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Datenanalyse von erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern mit Säure-Sphingomyelinase-Mangel (ASMD) zum frühen Zugang zu Olipudase Alfa in Frankreich (OPERA)

5. Februar 2025 aktualisiert von: Sanofi

Säure-Sphingomyelinase-Mangel (ASMD): Datenanalyse von erwachsenen und pädiatrischen Patienten zum frühen Zugang zu Olipudase Alfa in Frankreich

Hauptziel:

Beschreibung der Auswirkungen von Olipudase alfa auf Lunge, Milz und Leber

Sekundäre Ziele:

  • Um die Eigenschaften des Patienten zu beschreiben
  • Um die Bedingungen der Anwendung von Olipudase alfa zu beschreiben
  • Zur Beschreibung von Sicherheitsdaten im Zusammenhang mit der Verwendung von Olipudase alfa
  • Um komplementäre Wirksamkeitsparameter zu beschreiben

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ungefähre Dauer der Einschreibung: 18 Monate

Gesamtstudiendauer: ca. 3 Jahre

Dies ist eine nationale, multizentrische beobachtende retrospektive und prospektive Kohortendatenerhebungsstudie. Retrospektive ist definiert als die Sammlung von Daten aller Patienten, einschließlich verstorbener Patienten, die bereits vor Beginn dieser Studie in Frankreich mit Early-Access-Olipudase alfa behandelt wurden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • France, Frankreich
        • Investigational site in France

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Patienten mit bestätigter ASMD-Diagnose unter frühem Zugang zu Olipudase alfa in Frankreich (mit schriftlicher Einverständniserklärung)

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten haben eine schriftliche Einverständniserklärung unterschrieben.
  • Patienten mit einer bestätigten ASMD-Diagnose unter frühzeitigem Zugang zu Olipudase alfa in Frankreich (dh nominativer Härtefall, früher Zugang vor der Marktzulassung, früher Zugang nach der Marktzulassung).
  • Der Patient hat einen dokumentierten Mangel an saurer Sphingomyelinase in peripheren Leukozyten, Lymphozyten oder kultivierten Fibroblasten.
  • Männliche und weibliche Patienten jeden Alters.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten oder Erziehungsberechtigte, die keine Informationsmitteilung erhalten haben oder sich der Datenerhebung widersetzen.
  • Patient, der vor Beginn der Studie gestorben ist und der zu Lebzeiten einer Datenerhebung zu Forschungszwecken widersprochen hatte.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für eine potenzielle Teilnahme an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte 1
Patienten mit bestätigter ASMD-Diagnose unter frühem Zugang zu Olipudase alfa in Frankreich
Arzneimittel: Olipudase alfa
GZ402665

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Lungenfunktions-Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLco)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis 24 Monate
Vom Ausgangswert bis 24 Monate
Veränderung der Milzgröße
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis 24 Monate
Vom Ausgangswert bis 24 Monate
Veränderung der Lebergröße
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis 24 Monate
Vom Ausgangswert bis 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zustand der Anwendung von Olipudase alfa
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Jahren
Bedingungen der Anwendung von Olipudase alfa (Zeit bis zum Erreichen der Höchstdosis [3 mg/kg] oder der maximal tolerierten Dosis für den Patienten, Profil des Zentrums, Fachgebiet des Behandlers, Notwendigkeit einer Prämedikation vor der Infusion [falls ja, genau], Behandlungsdauer [Beginn und Enddatum], Behandlungsabbruch [Ja/Nein] und Grund des Behandlungsabbruchs, falls vorhanden)
Von der Grundlinie bis zu 3 Jahren
Sicherheit: AE
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AE), einschließlich infusionsbedingter Reaktionen
Von der Grundlinie bis zu 3 Jahren
Sicherheit: Immunogenität
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Jahren
Beurteilung der Immunantwort (Antikörper Anti-Olipudase alfa IgG)
Von der Grundlinie bis zu 3 Jahren
Veränderung der Plasmaspiegel der Biomarker (Chitotriosidase und Lysosphingomyelin).
Zeitfenster: Von der Grundlinie nach 3, 6, 9, 12 Monaten und jedes Jahr bis zu 3 Jahren
Von der Grundlinie nach 3, 6, 9, 12 Monaten und jedes Jahr bis zu 3 Jahren
Ausgangsmerkmale des Patienten
Zeitfenster: Zu Beginn
Demografische und Basisdaten [Alter, Geschlecht, Gewicht, Phänotyp und Genotyp der ASMD, saure Sphingomyelinase-Aktivität in peripheren Leukozyten, Lymphozyten oder kultivierten Fibroblasten, Alter bei Diagnose, Alter beim ersten Auftreten der Symptome, Vorgeschichte einer Splenektomie (Monat/Jahr), Gewohnheiten (d. h. Rauchen, Alkoholismus), bekannte Stoffwechselstörungen oder Krankheiten (Fettleibigkeit, Diabetes, familiäre Dyslipidämien), bekannte Atemwegserkrankungen; bekannte Lebererkrankungen; andere)]
Zu Beginn
Komplementäre Wirksamkeit: Veränderung der Lungenfunktion DLco
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monaten und 36 Monaten
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monaten und 36 Monaten
Komplementäre Wirksamkeit: Veränderung der Milzgröße
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monaten und 36 Monaten
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monaten und 36 Monaten
Komplementäre Wirksamkeit: Veränderung der Lebergröße
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis 12 Monate und 36 Monate
Vom Ausgangswert bis 12 Monate und 36 Monate
Veränderung der interstitiellen Lungeninfiltration basierend auf der Lungenbildgebung (Thorax-CT-Scan)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monaten und 24 Monaten
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monaten und 24 Monaten
Veränderung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 24 Monaten und jedes Jahr bis zu 3 Jahren
Vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 24 Monaten und jedes Jahr bis zu 3 Jahren
Veränderung der Leberfunktion
Zeitfenster: Vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 24 Monaten und jedes Jahr bis zu 3 Jahren
Alanintransaminase (ALT), Aspartataminotransferase (AST), alkalische Phosphatase (ALP), Gesamt- und direktes Bilirubin
Vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 24 Monaten und jedes Jahr bis zu 3 Jahren
Veränderung des Lipidprofils
Zeitfenster: Vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 24 Monaten und jedes Jahr bis zu 3 Jahren
Gesamtcholesterin, High Density Lipoprotein (HDL) und Low Density Lipoprotein (LDL) Cholesterin
Vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 24 Monaten und jedes Jahr bis zu 3 Jahren
Veränderung der Wachstumskurve bei pädiatrischen Patienten
Zeitfenster: Vom Ausgangswert nach 6, 12, 24 Monaten und jedes Jahr bis zu 3 Jahren
Vom Ausgangswert nach 6, 12, 24 Monaten und jedes Jahr bis zu 3 Jahren
Gewichtsveränderung
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monaten und 36 Monaten
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monaten und 36 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit Entwicklung von Komorbiditäten
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis 12 Monate, 24 Monate und 36 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit der Entwicklung von Komorbiditäten wird nach Grad, Abschwächung oder Verschwinden/Abwesenheit beurteilt
Vom Ausgangswert bis 12 Monate, 24 Monate und 36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Juni 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OBS17422

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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