Studie for å evaluere Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) langsiktig sikkerhet og effekt hos forsøkspersoner uten F508del
7. september 2026 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3 åpen studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose med ikke-F508del CFTR-genotyper
Denne studien vil evaluere den langsiktige sikkerheten, effekten og farmakodynamikken til ELX/TEZ/IVA hos deltakere med cystisk fibrose (CF) med minst 1 ikke-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiv CF transmembrane conductance regulator (CFTR) genmutasjon .
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
297
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgia
- CUB Hopital Erasme
-
Brussels, Belgia
- UZ Brussel - Campus Jette
-
Edegem, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Ghent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
- Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Canada
- Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
-
Toronto, Canada
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Canada
- St. Paul's Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike
- Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Frankrike
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
-
Lille, Frankrike
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Frankrike
- Hôpital Nord
-
Montpellier, Frankrike
- Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
-
Nantes, Frankrike
- Hôpital Nord Laennec
-
Nice, Frankrike
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Paris, Frankrike
- Hopital Cochin - Pulmonology
-
Paris, Frankrike
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
-
Paris, Frankrike
- Hopital Robert Debre - Pulmonology
-
Pierre-Bénite, Frankrike
- Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
-
Reims, Frankrike
- Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
-
Rennes, Frankrike
- Hôpital Sud - Rennes
-
Roscoff, Frankrike
- Centre de Perharidy, Roscoff
-
Toulouse, Frankrike
- Hopital Larrey
-
Tours, Frankrike
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
-
Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Italia
- Policlinico Universitario G. Martino
-
Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milan, Italia
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
-
Orbassano, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
-
Potenza, Italia
- Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
-
Rome, Italia
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
-
Nijmegen, Nederland
- Radboud University Medical Center - Pulmonology
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
-
The Hague, Nederland
- HagaZiekenhuis
-
Utrecht, Nederland
- UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Łomianki, Polen
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spania
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Spania
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez de la Frontera, Spania
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Spania
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
-
Madrid, Spania
- La Paz Infantil
-
Murcia, Spania
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Spania
- Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
-
Seville, Spania
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spania
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
-
-
-
-
-
Zurich, Sveits
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Prague, Tsjekkia
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Cologne, Tyskland
- University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik
-
Frankfurt, Tyskland
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
-
Giessen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universität Gießen
-
Halle, Tyskland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hanover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
-
Jena, Tyskland
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
-
Mainz, Tyskland
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
München, Tyskland
- Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
-
München, Tyskland
- Lungenheilkunde Munchen - Pasing
-
Münster, Tyskland
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Potsdam, Tyskland
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Innsbruck, Østerrike
- Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Fullførte studiemedikamentbehandling i foreldrestudien eller hadde avbrudd(er) av studiemedikamentet i foreldrestudien, men gjennomført studiebesøk frem til det siste planlagte besøket i behandlingsperioden i foreldrestudien
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Historie om studiemedisinintoleranse i foreldrestudien
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ELX/TEZ/IVA
Del A: Deltakerne vil motta ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om kvelden i 96 uker. Del B: Deltakerne vil motta ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om kvelden i ytterligere 96 uker. |
Fastdose kombinasjonstabletter (FDC) for oral administrering.
Andre navn:
Tabletter for oral administrering.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A og B: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 196
|
Dag 1 til uke 196
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uke 96
|
Fra baseline til uke 96
|
|
Del A: Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uke 96
|
Fra baseline til uke 96
|
|
Del A: Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domene (RD) score
Tidsramme: Fra baseline til uke 96
|
Fra baseline til uke 96
|
|
Del A: Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline til uke 96
|
Fra baseline til uke 96
|
|
Del A: Absolutt endring i vekt
Tidsramme: Fra baseline til uke 96
|
Fra baseline til uke 96
|
|
Del A: Antall lungeeksaserbasjoner (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uke 96
|
Fra baseline til uke 96
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. november 2022
Primær fullføring (Antatt)
6. april 2027
Studiet fullført (Antatt)
6. april 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. april 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. april 2022
Først lagt ut (Faktiske)
15. april 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Pankreassykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor Drug Combination
- ivacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX21-445-125
- 2021-005914-33 (EudraCT-nummer)
- 2024-515637-14-00 (Annen identifikator: EU Trial (CTIS) Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .