Análise de Dados de Participantes Adultos e Pediátricos com Deficiência de Esfingomielinase Ácida (ASMD) em Acesso Antecipado à Olipudase Alfa na França (OPERA)
5 de fevereiro de 2025 atualizado por: Sanofi
Deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD): análise de dados de pacientes adultos e pediátricos com acesso precoce à olipudase alfa na França
Objetivo primário:
Descrever os resultados pulmonares, baço e hepático da olipudase alfa
Objetivos Secundários:
- Para descrever as características do paciente
- Descrever as condições de uso da olipudase alfa
- Descrever dados de segurança relacionados ao uso de olipudase alfa
- Descrever parâmetros complementares de resultados de eficácia
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Duração aproximada da inscrição: 18 meses
Duração total do estudo: aproximadamente 3 anos
Este é um estudo observacional nacional, multicêntrico, retrospectivo e de coorte prospectivo de coleta de dados. Retrospectiva é definida como a coleta de dados de todos os pacientes, incluindo pacientes falecidos, que já estavam recebendo olipudase alfa de acesso precoce na França antes do início deste estudo.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
40
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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France, França
- Investigational site in France
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os pacientes com diagnóstico confirmado de ASMD com acesso precoce à olipudase alfa na França (com consentimento informado por escrito)
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente, ou o(s) pai(s)/responsável(is) do paciente, assinaram o consentimento informado por escrito.
- Pacientes com diagnóstico confirmado de ASMD com acesso precoce à olipudase alfa na França (ou seja, uso compassivo nominativo, acesso antecipado pré-autorização de comercialização, acesso antecipado pós-autorização de comercialização).
- O paciente tem deficiência documentada de esfingomielinase ácida em leucócitos periféricos, linfócitos ou fibroblastos em cultura.
- Pacientes masculinos e femininos de todas as idades.
Critério de exclusão:
- O(a) paciente ou responsável(is) legal(is) que não recebeu notificação de informação ou que se opõe à coleta de dados.
- Paciente que faleceu antes do início do estudo e que se opôs à coleta de dados para fins de pesquisa quando estava vivo.
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma possível participação em um ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Coorte 1
Pacientes com diagnóstico confirmado de ASMD com acesso precoce à olipudase alfa na França
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GZ402665
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração na capacidade de difusão da função pulmonar do pulmão para monóxido de carbono (DLco)
Prazo: Desde o início até 24 meses
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Desde o início até 24 meses
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Mudança no tamanho do baço
Prazo: Desde o início até 24 meses
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Desde o início até 24 meses
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Mudança no tamanho do fígado
Prazo: Desde o início até 24 meses
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Desde o início até 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Condição de uso de olipudase alfa
Prazo: Da linha de base até 3 anos
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Condições de uso da olipudase alfa (tempo para atingir a dose máxima [3 mg/kg] ou a dose máxima tolerada pelo paciente, perfil do centro, especialidade do tratador, necessidade de pré-medicação antes da infusão [se sim, preciso], duração do tratamento [iniciar e datas finais], descontinuação do tratamento [Sim/Não] e motivo da descontinuação do tratamento, se houver)
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Da linha de base até 3 anos
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Segurança: AE
Prazo: Da linha de base até 3 anos
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Número de participantes com eventos adversos (EA), incluindo reações associadas à infusão
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Da linha de base até 3 anos
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Segurança: imunogenicidade
Prazo: Da linha de base até 3 anos
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Avaliações de resposta imune (anticorpos anti-olipudase alfa IgG)
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Da linha de base até 3 anos
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Alteração nos níveis plasmáticos de biomarcadores (quitotriosidase e lisoesfingomielina)
Prazo: Desde o início aos 3, 6, 9, 12 meses e todos os anos até aos 3 anos
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Desde o início aos 3, 6, 9, 12 meses e todos os anos até aos 3 anos
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Características basais do paciente
Prazo: Na linha de base
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Dados demográficos e basais [idade, sexo, peso, fenótipo e genótipo de ASMD, atividade da esfingomielinase ácida em leucócitos periféricos, linfócitos ou fibroblastos em cultura, idade no diagnóstico, idade no início dos primeiros sintomas, história de esplenectomia (mês/ano), hábitos (ou seja, tabagismo, alcoolismo), condições ou doenças metabólicas conhecidas (obesidade, diabetes, dislipidemias familiares), doenças respiratórias conhecidas; doenças hepáticas conhecidas; outros)]
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Na linha de base
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Eficácia complementar: alteração da função pulmonar DLco
Prazo: Desde o início até 12 meses e 36 meses
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Desde o início até 12 meses e 36 meses
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Eficácia complementar: alteração no tamanho do baço
Prazo: Desde o início até 12 meses e 36 meses
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Desde o início até 12 meses e 36 meses
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Eficácia complementar: alteração no tamanho do fígado
Prazo: FDesde o início até 12 meses e 36 meses
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FDesde o início até 12 meses e 36 meses
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Alteração na infiltração pulmonar intersticial com base em imagens pulmonares (tomografia computadorizada torácica)
Prazo: Desde o início até 12 meses e 24 meses
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Desde o início até 12 meses e 24 meses
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Mudança na contagem de plaquetas
Prazo: Desde a linha de base aos 3, 6, 9, 12, 24 meses e todos os anos até 3 anos
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Desde a linha de base aos 3, 6, 9, 12, 24 meses e todos os anos até 3 anos
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Alteração na função hepática
Prazo: Desde a linha de base aos 3, 6, 9, 12, 24 meses e todos os anos até 3 anos
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Alanina transaminase (ALT), aspartato aminotransferase (AST), fosfatase alcalina (ALP), bilirrubina total e direta
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Desde a linha de base aos 3, 6, 9, 12, 24 meses e todos os anos até 3 anos
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Mudança no perfil lipídico
Prazo: Desde a linha de base aos 3, 6, 9, 12, 24 meses e todos os anos até 3 anos
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colesterol total, lipoproteína de alta densidade (HDL) e colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL)
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Desde a linha de base aos 3, 6, 9, 12, 24 meses e todos os anos até 3 anos
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Mudança na curva de crescimento para paciente pediátrico
Prazo: Desde a linha de base aos 6, 12, 24 meses e todos os anos até 3 anos
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Desde a linha de base aos 6, 12, 24 meses e todos os anos até 3 anos
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Mudança de peso
Prazo: Desde o início até 12 meses e 36 meses
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Desde o início até 12 meses e 36 meses
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Número de Participantes com Evolução de Comorbidades
Prazo: Desde o início até 12 meses, 24 meses e 36 meses
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O número de participantes com evolução de comorbidades será avaliado por nota, atenuação ou desaparecimento/ausência
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Desde o início até 12 meses, 24 meses e 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de junho de 2022
Conclusão Primária (Real)
31 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
31 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de abril de 2022
Primeira postagem (Real)
3 de maio de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de fevereiro de 2025
Última verificação
1 de fevereiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Histiocitose, Não Células de Langerhans
- Histiocitose
- Esfingolipidoses
- Lipidoses
- Doenças de Niemann-Pick
- Doença de Niemann-Pick, Tipo A
- Doença de Niemann-Pick, Tipo C
Outros números de identificação do estudo
- OBS17422
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .