フランスでのオリプダーゼ アルファへの早期アクセスに関する、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症 (ASMD) の成人および小児の参加者のデータ分析 (OPERA)
2025年2月5日 更新者：Sanofi
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症 (ASMD): フランスにおけるオリプダーゼ アルファへの早期アクセスに関する成人および小児患者のデータ分析
第一目的：
オリプダーゼ アルファの肺、脾臓、肝臓の転帰について説明する
副次的な目的:
- 患者さんの特徴を説明する
- オリプダーゼ アルファの使用条件について説明する
- オリプダーゼ アルファの使用に関する安全性データを説明する
- 補完的な効果の結果パラメータを説明する
調査の概要
詳細な説明
おおよその登録期間: 18 か月
合計学習期間: 約 3 年
これは、全国的な多施設観察レトロスペクティブおよび前向きコホート データ収集研究です。 レトロスペクティブとは、この研究の開始前にフランスでオリプダーゼ アルファの早期アクセスをすでに受けていた、死亡した患者を含むすべての患者からのデータの収集として定義されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
40
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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France、フランス
- Investigational site in France
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-フランスでオリプダーゼアルファへの早期アクセス下でASMDの診断が確認されたすべての患者（書面によるインフォームドコンセント付き）
説明
包含基準:
- -患者、または患者の親/保護者は、書面によるインフォームドコンセントに署名しています。
- -フランスでオリプダーゼアルファへの早期アクセス（すなわち、名目上の思いやりのある使用、販売承認前の早期アクセス、販売承認後の早期アクセス）下でASMDの診断が確認された患者。
- 患者は、末梢白血球、リンパ球、または培養線維芽細胞における酸性スフィンゴミエリナーゼの欠乏を記録しています。
- 老若男女の患者様。
除外基準:
- 情報通知を受け取っていない、またはデータ収集に反対している患者または法定後見人。
- 研究開始前に死亡し、生存中に研究目的のデータ収集に反対した患者。
上記の情報は、臨床試験への潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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コホート1
フランスでオリプダーゼ アルファへの早期アクセスを受けている ASMD と診断された患者
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GZ402665
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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一酸化炭素（DLco）に対する肺の肺機能拡散能の変化
時間枠：ベースラインから 24 か月まで
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ベースラインから 24 か月まで
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脾臓の大きさの変化
時間枠：ベースラインから 24 か月まで
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ベースラインから 24 か月まで
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肝臓の大きさの変化
時間枠：ベースラインから 24 か月まで
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ベースラインから 24 か月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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オリプダーゼアルファ使用状況
時間枠：ベースラインから 3 年まで
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オリプダーゼ アルファの使用条件 (患者の最大用量 [3 mg/kg] または最大耐量に達するまでの時間、センター プロファイル、治療専門分野、注入前の前投薬の必要性 [はいの場合、正確]、治療期間 [開始]および終了日]、治療中止[はい/いいえ]、治療中止の理由がある場合)
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ベースラインから 3 年まで
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安全性：AE
時間枠：ベースラインから 3 年まで
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注入関連反応を含む有害事象（AE）のある参加者の数
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ベースラインから 3 年まで
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安全性：免疫原性
時間枠：ベースラインから 3 年まで
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免疫応答の評価 (抗体抗オリプダーゼ アルファ IgG)
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ベースラインから 3 年まで
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バイオマーカー（キトトリオシダーゼおよびリソスフィンゴミエリン）の血漿中濃度の変化
時間枠：ベースラインから 3、6、9、12 か月、および毎年 3 年まで
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ベースラインから 3、6、9、12 か月、および毎年 3 年まで
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ベースラインの患者の特徴
時間枠：ベースライン時
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人口統計およびベースラインデータ [年齢、性別、体重、ASMD の表現型および遺伝子型、末梢白血球、リンパ球、または培養線維芽細胞における酸性スフィンゴミエリナーゼ活性、診断時の年齢、最初の症状発現時の年齢、脾臓摘出術の病歴 (月/年)、習慣（すなわち、喫煙、アルコール依存症）、既知の代謝状態または疾患（肥満、糖尿病、家族性脂質異常症）、既知の呼吸器疾患。既知の肝疾患。他）]
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ベースライン時
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相補的効果: 肺機能の変化 DLco
時間枠：ベースラインから 12 か月および 36 か月まで
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ベースラインから 12 か月および 36 か月まで
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相補的な効果: 脾臓の大きさの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月および 36 か月まで
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ベースラインから 12 か月および 36 か月まで
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相補的効果: 肝臓の大きさの変化
時間枠：Fベースラインから12か月および36か月まで
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Fベースラインから12か月および36か月まで
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肺画像（胸部CTスキャン）に基づく間質性肺浸潤の変化
時間枠：ベースラインから 12 か月および 24 か月まで
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ベースラインから 12 か月および 24 か月まで
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血小板数の変化
時間枠：3、6、9、12、24 か月後のベースラインから、最長 3 年間まで毎年
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3、6、9、12、24 か月後のベースラインから、最長 3 年間まで毎年
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肝機能の変化
時間枠：3、6、9、12、24 か月後のベースラインから、最長 3 年間まで毎年
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アラニントランスアミナーゼ (ALT)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、アルカリホスファターゼ (ALP)、総ビリルビンおよび直接ビリルビン
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3、6、9、12、24 か月後のベースラインから、最長 3 年間まで毎年
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脂質プロファイルの変化
時間枠：3、6、9、12、24 か月後のベースラインから、最長 3 年間まで毎年
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総コレステロール、高密度リポタンパク質 (HDL) および低密度リポタンパク質 (LDL) コレステロール
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3、6、9、12、24 か月後のベースラインから、最長 3 年間まで毎年
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小児患者の成長曲線の変化
時間枠：6、12、24 か月後のベースラインから、最長 3 年間まで毎年
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6、12、24 か月後のベースラインから、最長 3 年間まで毎年
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体重の変化
時間枠：ベースラインから 12 か月および 36 か月まで
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ベースラインから 12 か月および 36 か月まで
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併存疾患が進行した参加者の数
時間枠：ベースラインから 12 か月、24 か月、36 か月まで
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併存疾患が進行した参加者の数は、グレード、減弱、または消失/不在によって評価されます。
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ベースラインから 12 か月、24 か月、36 か月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年6月10日
一次修了 (実際)
2024年12月31日
研究の完了 (実際)
2024年12月31日
試験登録日
最初に提出
2022年4月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年4月28日
最初の投稿 (実際)
2022年5月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年2月5日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OBS17422
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。