Tietojen analyysi aikuisista ja lapsista, joilla on hapan sfingomyelinaasin puutos (ASMD) Olipudase Alfan varhaisesta pääsystä Ranskassa (OPERA)
keskiviikko 5. helmikuuta 2025 päivittänyt: Sanofi
Hapan sfingomyelinaasin puutos (ASMD): Aikuisten ja lapsipotilaiden tietojen analyysi Olipudase Alfan varhaisesta saannista Ranskassa
Ensisijainen tavoite:
Olipudaasi alfan keuhkojen, pernan ja maksan tulosten kuvaaminen
Toissijaiset tavoitteet:
- Kuvaamaan potilaan ominaisuuksia
- Olipudaasi alfan käyttöolosuhteiden kuvaaminen
- Olipudaasi alfan käyttöön liittyvien turvallisuustietojen kuvaaminen
- Kuvaamaan täydentäviä tehokkuustulosparametreja
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Ilmoittautumisen arvioitu kesto: 18 kuukautta
Opintojen kokonaiskesto: noin 3 vuotta
Tämä on kansallinen, monikeskusinen havainnollinen retrospektiivinen ja prospektiivinen kohorttitiedonkeruututkimus. Retrospektiivinen määritellään tietojen keräämiseksi kaikilta potilailta, mukaan lukien kuolleet potilaat, jotka olivat jo varhaisessa käytössä olipudaasi alfaa Ranskassa ennen tämän tutkimuksen alkamista.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
France, Ranska
- Investigational site in France
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki potilaat, joilla on vahvistettu ASMD-diagnoosi, jotka ovat saaneet olipudaasi alfaa varhaisessa vaiheessa Ranskassa (kirjallisella suostumuksella)
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas tai potilaan vanhemmat/huoltajat ovat allekirjoittaneet kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
- Potilaat, joilla on vahvistettu ASMD-diagnoosi ja jotka ovat saaneet varhaisessa vaiheessa olipudaasi alfaa Ranskassa (eli nimellinen myötätuntoinen käyttö, ennen myyntilupaa, varhainen pääsy myyntiluvan myöntämisen jälkeen).
- Potilaalla on dokumentoitu happaman sfingomyelinaasin puutos perifeerisissä leukosyyteissä, lymfosyyteissä tai viljellyissä fibroblasteissa.
- Kaiken ikäiset mies- ja naispotilaat.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas tai laillinen huoltaja(t), jotka eivät ole saaneet tietoilmoitusta tai jotka vastustavat tietojen keräämistä.
- Potilas, joka kuoli ennen tutkimuksen aloittamista ja joka vastusti tiedonkeruuta tutkimustarkoituksiin ollessaan elossa.
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät mahdolliseen kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kohortti 1
Potilaat, joilla on vahvistettu ASMD-diagnoosi, jotka ovat saaneet olipudaasi alfaa varhaisessa vaiheessa Ranskassa
|
GZ402665
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos keuhkojen toiminnan diffuusiokapasiteetissa keuhkojen hiilimonoksidille (DLco)
Aikaikkuna: Perustasosta 24 kuukauteen
|
Perustasosta 24 kuukauteen
|
|
Muutos pernan koosta
Aikaikkuna: Perustasosta 24 kuukauteen
|
Perustasosta 24 kuukauteen
|
|
Maksan koon muutos
Aikaikkuna: Perustasosta 24 kuukauteen
|
Perustasosta 24 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Olipudaasi alfan käyttötila
Aikaikkuna: Perustasosta 3 vuoteen
|
Olipudaasi alfan käytön ehdot (aika maksimiannoksen [3 mg/kg] tai potilaan suurimman siedetyn annoksen saavuttamiseen, keskusprofiili, hoitajan erikoisala, esilääkityksen tarve ennen infuusiota [jos kyllä, tarkka], hoidon kesto [aloitus ja lopetuspäivät], hoidon lopettaminen [Kyllä/Ei] ja hoidon lopettamisen syy, jos sellainen on)
|
Perustasosta 3 vuoteen
|
|
Turvallisuus: AE
Aikaikkuna: Perustasosta 3 vuoteen
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE), mukaan lukien infuusioon liittyvät reaktiot
|
Perustasosta 3 vuoteen
|
|
Turvallisuus: immunogeenisyys
Aikaikkuna: Perustasosta 3 vuoteen
|
Immuunivasteen arvioinnit (anti-olipudase alfa IgG-vasta-aineet)
|
Perustasosta 3 vuoteen
|
|
Muutos biomarkkereiden (kitotriosidaasi ja lysosfingomyeliini) plasmatasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3, 6, 9, 12 kuukauden kohdalla ja joka vuosi 3 vuoteen asti
