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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) in soggetti senza F508del

26 maggio 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3 in aperto che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica con genotipi CFTR diversi da F508del

Questo studio valuterà la sicurezza, l'efficacia e la farmacodinamica a lungo termine di ELX/TEZ/IVA nei partecipanti con fibrosi cistica (CF) con almeno 1 mutazione del gene regolatore della conduttanza transmembrana (CFTR) non F508del ELX/TEZ/IVA .

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

297

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • CUB Hôpital Erasme
      • Brussels, Belgio
        • UZ Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Ghent, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgio
        • Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital - Pulmonology
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Prague, Cechia
        • Motol University Hospital
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Francia
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
      • Lille, Francia
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, Francia
        • Hopital Nord
      • Montpellier, Francia
        • Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
      • Nantes, Francia
        • Hopital Nord Laennec
      • Nice, Francia
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francia
        • Hopital Cochin - Pulmonology
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
      • Paris, Francia
        • Hopital Robert Debre - Pulmonology
      • Pierre-Bénite, Francia
        • Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
      • Reims, Francia
        • Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
      • Rennes, Francia
        • Hôpital Sud - Rennes
      • Roscoff, Francia
        • Centre de Perharidy, Roscoff
      • Toulouse, Francia
        • Hopital Larrey
      • Tours, Francia
        • Hopital Bretonneau
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Cologne, Germania
        • University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
      • Essen, Germania
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Germania
        • Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
      • Giessen, Germania
        • Justus-Liebig-Universität Gießen
      • Halle, Germania
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hanover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
      • Jena, Germania
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
      • Mainz, Germania
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Germania
        • Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
      • München, Germania
        • Lungenheilkunde Munchen - Pasing
      • Münster, Germania
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Potsdam, Germania
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
      • Florence, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italia
        • Policlinico Universitario G. Martino
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
      • Orbassano, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
      • Potenza, Italia
        • Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
      • Rome, Italia
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
      • Nijmegen, Olanda
        • Radboud University Medical Center - Pulmonology
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
      • The Hague, Olanda
        • Hagaziekenhuis
      • Utrecht, Olanda
        • UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Łomianki, Polonia
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo
        • Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
  • Spagna
      • Barakaldo, Spagna
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez de la Frontera, Spagna
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
      • Madrid, Spagna
        • La Paz Infantil
      • Murcia, Spagna
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spagna
        • Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
      • Seville, Spagna
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Spagna
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera
        • Kinderspital Zuerich
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Ha completato il trattamento del farmaco oggetto dello studio nello studio principale o ha subito un'interruzione/i del farmaco oggetto dello studio nello studio principale ma ha completato le visite dello studio fino all'ultima visita programmata del periodo di trattamento nello studio principale

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia dell'intolleranza al farmaco in studio nello studio genitore

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ELX/TEZ/IVA

Parte A: i partecipanti riceveranno ELX/TEZ/IVA al mattino e IVA alla sera per 96 settimane.

Parte B: i partecipanti riceveranno ELX/TEZ/IVA al mattino e IVA la sera per altre 96 settimane.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Compresse di combinazione a dose fissa (FDC) per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Compresse per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parti A e B: Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla settimana 196
Giorno 1 fino alla settimana 196

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Variazione assoluta della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96
Dal basale fino alla settimana 96
Parte A: variazione assoluta del cloruro del sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96
Dal basale fino alla settimana 96
Parte A: Variazione assoluta del punteggio del dominio respiratorio (RD) rivisto nel questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96
Dal basale fino alla settimana 96
Parte A: Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96
Dal basale fino alla settimana 96
Parte A: variazione assoluta del peso
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96
Dal basale fino alla settimana 96
Parte A: Numero di riacutizzazioni polmonari (PEx)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96
Dal basale fino alla settimana 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

6 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

6 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX21-445-125
  • 2021-005914-33 (Numero EudraCT)
  • 2024-515637-14-00 (Altro identificatore: EU Trial (CTIS) Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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