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Estudio para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) en sujetos sin F508del

3 de agosto de 2023 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3 que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en sujetos con fibrosis quística con genotipos CFTR distintos de F508del

Este estudio evaluará la seguridad, la eficacia y la farmacodinámica a largo plazo de ELX/TEZ/IVA en participantes con fibrosis quística (FQ) con al menos 1 mutación del gen regulador de la conductancia transmembrana de la FQ (CFTR) que no responde a F508del ELX/TEZ/IVA. .

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

297

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Medical Information
  • Número de teléfono: +1-617-341-6677
  • Correo electrónico: medicalinfo@vrtx.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Alemania
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Alemania
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Alemania
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hannover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Alemania
        • Hannover Medical School
      • Jena, Alemania
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Alemania
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Mainz, Alemania
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Alemania
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Munchen, Alemania
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Münster, Alemania
        • Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
      • Potsdam, Alemania
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
      • Montreal, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canadá
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Canadá
        • St. Paul's Hospital
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Chequia
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • España
      • Barakaldo, España
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, España
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, España
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez de la Frontera, España
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario Infantil la Paz
      • Madrid, España
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Murcia, España
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, España
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, España
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, España
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Francia
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
      • Lille, Francia
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, Francia
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Francia
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Francia
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francia
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Francia
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Pierre-Bénite, Francia
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Reims, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
      • Rennes, Francia
        • CHU de RENNES - Hôpital Sud
      • Roscoff cedex, Francia
        • Centre de Perharidy
      • Toulouse, Francia
        • CHU de Toulouse - Hopital Larre
      • Tours, Francia
        • Hôpital Bretonneau
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Italia
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
      • Orbassano, Italia
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Italia
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Países Bajos
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Países Bajos
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Países Bajos
        • UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Łomianki, Polonia
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Suecia
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Suiza
      • Zürich, Suiza
        • Kinderspital Zuerich

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Se completó el tratamiento con el fármaco del estudio en el estudio principal o se interrumpieron los medicamentos del estudio en el estudio principal, pero se completaron las visitas del estudio hasta la última visita programada del período de tratamiento en el estudio principal.

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes de intolerancia al fármaco del estudio en el estudio principal

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ELX/TEZ/IVA
Los participantes recibirán ELX/TEZ/IVA por la mañana e IVA por la noche.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Comprimidos combinados de dosis fija (FDC) para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Comprimidos para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 100
Día 1 hasta Semana 100

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96
Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio (RD) del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96
Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96
Cambio absoluto de peso
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96
Número de exacerbaciones pulmonares (PEx)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de abril de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de abril de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

15 de abril de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX21-445-125
  • 2021-005914-33 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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