Análisis de datos de participantes adultos y pediátricos con deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD) sobre el acceso temprano a la olipudasa alfa en Francia (OPERA)
5 de febrero de 2025 actualizado por: Sanofi
Deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD): análisis de datos de pacientes adultos y pediátricos con acceso temprano a la olipudasa alfa en Francia
Objetivo primario:
Describir los resultados en pulmón, bazo e hígado de la olipudasa alfa
Objetivos secundarios:
- Describir las características del paciente.
- Describir las condiciones de uso de la olipudasa alfa
- Describir los datos de seguridad relacionados con el uso de olipudasa alfa
- Describir parámetros de resultados de efectividad complementarios
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Duración aproximada de la matrícula: 18 meses
Duración total del estudio: aproximadamente 3 años
Este es un estudio nacional, multicéntrico, observacional, retrospectivo y prospectivo de recopilación de datos de cohortes. Retrospectivo se define como la recopilación de datos de todos los pacientes, incluidos los pacientes fallecidos, que ya estaban recibiendo olipudasa alfa de acceso temprano en Francia antes del comienzo de este estudio.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
40
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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France, Francia
- Investigational site in France
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes con un diagnóstico confirmado de ASMD bajo acceso temprano a olipudasa alfa en Francia (con un consentimiento informado por escrito)
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente, o los padres/tutores del paciente, han firmado un consentimiento informado por escrito.
- Pacientes con un diagnóstico confirmado de ASMD bajo acceso temprano a olipudase alfa en Francia (es decir, uso compasivo nominativo, acceso temprano antes de la autorización de comercialización, acceso temprano después de la autorización de comercialización).
- El paciente tiene deficiencia documentada de esfingomielinasa ácida en leucocitos periféricos, linfocitos o fibroblastos cultivados.
- Pacientes masculinos y femeninos de todas las edades.
Criterio de exclusión:
- El paciente o tutor(es) legal(es) que no haya recibido aviso de información o que se oponga a la recolección de datos.
- Paciente que falleció antes del inicio del estudio y que se opuso a la recopilación de datos con fines de investigación cuando estaba vivo.
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Cohorte 1
Pacientes con diagnóstico confirmado de ASMD bajo acceso temprano a olipudasa alfa en Francia
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GZ402665
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la función pulmonar, capacidad de difusión del pulmón para el monóxido de carbono (DLco)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 24 meses
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Desde el inicio hasta los 24 meses
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Cambio en el tamaño del bazo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 24 meses
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Desde el inicio hasta los 24 meses
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Cambio en el tamaño del hígado.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 24 meses
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Desde el inicio hasta los 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Condiciones de uso de olipudasa alfa
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 años
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Condiciones de uso de olipudasa alfa (tiempo para alcanzar la dosis máxima [3 mg/kg] o la dosis máxima tolerada por el paciente, perfil del centro, especialidad del tratante, necesidad de una premedicación antes de la infusión [en caso afirmativo, precisar], duración del tratamiento [iniciar y fechas de finalización], interrupción del tratamiento [Sí/No] y motivo de la interrupción del tratamiento, si corresponde)
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Desde el inicio hasta los 3 años
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Seguridad: AE
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 años
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Número de participantes con eventos adversos (AE), incluidas las reacciones asociadas a la infusión
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Desde el inicio hasta los 3 años
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Seguridad: inmunogenicidad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 años
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Evaluaciones de respuesta inmune (anticuerpos anti-olipudasa alfa IgG)
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Desde el inicio hasta los 3 años
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Cambio en los niveles plasmáticos de biomarcadores (quitotriosidasa y lisofingomielina)
Periodo de tiempo: Desde el inicio a los 3, 6, 9, 12 meses y cada año hasta los 3 años
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Desde el inicio a los 3, 6, 9, 12 meses y cada año hasta los 3 años
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Características basales del paciente
Periodo de tiempo: Al inicio
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Datos demográficos y basales [edad, sexo, peso, fenotipo y genotipo de ASMD, actividad de la esfingomielinasa ácida en leucocitos periféricos, linfocitos o fibroblastos cultivados, edad al diagnóstico, edad de aparición de los primeros síntomas, antecedentes de esplenectomía (mes/año), hábitos (es decir, tabaquismo, alcoholismo), afecciones o enfermedades metabólicas conocidas (obesidad, diabetes, dislipidemias familiares), enfermedades respiratorias conocidas; enfermedades hepáticas conocidas; otros)]
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Al inicio
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Efectividad complementaria: cambio en la función pulmonar DLco
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses y 36 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses y 36 meses
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Efectividad complementaria: cambio en el tamaño del bazo.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses y 36 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses y 36 meses
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Efectividad complementaria: cambio en el tamaño del hígado.
Periodo de tiempo: FDesde el inicio hasta los 12 meses y 36 meses
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FDesde el inicio hasta los 12 meses y 36 meses
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Cambio en la infiltración pulmonar intersticial basado en imágenes pulmonares (tomografía computarizada torácica)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses y 24 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses y 24 meses
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Cambio en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde el inicio a los 3, 6, 9, 12, 24 meses y cada año hasta los 3 años
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Desde el inicio a los 3, 6, 9, 12, 24 meses y cada año hasta los 3 años
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Cambio en la función hepática.
Periodo de tiempo: Desde el inicio a los 3, 6, 9, 12, 24 meses y cada año hasta los 3 años
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Alanina transaminasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), fosfatasa alcalina (ALP), bilirrubina total y directa
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Desde el inicio a los 3, 6, 9, 12, 24 meses y cada año hasta los 3 años
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Cambio en el perfil lipídico.
Periodo de tiempo: Desde el inicio a los 3, 6, 9, 12, 24 meses y cada año hasta los 3 años
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colesterol total, colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL) y colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL)
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Desde el inicio a los 3, 6, 9, 12, 24 meses y cada año hasta los 3 años
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Cambio en la curva de crecimiento del paciente pediátrico.
Periodo de tiempo: Desde el inicio a los 6, 12, 24 meses y cada año hasta los 3 años
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Desde el inicio a los 6, 12, 24 meses y cada año hasta los 3 años
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Cambio de peso
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses y 36 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses y 36 meses
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Número de participantes con evolución de comorbilidades
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses, 24 meses y 36 meses
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Se valorará el número de participantes con evolución de comorbilidades por grado, atenuación o desaparición/ausencia
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Desde el inicio hasta los 12 meses, 24 meses y 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de junio de 2022
Finalización primaria (Actual)
31 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
31 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de abril de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de abril de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
3 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Histiocitosis De Células No Langerhans
- Histiocitosis
- Esfingolipidosis
- Lipidosis
- Enfermedades de Niemann-Pick
- Enfermedad de Niemann-Pick, tipo A
- Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
Otros números de identificación del estudio
- OBS17422
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .