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Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme d'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) chez des sujets sans F508del

7 septembre 2026 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude ouverte de phase 3 évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme d'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor chez des sujets atteints de mucoviscidose avec des génotypes CFTR autres que F508del

Cette étude évaluera l'innocuité, l'efficacité et la pharmacodynamique à long terme d'ELX/TEZ/IVA chez les participants atteints de mucoviscidose (FK) avec au moins 1 mutation du gène du régulateur de conductance transmembranaire (CFTR) CF non sensible à F508del ELX/TEZ/IVA .

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

297

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Cologne, Allemagne
        • University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
      • Essen, Allemagne
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Allemagne
        • Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
      • Giessen, Allemagne
        • Justus-Liebig-Universität Gießen
      • Halle, Allemagne
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hanover, Allemagne
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Allemagne
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
      • Jena, Allemagne
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
      • Mainz, Allemagne
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Allemagne
        • Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
      • München, Allemagne
        • Lungenheilkunde Munchen - Pasing
      • Münster, Allemagne
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Potsdam, Allemagne
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • CUB Hopital Erasme
      • Brussels, Belgique
        • UZ Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Ghent, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgique
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgique
        • Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital - Pulmonology
  • Espagne
      • Barakaldo, Espagne
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez de la Frontera, Espagne
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
      • Madrid, Espagne
        • La Paz Infantil
      • Murcia, Espagne
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Espagne
        • Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
      • Seville, Espagne
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espagne
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
  • France
      • Bron, France
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, France
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
      • Lille, France
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, France
        • Hôpital Nord
      • Montpellier, France
        • Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
      • Nantes, France
        • Hôpital Nord Laennec
      • Nice, France
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, France
        • Hopital Cochin - Pulmonology
      • Paris, France
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
      • Paris, France
        • Hopital Robert Debre - Pulmonology
      • Pierre-Bénite, France
        • Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
      • Reims, France
        • Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
      • Rennes, France
        • Hôpital Sud - Rennes
      • Roscoff, France
        • Centre de Perharidy, Roscoff
      • Toulouse, France
        • Hopital Larrey
      • Tours, France
        • Hôpital Bretonneau
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
  • Italie
      • Ancona, Italie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
      • Florence, Italie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
      • Genova, Italie
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italie
        • Policlinico Universitario G. Martino
      • Milan, Italie
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milan, Italie
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
      • Orbassano, Italie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
      • Potenza, Italie
        • Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
      • Rome, Italie
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
      • Verona, Italie
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche
        • Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal
        • Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
  • Norvège
      • Oslo, Norvège
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • Radboud University Medical Center - Pulmonology
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
      • The Hague, Pays-Bas
        • HagaZiekenhuis
      • Utrecht, Pays-Bas
        • UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Łomianki, Pologne
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Suisse
      • Zurich, Suisse
        • Kinderspital Zuerich
  • Suède
      • Gothenburg, Suède
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Suède
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Prague, Tchéquie
        • Motol University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • A terminé le traitement médicamenteux de l'étude dans l'étude parentale ou a eu une ou des interruptions de médicament à l'étude dans l'étude parente, mais a effectué des visites d'étude jusqu'à la dernière visite prévue de la période de traitement dans l'étude parentale

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents d'intolérance au médicament à l'étude dans l'étude parente

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ELX/TEZ/IVA

Partie A : Les participants recevront ELX/TEZ/IVA le matin et IVA le soir pendant 96 semaines.

Partie B : Les participants recevront ELX/TEZ/IVA le matin et IVA le soir pendant 96 semaines supplémentaires.
Médicament: ELX/TEZ/IVA
Comprimés de combinaison à dose fixe (FDC) pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Médicament: TVA
Comprimés pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Parties A et B : sécurité et tolérance telles qu'évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 196
Jour 1 jusqu'à la semaine 196

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Partie A : Variation absolue du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie A : Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie A : Changement absolu du score du domaine respiratoire (RD) du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie A : Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie A : Changement absolu du poids
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie A : Nombre d'exacerbations pulmonaires (PEx)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 novembre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

6 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

6 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 avril 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 avril 2022

Première publication (Réel)

15 avril 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX21-445-125
  • 2021-005914-33 (Numéro EudraCT)
  • 2024-515637-14-00 (Autre identifiant: EU Trial (CTIS) Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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