F508del이 없는 피험자에서 Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor(ELX/TEZ/IVA) 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 연구
2026년 9월 7일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
비 F508del CFTR 유전자형을 가진 낭포성 섬유증 피험자에서 Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor의 장기 안전성 및 효능을 평가하는 3상 공개 라벨 연구
이 연구는 적어도 1개의 F508del 비-F508del ELX/TEZ/IVA 반응성 CF 막전도 조절자(CFTR) 유전자 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증(CF) 참가자에서 ELX/TEZ/IVA의 장기 안전성, 효능 및 약력학을 평가할 것입니다. .
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
297
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
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Nijmegen, 네덜란드
- Radboud University Medical Center - Pulmonology
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Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
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The Hague, 네덜란드
- HagaZiekenhuis
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Utrecht, 네덜란드
- UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
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Oslo, 노르웨이
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Berlin, 독일
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
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Cologne, 독일
- University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik
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Frankfurt, 독일
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
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Giessen, 독일
- Justus-Liebig-Universität Gießen
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Halle, 독일
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Hanover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hanover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
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Jena, 독일
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
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Mainz, 독일
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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München, 독일
- Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
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München, 독일
- Lungenheilkunde Munchen - Pasing
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Münster, 독일
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Potsdam, 독일
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Brussels, 벨기에
- CUB Hôpital Erasme
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Brussels, 벨기에
- UZ Brussel - Campus Jette
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Edegem, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
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Ghent, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, 벨기에
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert, 벨기에
- Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
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Gothenburg, 스웨덴
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
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Stockholm, 스웨덴
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Zurich, 스위스
- Kinderspital Zuerich
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Barakaldo, 스페인
- Hospital de Cruces
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Barcelona, 스페인
- Hospital Saint Joan de Deu
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Jerez de la Frontera, 스페인
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
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Madrid, 스페인
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
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Madrid, 스페인
- La Paz Infantil
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Murcia, 스페인
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell, 스페인
- Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
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Seville, 스페인
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia, 스페인
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
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Innsbruck, 오스트리아
- Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
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Ancona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
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Florence, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
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Genova, 이탈리아
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Messina, 이탈리아
- Policlinico Universitario G. Martino
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Milan, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milan, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Naples, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
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Orbassano, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
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Potenza, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
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Rome, 이탈리아
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
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Verona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Brno, 체코
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Prague, 체코
- Motol University Hospital
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Edmonton, 캐나다
- Stollery Children's Hospital
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Montreal, 캐나다
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Montreal, 캐나다
- Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
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Toronto, 캐나다
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
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Vancouver, 캐나다
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver, 캐나다
- St. Paul's Hospital - Pulmonology
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Lisbon, 포르투갈
- Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
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Gdansk, 폴란드
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Łomianki, 폴란드
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
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Bron, 프랑스
- Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil, 프랑스
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
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Lille, 프랑스
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Marseille, 프랑스
- Hopital Nord
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Montpellier, 프랑스
- Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
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Nantes, 프랑스
- Hôpital Nord Laennec
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Nice, 프랑스
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
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Paris, 프랑스
- Hopital Cochin - Pulmonology
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Paris, 프랑스
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
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Paris, 프랑스
- Hopital Robert Debre - Pulmonology
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Pierre-Bénite, 프랑스
- Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
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Reims, 프랑스
- Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
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Rennes, 프랑스
- Hôpital Sud - Rennes
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Roscoff, 프랑스
- Centre de Perharidy, Roscoff
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Toulouse, 프랑스
- Hopital Larrey
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Tours, 프랑스
- Hopital Bretonneau
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Budapest, 헝가리
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 모 연구에서 연구 약물 치료를 완료했거나 모 연구에서 연구 약물 중단(들)이 있었지만 모 연구에서 치료 기간의 마지막 예정된 방문까지 연구 방문을 완료했습니다.
주요 제외 기준:
- 모 연구에서 연구 약물 불내성 이력
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ELX/TEZ/IVA
파트 A: 참가자는 96주 동안 오전에는 ELX/TEZ/IVA를, 저녁에는 IVA를 받게 됩니다. 파트 B: 참가자는 추가 96주 동안 오전에 ELX/TEZ/IVA를 받고 저녁에 IVA를 받게 됩니다. |
경구 투여용 고정 용량 조합(FDC) 정제.
다른 이름들:
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A 및 B: 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 196주차까지
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1일차부터 196주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A: 1초 동안 예상 강제 호기량 백분율의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 기준선부터 96주차까지
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기준선부터 96주차까지
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파트 A: 땀염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 기준선부터 96주차까지
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기준선부터 96주차까지
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파트 A: 낭포성 섬유증 설문지 개정(CFQ-R) 호흡 영역(RD) 점수의 절대 변화
기간: 기준선부터 96주차까지
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기준선부터 96주차까지
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파트 A: 체질량지수(BMI)의 절대 변화
기간: 기준선부터 96주차까지
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기준선부터 96주차까지
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파트 A: 체중의 절대 변화
기간: 기준선부터 96주차까지
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기준선부터 96주차까지
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파트 A: 폐악화 횟수(PEx)
기간: 기준선부터 96주차까지
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기준선부터 96주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 23일
기본 완료 (추정된)
2027년 4월 6일
연구 완료 (추정된)
2027년 4월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 4월 8일
처음 게시됨 (실제)
2022년 4월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX21-445-125
- 2021-005914-33 (EudraCT 번호)
- 2024-515637-14-00 (기타 식별자: EU Trial (CTIS) Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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