
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ELX/TEZ/IVA
Część A: Uczestnicy będą otrzymywać ELX/TEZ/IVA rano i IVA wieczorem przez 96 tygodni. Część B: Uczestnicy otrzymają ELX/TEZ/IVA rano i IVA wieczorem przez dodatkowe 96 tygodni. |
Tabletki o ustalonej dawce (FDC) do podawania doustnego.
Inne nazwy:
Tabletki do podawania doustnego.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Części A i B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 196. tygodnia
|
Dzień 1 do 196. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Część A: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
|
Część A: Bezwzględna zmiana zawartości chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
|
Część A: Bezwzględna zmiana w punktacji domeny oddechowej (RD) poprawionej w kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
|
Część A: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
|
Część A: Bezwzględna zmiana masy
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
|
Część A: Liczba zaostrzeń płuc (PEx)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 listopada 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
6 kwietnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
6 kwietnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 kwietnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 kwietnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 kwietnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby trzustki
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, TEZACAFTOR LEK
- ivacaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX21-445-125
- 2021-005914-33 (Numer EudraCT)
- 2024-515637-14-00 (Inny identyfikator: EU Trial (CTIS) Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .