Eleksakaftorin/tezakaftorin/ivakaftorin (ELX/TEZ/IVA) pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arviointiin koehenkilöillä, joilla ei ole F508del
maanantai 7. syyskuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaiheen 3 avoin tutkimus Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftorin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi kystisellä fibroosilla, joilla on ei-F508del CFTR -genotyyppejä
Tässä tutkimuksessa arvioidaan ELX/TEZ/IVA:n pitkän aikavälin turvallisuutta, tehoa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), joilla on vähintään yksi ei-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiivinen CF transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) geenimutaatio .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
297
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
-
Nijmegen, Alankomaat
- Radboud University Medical Center - Pulmonology
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
-
The Hague, Alankomaat
- HagaZiekenhuis
-
Utrecht, Alankomaat
- UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- CUB Hopital Erasme
-
Brussels, Belgia
- UZ Brussel - Campus Jette
-
Edegem, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Ghent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
- Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
-
-
-
-
-
Barakaldo, Espanja
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez de la Frontera, Espanja
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Espanja
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
-
Madrid, Espanja
- La Paz Infantil
-
Murcia, Espanja
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Espanja
- Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
-
Seville, Espanja
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Espanja
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
-
Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Italia
- Policlinico Universitario G. Martino
-
Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milan, Italia
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
-
Orbassano, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
-
Potenza, Italia
- Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
-
Rome, Italia
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta
- Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Kanada
- St. Paul's Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Oslo, Norja
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali
- Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Łomianki, Puola
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Bron, Ranska
- Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Ranska
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
-
Lille, Ranska
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Ranska
- Hôpital Nord
-
Montpellier, Ranska
- Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
-
Nantes, Ranska
- Hôpital Nord Laennec
-
Nice, Ranska
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Paris, Ranska
- Hopital Cochin - Pulmonology
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
-
Paris, Ranska
- Hopital Robert Debre - Pulmonology
-
Pierre-Bénite, Ranska
- Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
-
Reims, Ranska
- Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
-
Rennes, Ranska
- Hôpital Sud - Rennes
-
Roscoff, Ranska
- Centre de Perharidy, Roscoff
-
Toulouse, Ranska
- Hopital Larrey
-
Tours, Ranska
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
-
Stockholm, Ruotsi
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Cologne, Saksa
- University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
-
Essen, Saksa
- Ruhrlandklinik
-
Frankfurt, Saksa
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
-
Giessen, Saksa
- Justus-Liebig-Universität Gießen
-
Halle, Saksa
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hanover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
-
Jena, Saksa
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
-
Mainz, Saksa
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
München, Saksa
- Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
-
München, Saksa
- Lungenheilkunde Munchen - Pasing
-
Münster, Saksa
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Potsdam, Saksa
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Prague, Tšekki
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tutkimuslääkehoito suoritettu emotutkimuksessa tai tutkimuslääkehoito keskeytetty vanhempaintutkimuksessa, mutta suoritettu tutkimuskäyntejä hoitojakson viimeiseen suunniteltuun käyntiin asti emotutkimuksessa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Tutkimuslääke-intoleranssin historia emotutkimuksessa
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ELX/TEZ/IVA
Osa A: Osallistujat saavat ELX/TEZ/IVA:n aamulla ja IVA:n illalla 96 viikon ajan. Osa B: Osallistujat saavat ELX/TEZ/IVA:n aamulla ja IVA:n illalla vielä 96 viikon ajan. |
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletit (FDC) suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Tabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osat A ja B: Turvallisuus ja siedettävyys haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 1 viikkoon 196 asti
|
Päivä 1 viikkoon 196 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
|
Perustasosta viikkoon 96 asti
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
|
Perustasosta viikkoon 96 asti
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen (RD) pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
|
Perustasosta viikkoon 96 asti
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
|
Perustasosta viikkoon 96 asti
|
|
Osa A: Painon absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
|
Perustasosta viikkoon 96 asti
|
|
Osa A: Keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä (PEx)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
|
Perustasosta viikkoon 96 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 23. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 6. huhtikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 6. huhtikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 8. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 15. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 10. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Elexacaftor, ivacaftor, Tezacaftor Drug -yhdistelmä
- ivacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX21-445-125
- 2021-005914-33 (EudraCT-numero)
- 2024-515637-14-00 (Muu tunniste: EU Trial (CTIS) Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .