Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Анализ данных взрослых и детей с дефицитом кислой сфингомиелиназы (ASMD) о раннем доступе к олипудазе альфа во Франции (OPERA)

5 февраля 2025 г. обновлено: Sanofi

Дефицит кислой сфингомиелиназы (ASMD): анализ данных взрослых и детей о раннем доступе к олипудазе альфа во Франции

Основная цель:

Описать влияние олипудазы альфа на легкие, селезенку и печень.

Второстепенные цели:

  • Для описания характеристик пациента
  • Описать условия применения олипудазы альфа.
  • Описать данные по безопасности, связанные с использованием олипудазы альфа.
  • Для описания дополнительных параметров результатов эффективности

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Приблизительная продолжительность зачисления: 18 месяцев

Общая продолжительность обучения: примерно 3 года

Это национальное многоцентровое обсервационное ретроспективное и проспективное когортное исследование по сбору данных. Ретроспектива определяется как сбор данных обо всех пациентах, включая умерших пациентов, которые уже получали олипудазу альфа раннего доступа во Франции до начала этого исследования.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

40

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • France, Франция
        • Investigational site in France

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все пациенты с подтвержденным диагнозом ASMD в рамках раннего доступа к олипудазе альфа во Франции (с письменного информированного согласия)

Описание

Критерии включения:

  • Пациент или родитель (родители)/опекун (опекуны) пациента подписали письменное информированное согласие.
  • Пациенты с подтвержденным диагнозом ASMD при раннем доступе к олипудазе альфа во Франции (т. е. номинальное использование из соображений сострадания, ранний доступ до регистрации, ранний доступ после регистрации).
  • У пациента задокументирован дефицит кислой сфингомиелиназы в периферических лейкоцитах, лимфоцитах или культуре фибробластов.
  • Пациенты мужского и женского пола всех возрастов.

Критерий исключения:

  • Пациент или законный представитель (опекуны), который не получил информационного уведомления или возражает против сбора данных.
  • Пациент, умерший до начала исследования и возражавший против сбора данных для целей исследования при жизни.

Вышеприведенная информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Когорта 1
Пациенты с подтвержденным диагнозом ASMD при раннем доступе к олипудазе альфа во Франции
Лекарство: Олипудаза альфа
ГЗ402665

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение функции легких, диффузионная способность легких по монооксиду углерода (DLco)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев
От исходного уровня до 24 месяцев
Изменение размера селезенки
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев
От исходного уровня до 24 месяцев
Изменение размера печени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев
От исходного уровня до 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Условия применения олипудазы альфа
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 лет
Условия применения олипудазы альфа (время достижения максимальной дозы [3 мг/кг] или максимально переносимой дозы для пациента, профиль центра, специальность лечащего врача, необходимость премедикации перед инфузией [если да, точную], продолжительность лечения [начало и даты окончания], прекращение лечения [Да/Нет] и причина прекращения лечения, если таковая имеется)
От исходного уровня до 3 лет
Безопасность: АЕ
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 лет
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), включая реакции, связанные с инфузией
От исходного уровня до 3 лет
Безопасность: иммуногенность
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 лет
Оценка иммунного ответа (антитела к олипудазе альфа IgG)
От исходного уровня до 3 лет
Изменение уровней биомаркеров (хитотриозидаза и лизосфингомиелин) в плазме
Временное ограничение: От исходного уровня через 3, 6, 9, 12 месяцев и ежегодно до 3 лет
От исходного уровня через 3, 6, 9, 12 месяцев и ежегодно до 3 лет
Исходные характеристики пациента
Временное ограничение: Исходный уровень
Демографические и исходные данные [возраст, пол, вес, фенотип и генотип ASMD, активность кислой сфингомиелиназы в периферических лейкоцитах, лимфоцитах или культивируемых фибробластах, возраст на момент постановки диагноза, возраст появления первых симптомов, история спленэктомии (месяц/год), привычки (например, курение, алкоголизм), известные метаболические состояния или заболевания (ожирение, диабет, семейная дислипидемия), известные респираторные заболевания; известные заболевания печени; другие)]
Исходный уровень
Дополнительная эффективность: изменение функции легких DLco
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев и 36 месяцев
От исходного уровня до 12 месяцев и 36 месяцев
Дополнительная эффективность: изменение размера селезенки.
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев и 36 месяцев
От исходного уровня до 12 месяцев и 36 месяцев
Дополнительная эффективность: изменение размера печени.
Временное ограничение: FОт исходного уровня до 12 месяцев и 36 месяцев
FОт исходного уровня до 12 месяцев и 36 месяцев
Изменение интерстициальной легочной инфильтрации на основании визуализации легких (КТ грудной клетки)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев и 24 месяцев
От исходного уровня до 12 месяцев и 24 месяцев
Изменение количества тромбоцитов
Временное ограничение: От исходного уровня через 3, 6, 9, 12, 24 месяца и каждый год до 3 лет.
От исходного уровня через 3, 6, 9, 12, 24 месяца и каждый год до 3 лет.
Изменение функции печени
Временное ограничение: От исходного уровня через 3, 6, 9, 12, 24 месяца и каждый год до 3 лет.
Аланин-трансаминаза (АЛТ), аспартатаминотрансфераза (АСТ), щелочная фосфатаза (ЩФ), общий и прямой билирубин
От исходного уровня через 3, 6, 9, 12, 24 месяца и каждый год до 3 лет.
Изменение липидного профиля
Временное ограничение: От исходного уровня через 3, 6, 9, 12, 24 месяца и каждый год до 3 лет.
общий холестерин, холестерин липопротеинов высокой плотности (ЛПВП) и холестерин липопротеинов низкой плотности (ЛПНП)
От исходного уровня через 3, 6, 9, 12, 24 месяца и каждый год до 3 лет.
Изменение кривой роста у пациентов детского возраста
Временное ограничение: От исходного уровня через 6, 12, 24 месяца и каждый год до 3 лет.
От исходного уровня через 6, 12, 24 месяца и каждый год до 3 лет.
Изменение веса
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев и 36 месяцев
От исходного уровня до 12 месяцев и 36 месяцев
Количество участников с развитием сопутствующих заболеваний
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев, 24 месяцев и 36 месяцев
Количество участников с развитием сопутствующих заболеваний будет оцениваться по степени, ослаблению или исчезновению/отсутствию.
От исходного уровня до 12 месяцев, 24 месяцев и 36 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 июня 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 апреля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 апреля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 февраля 2025 г.

Последняя проверка

1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OBS17422

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациента и соответствующим документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться