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Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) bei Patienten ohne F508del

7. September 2026 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten mit Nicht-F508del-CFTR-Genotypen

Diese Studie wird die langfristige Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von ELX/TEZ/IVA bei Teilnehmern mit zystischer Fibrose (CF) mit mindestens einer nicht auf F508del ELX/TEZ/IVA ansprechenden CFTR-Genmutation (CF-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator) bewerten .

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

297

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • CUB Hopital Erasme
      • Brussels, Belgien
        • UZ Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Ghent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
        • Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Cologne, Deutschland
        • University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
      • Essen, Deutschland
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Deutschland
        • Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
      • Giessen, Deutschland
        • Justus-Liebig-Universität Gießen
      • Halle, Deutschland
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hanover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
      • Jena, Deutschland
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
      • Mainz, Deutschland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Deutschland
        • Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
      • München, Deutschland
        • Lungenheilkunde Munchen - Pasing
      • Münster, Deutschland
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Potsdam, Deutschland
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Frankreich
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
      • Lille, Frankreich
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, Frankreich
        • Hôpital Nord
      • Montpellier, Frankreich
        • Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
      • Nantes, Frankreich
        • Hôpital Nord Laennec
      • Nice, Frankreich
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Cochin - Pulmonology
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Robert Debre - Pulmonology
      • Pierre-Bénite, Frankreich
        • Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
      • Reims, Frankreich
        • Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
      • Rennes, Frankreich
        • Hôpital Sud - Rennes
      • Roscoff, Frankreich
        • Centre de Perharidy, Roscoff
      • Toulouse, Frankreich
        • Hopital Larrey
      • Tours, Frankreich
        • Hôpital Bretonneau
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
      • Genova, Italien
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italien
        • Policlinico Universitario G. Martino
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
      • Orbassano, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
      • Potenza, Italien
        • Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
      • Rome, Italien
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Kanada
        • Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital - Pulmonology
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
      • Nijmegen, Niederlande
        • Radboud University Medical Center - Pulmonology
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
      • The Hague, Niederlande
        • HagaZiekenhuis
      • Utrecht, Niederlande
        • UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Łomianki, Polen
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Schweden
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez de la Frontera, Spanien
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
      • Madrid, Spanien
        • La Paz Infantil
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spanien
        • Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
      • Seville, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Prague, Tschechien
        • Motol University Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich
        • Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Abgeschlossene Behandlung mit dem Studienmedikament in der Elternstudie oder Unterbrechung(en) des Studienmedikaments in der Elternstudie, aber abgeschlossene Studienbesuche bis zum letzten geplanten Besuch des Behandlungszeitraums in der Elternstudie

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Anamnese der Studienmedikamentenintoleranz in der Elternstudie

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ELX/TEZ/IVA

Teil A: Die Teilnehmer erhalten 96 Wochen lang morgens ELX/TEZ/IVA und abends IVA.

Teil B: Die Teilnehmer erhalten ELX/TEZ/IVA morgens und IVA abends für weitere 96 Wochen.
Arzneimittel: ELX/TEZ/IVA
Kombinationstabletten mit fester Dosis (FDC) zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: MwSt
Tabletten zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teile A und B: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 196
Tag 1 bis Woche 196

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Absolute Änderung des prognostizierten forcierten Exspirationsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 96
Vom Ausgangswert bis zur Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 96
Vom Ausgangswert bis zur Woche 96
Teil A: Absolute Änderung des respiratorischen Bereichs (RD)-Scores des überarbeiteten CFQ-R-Fragebogens (Cystic Fibrosis Questionnaire).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 96
Vom Ausgangswert bis zur Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 96
Vom Ausgangswert bis zur Woche 96
Teil A: Absolute Gewichtsveränderung
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 96
Vom Ausgangswert bis zur Woche 96
Teil A: Anzahl der Lungenexazerbationen (PEx)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 96
Vom Ausgangswert bis zur Woche 96

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

6. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

6. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX21-445-125
  • 2021-005914-33 (EudraCT-Nummer)
  • 2024-515637-14-00 (Andere Kennung: EU Trial (CTIS) Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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