프랑스에서 Olipudase Alfa에 대한 조기 접근에 대한 산성 스핑고미엘리나제 결핍(ASMD)이 있는 성인 및 소아 참가자의 데이터 분석 (OPERA)
2025년 2월 5일 업데이트: Sanofi
Acid Sphingomyelinase Deficiency(ASMD): 프랑스에서 Olipudase Alfa에 대한 조기 접근에 대한 성인 및 소아 환자의 데이터 분석
주요 목표:
olipudase alfa의 폐, 비장 및 간 결과를 설명하기 위해
보조 목표:
- 환자의 특성을 설명하기 위해
- olipudase alfa 사용 조건을 설명하기 위해
- olipudase alfa 사용과 관련된 안전성 데이터를 설명하기 위해
- 보완 효과 결과 매개변수를 설명하기 위해
연구 개요
상세 설명
대략적인 등록 기간: 18개월
총 학습 기간: 약 3년
이것은 국가적 다기관 관찰 후향적 및 전향적 코호트 데이터 수집 연구입니다. 후향적 연구는 본 연구가 시작되기 전에 이미 프랑스에서 조기 접근 olipudase alfa를 사용하고 있던 사망한 환자를 포함한 모든 환자의 데이터 수집으로 정의됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
40
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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France, 프랑스
- Investigational site in France
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
프랑스에서 olipudase alfa에 대한 조기 접근 하에 ASMD 진단이 확정된 모든 환자(서면 동의서 포함)
설명
포함 기준:
- 환자 또는 환자의 부모/보호자가 서면 동의서에 서명했습니다.
- 프랑스에서 olipudase alfa에 대한 조기 접근(즉, 명목 동정적 사용, 시판 전 허가 조기 접근, 시판 허가 후 조기 접근) 하에 ASMD 진단이 확인된 환자.
- 환자는 말초 백혈구, 림프구 또는 배양된 섬유아세포에서 산성 스핑고미엘리나제의 결핍을 기록했습니다.
- 모든 연령대의 남성 및 여성 환자.
제외 기준:
- 정보 통지를 받지 않았거나 데이터 수집에 반대하는 환자 또는 법적 보호자.
- 연구 시작 전에 사망한 환자로서 생전에 연구 목적의 자료수집에 반대한 자.
위의 정보는 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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코호트 1
프랑스에서 olipudase alfa 조기접근 하에 ASMD 진단이 확정된 환자
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GZ402665
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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일산화탄소(DLco)에 대한 폐의 폐기능 확산 능력 변화
기간: 기준일부터 24개월까지
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기준일부터 24개월까지
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비장 크기의 변화
기간: 기준일부터 24개월까지
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기준일부터 24개월까지
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간 크기의 변화
기간: 기준일부터 24개월까지
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기준일부터 24개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Olipudase alfa 사용 조건
기간: 기준선에서 최대 3년
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Olipudase alfa 사용 조건(최대 용량[3 mg/kg] 또는 환자의 최대 허용 용량에 도달하는 시간, 센터 프로파일, 치료자 전문 분야, 주입 전 사전 투약의 필요성[예인 경우, 정확함], 치료 기간[시작 및 종료일], 치료 중단 [예/아니요] 및 치료 중단 사유가 있는 경우)
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기준선에서 최대 3년
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안전성: AE
기간: 기준선에서 최대 3년
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주입 관련 반응을 포함한 부작용(AE)이 있는 참가자 수
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기준선에서 최대 3년
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안전성: 면역원성
기간: 기준선에서 최대 3년
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면역 반응 평가(항체 항-올리푸다아제 알파 IgG)
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기준선에서 최대 3년
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바이오마커(키토트리오시다제 및 리소스핑고미엘린) 혈장 수치의 변화
기간: 기준선에서 3, 6, 9, 12개월 및 매년 최대 3년
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기준선에서 3, 6, 9, 12개월 및 매년 최대 3년
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기준 환자 특성
기간: 기준선에서
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인구통계 및 기준 데이터[ASMD의 연령, 성별, 체중, 표현형 및 유전자형, 말초 백혈구, 림프구 또는 배양된 섬유아세포의 산성 스핑고미엘리나제 활성, 진단 시 연령, 첫 증상 발병 연령, 비장절제술 이력(월/년), 습관 (예: 흡연, 알코올 중독), 알려진 대사 질환 또는 질병(비만, 당뇨병, 가족성 이상지질혈증), 알려진 호흡기 질환 알려진 간 질환; 기타)]
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기준선에서
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보완 효과: 폐 기능 변화 DLco
기간: 기준시점부터 12개월, 36개월까지
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기준시점부터 12개월, 36개월까지
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보완적인 효과: 비장 크기의 변화
기간: 기준시점부터 12개월, 36개월까지
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기준시점부터 12개월, 36개월까지
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보완적인 효과: 간 크기의 변화
기간: F기준시점부터 12개월, 36개월까지
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F기준시점부터 12개월, 36개월까지
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폐 영상(흉부 CT 스캔)을 기반으로 한 간질성 폐 침윤의 변화
기간: 기준치부터 12개월, 24개월까지
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기준치부터 12개월, 24개월까지
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혈소판 수의 변화
기간: 기준일부터 3, 6, 9, 12, 24개월 및 매년 최대 3년
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기준일부터 3, 6, 9, 12, 24개월 및 매년 최대 3년
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간 기능의 변화
기간: 기준일부터 3, 6, 9, 12, 24개월 및 매년 최대 3년
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알라닌 트랜스아미나제(ALT), 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST), 알칼리성 포스파타제(ALP), 총 및 직접 빌리루빈
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기준일부터 3, 6, 9, 12, 24개월 및 매년 최대 3년
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지질 프로필의 변화
기간: 기준일부터 3, 6, 9, 12, 24개월 및 매년 최대 3년
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총 콜레스테롤, 고밀도 지질단백질(HDL) 및 저밀도 지질단백질(LDL) 콜레스테롤
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기준일부터 3, 6, 9, 12, 24개월 및 매년 최대 3년
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소아환자의 성장곡선 변화
기간: 기준일부터 6, 12, 24개월 및 매년 최대 3년
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기준일부터 6, 12, 24개월 및 매년 최대 3년
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체중 변화
기간: 기준시점부터 12개월, 36개월까지
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기준시점부터 12개월, 36개월까지
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동반 질환의 진행에 따른 참가자 수
기간: 기준일부터 12개월, 24개월, 36개월까지
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동반 질환이 진행된 참가자 수는 등급, 약화 또는 실종/부재를 기준으로 평가됩니다.
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기준일부터 12개월, 24개월, 36개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 10일
기본 완료 (실제)
2024년 12월 31일
연구 완료 (실제)
2024년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 4월 28일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OBS17422
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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