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Analyse des données des participants adultes et pédiatriques présentant un déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) sur l'accès précoce à l'olipudase Alfa en France (OPERA)

5 février 2025 mis à jour par: Sanofi

Déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) : analyse des données de patients adultes et pédiatriques sur l'accès précoce à l'olipudase Alfa en France

Objectif principal:

Décrire les résultats pulmonaires, spléniques et hépatiques de l'olipudase alfa

Objectifs secondaires :

  • Décrire les caractéristiques du patient
  • Décrire les conditions d'utilisation de l'olipudase alfa
  • Décrire les données de sécurité liées à l'utilisation de l'olipudase alfa
  • Décrire les paramètres de résultats d'efficacité complémentaires

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Durée approximative de l'inscription : 18 mois

Durée totale des études : environ 3 ans

Il s'agit d'une étude nationale, multicentrique observationnelle rétrospective et prospective de collecte de données de cohorte. La rétrospective est définie comme le recueil des données de tous les patients, y compris les patients décédés, qui étaient déjà sous olipudase alfa en accès précoce en France avant le début de cette étude.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

40

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • France, France
        • Investigational site in France

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les patients avec un diagnostic confirmé d'ASMD sous accès précoce à l'olipudase alfa en France (avec un consentement éclairé écrit)

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient, ou le(s) parent(s)/tuteur(s) du patient, a signé un consentement éclairé écrit.
  • Patients avec un diagnostic confirmé d'ASMD sous accès précoce à l'olipudase alfa en France (c'est-à-dire, usage compassionnel nominatif, accès précoce avant AMM, accès précoce après AMM).
  • Le patient présente un déficit documenté en sphingomyélinase acide dans les leucocytes périphériques, les lymphocytes ou les fibroblastes en culture.
  • Patients masculins et féminins de tous âges.

Critère d'exclusion:

  • Le patient ou le(s) tuteur(s) légal(aux) qui n'a pas reçu d'avis d'information ou qui s'oppose à la collecte des données.
  • Patient décédé avant le début de l'étude et qui s'est opposé à la collecte de données à des fins de recherche de son vivant.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à une participation potentielle à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte 1
Patients avec un diagnostic confirmé d'ASMD sous accès précoce à l'olipudase alfa en France
Médicament: Olipudase alfa
GZ402665

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Modification de la capacité de diffusion de la fonction pulmonaire du poumon pour le monoxyde de carbone (DLco)
Délai: De la ligne de base à 24 mois
De la ligne de base à 24 mois
Modification de la taille de la rate
Délai: De la ligne de base à 24 mois
De la ligne de base à 24 mois
Modification de la taille du foie
Délai: De la ligne de base à 24 mois
De la ligne de base à 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Condition d'utilisation de l'olipudase alfa
Délai: De la ligne de base jusqu'à 3 ans
Conditions d'utilisation de l'olipudase alfa (délai pour atteindre la dose maximale [3 mg/kg] ou la dose maximale tolérée pour le patient, profil du centre, spécialité du traitement, nécessité d'une prémédication avant la perfusion [si oui, préciser], durée du traitement [début et dates de fin], arrêt du traitement [Oui/Non] et raison de l'arrêt du traitement le cas échéant)
De la ligne de base jusqu'à 3 ans
Sécurité : AE
Délai: De la ligne de base jusqu'à 3 ans
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI), y compris des réactions associées à la perfusion
De la ligne de base jusqu'à 3 ans
Innocuité : immunogénicité
Délai: De la ligne de base jusqu'à 3 ans
Évaluations de la réponse immunitaire (anticorps anti-olipudase alfa IgG)
De la ligne de base jusqu'à 3 ans
Modification des taux plasmatiques des biomarqueurs (chitotriosidase et lysosphingomyéline)
Délai: De la ligne de base à 3, 6, 9, 12 mois et chaque année jusqu'à 3 ans
De la ligne de base à 3, 6, 9, 12 mois et chaque année jusqu'à 3 ans
Caractéristiques de base des patients
Délai: Au départ
Données démographiques et de base [âge, sexe, poids, phénotype et génotype de l'ASMD, activité de la sphingomyélinase acide dans les leucocytes périphériques, les lymphocytes ou les fibroblastes en culture, âge au moment du diagnostic, âge à l'apparition des premiers symptômes, antécédents de splénectomie (mois/année), habitudes (c.-à-d. tabagisme, alcoolisme), conditions ou maladies métaboliques connues (obésité, diabète, dyslipidémies familiales), maladies respiratoires connues ; maladies hépatiques connues; autres)]
Au départ
Efficacité complémentaire : modification de la fonction pulmonaire DLco
Délai: De la ligne de base à 12 mois et 36 mois
De la ligne de base à 12 mois et 36 mois
Efficacité complémentaire : modification de la taille de la rate
Délai: De la ligne de base à 12 mois et 36 mois
De la ligne de base à 12 mois et 36 mois
Efficacité complémentaire : modification de la taille du foie
Délai: FDe la référence à 12 mois et 36 mois
FDe la référence à 12 mois et 36 mois
Modification de l'infiltration pulmonaire interstitielle basée sur l'imagerie pulmonaire (scanner thoracique)
Délai: De la ligne de base à 12 mois et 24 mois
De la ligne de base à 12 mois et 24 mois
Modification de la numération plaquettaire
Délai: Depuis le départ à 3, 6, 9, 12, 24 mois et chaque année jusqu'à 3 ans
Depuis le départ à 3, 6, 9, 12, 24 mois et chaque année jusqu'à 3 ans
Modification de la fonction hépatique
Délai: Depuis le départ à 3, 6, 9, 12, 24 mois et chaque année jusqu'à 3 ans
Alanine transaminase (ALT), aspartate aminotransférase (AST), phosphatase alcaline (ALP), bilirubine totale et directe
Depuis le départ à 3, 6, 9, 12, 24 mois et chaque année jusqu'à 3 ans
Modification du profil lipidique
Délai: Depuis le départ à 3, 6, 9, 12, 24 mois et chaque année jusqu'à 3 ans
cholestérol total, cholestérol des lipoprotéines de haute densité (HDL) et cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL)
Depuis le départ à 3, 6, 9, 12, 24 mois et chaque année jusqu'à 3 ans
Modification de la courbe de croissance chez le patient pédiatrique
Délai: Depuis le départ à 6, 12, 24 mois et chaque année jusqu'à 3 ans
Depuis le départ à 6, 12, 24 mois et chaque année jusqu'à 3 ans
Changement de poids
Délai: De la ligne de base à 12 mois et 36 mois
De la ligne de base à 12 mois et 36 mois
Nombre de participants avec évolution des comorbidités
Délai: De la ligne de base à 12 mois, 24 mois et 36 mois
Le nombre de participants présentant une évolution des comorbidités sera évalué par grade, atténuation ou disparition/absence
De la ligne de base à 12 mois, 24 mois et 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 juin 2022

Achèvement primaire (Réel)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

31 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 avril 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 avril 2022

Première publication (Réel)

3 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OBS17422

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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