Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dataanalyse af voksne og pædiatriske deltagere med Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) om tidlig adgang til Olipudase Alfa i Frankrig (OPERA)

5. februar 2025 opdateret af: Sanofi

Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD): Dataanalyse af voksne og pædiatriske patienter om tidlig adgang til Olipudase Alfa i Frankrig

Primært mål:

At beskrive lunge-, milt- og leverresultater af olipudase alfa

Sekundære mål:

  • At beskrive patientens karakteristika
  • For at beskrive tilstande ved brug af olipudase alfa
  • For at beskrive sikkerhedsdata relateret til brugen af ​​olipudase alfa
  • At beskrive komplementære parametre for effektivitetsresultater

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Omtrentlig varighed af tilmelding: 18 måneder

Samlet studietid: cirka 3 år

Dette er en national, multicenter observationel retrospektiv og prospektiv kohortedataindsamlingsundersøgelse. Retrospektiv er defineret som indsamling af data fra alle patienter, inklusive afdøde patienter, som allerede var på tidlig adgang til olipudase alfa i Frankrig før starten af ​​denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • France, Frankrig
        • Investigational site in France

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle patienter med en bekræftet diagnose af ASMD under tidlig adgang til olipudase alfa i Frankrig (med skriftligt informeret samtykke)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten, eller patientens forældre/værge(r), har underskrevet skriftligt informeret samtykke.
  • Patienter med en bekræftet diagnose af ASMD under tidlig adgang til olipudase alfa i Frankrig (dvs. nominativ compassionate use, før markedsføringstilladelse tidlig adgang, efter markedsføringstilladelse tidlig adgang).
  • Patienten har dokumenteret mangel på sur sphingomyelinase i perifere leukocytter, lymfocytter eller dyrkede fibroblaster.
  • Mandlige og kvindelige patienter i alle aldre.

Ekskluderingskriterier:

  • Den patient eller værge(r), der ikke har modtaget informationsmeddelelse, eller som modsætter sig dataindsamling.
  • Patient, der døde før studiestart, og som var imod dataindsamling til forskningsformål, da han/hun var i live.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kohorte 1
Patienter med en bekræftet diagnose af ASMD under tidlig adgang til olipudase alfa i Frankrig
Medicin: Olipudase alfa
GZ402665

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i lungefunktionens diffusionskapacitet for kulilte (DLco)
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder
Fra baseline til 24 måneder
Ændring i miltstørrelse
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder
Fra baseline til 24 måneder
Ændring i leverstørrelse
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder
Fra baseline til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tilstanden ved brug af olipudase alfa
Tidsramme: Fra baseline op til 3 år
Betingelser for brug af olipudase alfa (tid til at nå maksimal dosis [3 mg/kg] eller den maksimalt tolererede dosis for patienten, centerprofil, behandlerspecialitet, behov for præmedicinering før infusionen [hvis ja, præcis], behandlingsvarighed [start] og slutdatoer], seponering af behandling [Ja/Nej] og årsagen til afbrydelse af behandlingen, hvis nogen)
Fra baseline op til 3 år
Sikkerhed: AE
Tidsramme: Fra baseline op til 3 år
Antal deltagere med bivirkninger (AE) inklusive infusionsrelaterede reaktioner
Fra baseline op til 3 år
Sikkerhed: immunogenicitet
Tidsramme: Fra baseline op til 3 år
Immunresponsvurderinger (antistoffer anti-olipudase alfa IgG)
Fra baseline op til 3 år
Ændring i biomarkører (chitotriosidase og lysosphingomyelin) plasmaniveauer
Tidsramme: Fra baseline ved 3, 6, 9, 12 måneder og hvert år op til 3 år
Fra baseline ved 3, 6, 9, 12 måneder og hvert år op til 3 år
Baseline patientkarakteristika
Tidsramme: Ved baseline
Demografiske data og baseline data [alder, køn, vægt, fænotype og genotype af ASMD, sur sphingomyelinase-aktivitet i perifere leukocytter, lymfocytter eller dyrkede fibroblaster, alder ved diagnose, alder ved første symptomdebut, splenektomi i historien (måned/år), vaner (dvs. rygning, alkoholisme), kendte metaboliske tilstande eller sygdomme (fedme, diabetes, familiær dyslipidæmi), kendte luftvejssygdomme; kendte leversygdomme; andre)]
Ved baseline
Komplementær effektivitet: ændring i lungefunktion DLco
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Komplementær effektivitet: ændring i miltstørrelse
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Komplementær effektivitet: ændring i leverstørrelse
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Ændring i interstitiel pulmonal infiltration baseret på lungebilleddannelse (thorax CT-scanning)
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
Ændring i blodpladetal
Tidsramme: Fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 24 måneder og hvert år op til 3 år
Fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 24 måneder og hvert år op til 3 år
Ændring i leverfunktionen
Tidsramme: Fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 24 måneder og hvert år op til 3 år
Alanintransaminase (ALT), aspartataminotransferase (AST), alkalisk fosfatase (ALP), total og direkte bilirubin
Fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 24 måneder og hvert år op til 3 år
Ændring i lipidprofil
Tidsramme: Fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 24 måneder og hvert år op til 3 år
total kolesterol, high density lipoprotein (HDL) og low density lipoprotein (LDL) kolesterol
Fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 24 måneder og hvert år op til 3 år
Ændring i vækstkurve for pædiatrisk patient
Tidsramme: Fra baseline ved 6, 12, 24 måneder og hvert år op til 3 år
Fra baseline ved 6, 12, 24 måneder og hvert år op til 3 år
Ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Antal deltagere med udvikling af komorbiditeter
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Antallet af deltagere med udvikling af komorbiditeter vil blive vurderet efter karakter, svækkelse eller forsvinden/fravær
Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. april 2022

Først opslået (Faktiske)

3. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OBS17422

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD)

Kliniske forsøg med Olipudase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner