Onderzoek ter evaluatie van de langetermijnveiligheid en werkzaamheid van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) bij proefpersonen zonder F508del
7 september 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een open-label fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bij patiënten met cystische fibrose met niet-F508del CFTR-genotypes
Deze studie zal de veiligheid, werkzaamheid en farmacodynamiek op lange termijn van ELX/TEZ/IVA evalueren bij deelnemers met cystische fibrose (CF) met ten minste 1 niet-F508del ELX/TEZ/IVA-responsieve CF transmembraan conductantie regulator (CFTR) genmutatie .
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
297
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België
- CUB Hopital Erasme
-
Brussels, België
- UZ Brussel - Campus Jette
-
Edegem, België
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Ghent, België
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, België
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, België
- Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Canada
- Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
-
Toronto, Canada
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Canada
- St. Paul's Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Cologne, Duitsland
- University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
-
Essen, Duitsland
- Ruhrlandklinik
-
Frankfurt, Duitsland
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
-
Giessen, Duitsland
- Justus-Liebig-Universität Gießen
-
Halle, Duitsland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hanover, Duitsland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Duitsland
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
-
Jena, Duitsland
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
-
Mainz, Duitsland
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
München, Duitsland
- Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
-
München, Duitsland
- Lungenheilkunde Munchen - Pasing
-
Münster, Duitsland
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Potsdam, Duitsland
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
-
-
-
-
Bron, Frankrijk
- Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Frankrijk
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
-
Lille, Frankrijk
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Frankrijk
- Hôpital Nord
-
Montpellier, Frankrijk
- Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
-
Nantes, Frankrijk
- Hôpital Nord Laennec
-
Nice, Frankrijk
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Paris, Frankrijk
- Hopital Cochin - Pulmonology
-
Paris, Frankrijk
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
-
Paris, Frankrijk
- Hopital Robert Debre - Pulmonology
-
Pierre-Bénite, Frankrijk
- Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
-
Reims, Frankrijk
- Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
-
Rennes, Frankrijk
- Hôpital Sud - Rennes
-
Roscoff, Frankrijk
- Centre de Perharidy, Roscoff
-
Toulouse, Frankrijk
- Hopital Larrey
-
Tours, Frankrijk
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Ancona, Italië
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Florence, Italië
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
-
Genova, Italië
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Italië
- Policlinico Universitario G. Martino
-
Milan, Italië
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milan, Italië
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italië
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
-
Orbassano, Italië
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
-
Potenza, Italië
- Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
-
Rome, Italië
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
-
Verona, Italië
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
-
Nijmegen, Nederland
- Radboud University Medical Center - Pulmonology
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
-
The Hague, Nederland
- HagaZiekenhuis
-
Utrecht, Nederland
- UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Innsbruck, Oostenrijk
- Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Łomianki, Polen
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanje
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez de la Frontera, Spanje
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Spanje
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
-
Madrid, Spanje
- La Paz Infantil
-
Murcia, Spanje
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Spanje
- Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
-
Seville, Spanje
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanje
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Prague, Tsjechië
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
-
Stockholm, Zweden
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Zurich, Zwitserland
- Kinderspital Zuerich
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel voltooid in het ouderonderzoek of onderbreking(en) van het studiegeneesmiddel gehad in het ouderonderzoek, maar studiebezoeken afgerond tot aan het laatste geplande bezoek van de behandelperiode in het ouderonderzoek
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van intolerantie voor onderzoeksmedicatie in de ouderstudie
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ELX/TEZ/IVA
Deel A: Deelnemers ontvangen ELX/TEZ/IVA in de ochtend en IVA in de avond gedurende 96 weken. Deel B: Deelnemers ontvangen gedurende nog eens 96 weken ELX/TEZ/IVA in de ochtend en IVA in de avond. |
Vaste-dosiscombinatietabletten (FDC) voor orale toediening.
Andere namen:
Tabletten voor orale toediening.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel A en B: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld op basis van het aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 196
|
Dag 1 tot en met week 196
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel A: Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratievolume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 96
|
Vanaf de basislijn tot week 96
|
|
Deel A: Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 96
|
Vanaf de basislijn tot week 96
|
|
Deel A: Absolute verandering in de door de vragenlijst herziene (CFQ-R) ademhalingsdomeinscore (RD)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 96
|
Vanaf de basislijn tot week 96
|
|
Deel A: Absolute verandering in body mass index (BMI)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 96
|
Vanaf de basislijn tot week 96
|
|
Deel A: Absolute verandering in gewicht
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 96
|
Vanaf de basislijn tot week 96
|
|
Deel A: Aantal longexacerbaties (PEx)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 96
|
Vanaf de basislijn tot week 96
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 november 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
6 april 2027
Studie voltooiing (Geschat)
6 april 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 april 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 april 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 april 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de luchtwegen
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Alvleesklier Ziekten
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, Combinatie van Tezacaftor -geneesmiddel
- ivacaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX21-445-125
- 2021-005914-33 (EudraCT-nummer)
- 2024-515637-14-00 (Andere identificatie: EU Trial (CTIS) Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .