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Estudio para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) en sujetos sin F508del

7 de septiembre de 2026 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3 que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en sujetos con fibrosis quística con genotipos CFTR distintos de F508del

Este estudio evaluará la seguridad, la eficacia y la farmacodinámica a largo plazo de ELX/TEZ/IVA en participantes con fibrosis quística (FQ) con al menos 1 mutación del gen regulador de la conductancia transmembrana de la FQ (CFTR) que no responde a F508del ELX/TEZ/IVA. .

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

297

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Cologne, Alemania
        • University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
      • Essen, Alemania
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Alemania
        • Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
      • Giessen, Alemania
        • Justus-Liebig-Universität Gießen
      • Halle, Alemania
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hanover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
      • Jena, Alemania
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
      • Mainz, Alemania
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Alemania
        • Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
      • München, Alemania
        • Lungenheilkunde Munchen - Pasing
      • Münster, Alemania
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Potsdam, Alemania
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • CUB Hopital Erasme
      • Brussels, Bélgica
        • UZ Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Ghent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica
        • Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • Stollery Children's Hospital
      • Montreal, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canadá
        • Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
      • Toronto, Canadá
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Canadá
        • St. Paul's Hospital - Pulmonology
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Prague, Chequia
        • Motol University Hospital
  • España
      • Barakaldo, España
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, España
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, España
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez de la Frontera, España
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, España
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
      • Madrid, España
        • La Paz Infantil
      • Murcia, España
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, España
        • Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
      • Seville, España
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, España
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Francia
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
      • Lille, Francia
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, Francia
        • Hôpital Nord
      • Montpellier, Francia
        • Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
      • Nantes, Francia
        • Hôpital Nord Laennec
      • Nice, Francia
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francia
        • Hopital Cochin - Pulmonology
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
      • Paris, Francia
        • Hopital Robert Debre - Pulmonology
      • Pierre-Bénite, Francia
        • Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
      • Reims, Francia
        • Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
      • Rennes, Francia
        • Hôpital Sud - Rennes
      • Roscoff, Francia
        • Centre de Perharidy, Roscoff
      • Toulouse, Francia
        • Hopital Larrey
      • Tours, Francia
        • Hôpital Bretonneau
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
      • Florence, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italia
        • Policlinico Universitario G. Martino
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
      • Orbassano, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
      • Potenza, Italia
        • Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
      • Rome, Italia
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
      • Nijmegen, Países Bajos
        • Radboud University Medical Center - Pulmonology
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
      • The Hague, Países Bajos
        • HagaZiekenhuis
      • Utrecht, Países Bajos
        • UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Łomianki, Polonia
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Suecia
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Suiza
      • Zurich, Suiza
        • Kinderspital Zuerich

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Se completó el tratamiento con el fármaco del estudio en el estudio principal o se interrumpieron los medicamentos del estudio en el estudio principal, pero se completaron las visitas del estudio hasta la última visita programada del período de tratamiento en el estudio principal.

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes de intolerancia al fármaco del estudio en el estudio principal

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ELX/TEZ/IVA

Parte A: Los participantes recibirán ELX/TEZ/IVA por la mañana e IVA por la noche durante 96 semanas.

Parte B: Los participantes recibirán ELX/TEZ/IVA por la mañana e IVA por la noche durante 96 semanas adicionales.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Comprimidos combinados de dosis fija (FDC) para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Comprimidos para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Partes A y B: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la Semana 196
Día 1 hasta la Semana 196

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96
Parte A: Cambio absoluto en el cloruro del sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96
Parte A: Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio (RD) revisada del cuestionario de fibrosis quística (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96
Parte A: Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96
Parte A: Cambio absoluto de peso
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96
Parte A: Número de exacerbaciones pulmonares (PEx)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

6 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

6 de abril de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de abril de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de abril de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

15 de abril de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX21-445-125
  • 2021-005914-33 (Número EudraCT)
  • 2024-515637-14-00 (Otro identificador: EU Trial (CTIS) Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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