|
Lähtötilanteesta 3, 6, 9, 12 kuukauden kohdalla ja joka vuosi 3 vuoteen asti
|
|
|
Potilaan perusominaisuudet
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa
|
Demografiset ja lähtötilannetiedot [ikä, sukupuoli, paino, ASMD:n fenotyyppi ja genotyyppi, hapan sfingomyelinaasin aktiivisuus perifeerisissä leukosyyteissä, lymfosyyteissä tai viljellyissä fibroblasteissa, ikä diagnoosin yhteydessä, ikä ensimmäisten oireiden ilmaantumisen yhteydessä, pernanpoistohistoria (kuukausi/vuosi), tavat (eli tupakointi, alkoholismi), tunnetut aineenvaihduntatilat tai sairaudet (lihavuus, diabetes, familiaaliset dyslipidemiat), tunnetut hengityselinten sairaudet; tunnetut maksasairaudet; muut)]
|
Lähtötilanteessa
|
|
Täydentävä tehokkuus: muutos keuhkojen toiminnassa DLco
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen ja 36 kuukauteen
|
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen ja 36 kuukauteen
|
|
|
Täydentävä tehokkuus: pernan koon muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen ja 36 kuukauteen
|
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen ja 36 kuukauteen
|
|
|
Täydentävä tehokkuus: maksan koon muutos
Aikaikkuna: FFperustasosta 12 kuukauteen ja 36 kuukauteen
|
FFperustasosta 12 kuukauteen ja 36 kuukauteen
|
|
|
Muutos interstitiaalisessa keuhkoinfiltraatiossa keuhkojen kuvantamisen perusteella (rintakehän CT-skannaus)
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Perustasosta 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
|
Muutos verihiutaleiden määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3, 6, 9, 12, 24 kuukauden kohdalla ja joka vuosi 3 vuoteen asti
|
Lähtötilanteesta 3, 6, 9, 12, 24 kuukauden kohdalla ja joka vuosi 3 vuoteen asti
|
|
|
Muutos maksan toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3, 6, 9, 12, 24 kuukauden kohdalla ja joka vuosi 3 vuoteen asti
|
Alaniinitransaminaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST), alkalinen fosfataasi (ALP), kokonais- ja suora bilirubiini
|
Lähtötilanteesta 3, 6, 9, 12, 24 kuukauden kohdalla ja joka vuosi 3 vuoteen asti
|
|
Muutos lipidiprofiilissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3, 6, 9, 12, 24 kuukauden kohdalla ja joka vuosi 3 vuoteen asti
|
kokonaiskolesteroli, korkeatiheyksinen lipoproteiini (HDL) ja matalatiheyksinen lipoproteiini (LDL) kolesteroli
|
Lähtötilanteesta 3, 6, 9, 12, 24 kuukauden kohdalla ja joka vuosi 3 vuoteen asti
|
|
Muutos lapsipotilaan kasvukäyrässä
Aikaikkuna: Lähtötasosta 6, 12, 24 kuukauden kohdalla ja joka vuosi 3 vuoteen asti
|
Lähtötasosta 6, 12, 24 kuukauden kohdalla ja joka vuosi 3 vuoteen asti
|
|
|
Muutos painossa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen ja 36 kuukauteen
|
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen ja 36 kuukauteen
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on samanaikaisten sairauksien kehitys
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen, 24 kuukauteen ja 36 kuukauteen
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on samanaikaisten sairauksien kehitys, arvioidaan asteen, heikkenemisen tai katoamisen/poissaolon mukaan
|
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen, 24 kuukauteen ja 36 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 10. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 28. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 3. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Histiosytoosi, ei-Langerhansin solu
- Histiosytoosi
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Niemann-Pickin sairaudet
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi A
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi C
Muut tutkimustunnusnumerot
- OBS17422
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .