Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eleksakaftorin/tezakaftorin/ivakaftorin (ELX/TEZ/IVA) pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arviointiin koehenkilöillä, joilla ei ole F508del

perjantai 3. toukokuuta 2024 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaiheen 3 avoin tutkimus Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftorin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi kystisellä fibroosilla, joilla on ei-F508del CFTR -genotyyppejä

Tässä tutkimuksessa arvioidaan ELX/TEZ/IVA:n pitkän aikavälin turvallisuutta, tehoa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), joilla on vähintään yksi ei-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiivinen CF transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) geenimutaatio .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

297

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Alankomaat
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Nijmegen, Alankomaat
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Alankomaat
        • UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Espanja
      • Barakaldo, Espanja
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez de la Frontera, Espanja
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Infantil La Paz
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
      • Murcia, Espanja
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Espanja
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Espanja
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espanja
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
      • Orbassano, Italia
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Italia
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Norja
      • Oslo, Norja
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali
        • Hospital de Santa Maria
  • Puola
      • Gdańsk, Puola
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Łomianki, Puola
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Ranska
      • Bron Cedex, Ranska
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Ranska
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
      • Lille, Ranska
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, Ranska
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Ranska
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Ranska
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, Ranska
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Ranska
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Ranska
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Pierre-Bénite, Ranska
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Reims, Ranska
        • Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
      • Rennes, Ranska
        • CHU de Rennes - Hôpital Sud
      • Roscoff cedex, Ranska
        • Centre de Perharidy
      • Toulouse, Ranska
        • CHU de Toulouse - Hopital Larre
      • Tours, Ranska
        • Hôpital Bretonneau
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Ruotsi
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Saksa
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Saksa
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Saksa
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Saksa
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hannover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Saksa
        • Hannover Medical School
      • Jena, Saksa
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Saksa
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Mainz, Saksa
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Saksa
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Munchen, Saksa
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Münster, Saksa
        • Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
      • Potsdam, Saksa
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Sveitsi
      • Zürich, Sveitsi
        • Kinderspital Zuerich
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Tšekki
        • Fakultní nemocnice v Motole
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Tutkimuslääkehoito suoritettu emotutkimuksessa tai tutkimuslääkehoito keskeytetty vanhempaintutkimuksessa, mutta suoritettu tutkimuskäyntejä hoitojakson viimeiseen suunniteltuun käyntiin asti emotutkimuksessa

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimuslääke-intoleranssin historia emotutkimuksessa

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ELX/TEZ/IVA

Osa A: Osallistujat saavat ELX/TEZ/IVA:n aamulla ja IVA:n illalla 96 viikon ajan.

Osa B: Osallistujat saavat ELX/TEZ/IVA:n aamulla ja IVA:n illalla vielä 96 viikon ajan.
Lääke: ELX/TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletit (FDC) suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori
Lääke: IVA
Tabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osat A ja B: Turvallisuus ja siedettävyys haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 1 viikkoon 196 asti
Päivä 1 viikkoon 196 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
Perustasosta viikkoon 96 asti
Osa A: Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
Perustasosta viikkoon 96 asti
Osa A: Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen (RD) pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
Perustasosta viikkoon 96 asti
Osa A: Absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
Perustasosta viikkoon 96 asti
Osa A: Painon absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
Perustasosta viikkoon 96 asti
Osa A: Keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä (PEx)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
Perustasosta viikkoon 96 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 23. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 15. huhtikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX21-445-125
  • 2021-005914-33 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset ELX/TEZ/IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Luxembourg

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa