Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Analýza dat dospělých a dětských účastníků s deficitem kyselé sfingomyelinázy (ASMD) o včasném přístupu k Olipudase Alfa ve Francii (OPERA)

5. února 2025 aktualizováno: Sanofi

Deficience kyselé sfingomyelinázy (ASMD): Analýza dat dospělých a dětských pacientů o včasném přístupu k Olipudase Alfa ve Francii

Primární cíl:

Popsat výsledky olipudázy alfa na plíce, slezinu a játra

Sekundární cíle:

  • Popsat charakteristiky pacienta
  • Popsat podmínky použití olipudázy alfa
  • Popsat bezpečnostní údaje související s použitím olipudázy alfa
  • Popsat doplňkové parametry výsledků účinnosti

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přibližná doba trvání zápisu: 18 měsíců

Celková délka studia: přibližně 3 roky

Toto je národní, multicentrická observační retrospektivní a prospektivní kohortová studie sběru dat. Retrospektiva je definována jako sběr dat od všech pacientů, včetně zemřelých pacientů, kteří již před zahájením této studie užívali olipudázu alfa ve Francii.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

40

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • France, Francie
        • Investigational site in France

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni pacienti s potvrzenou diagnózou ASMD s včasným přístupem k olipudáze alfa ve Francii (s písemným informovaným souhlasem)

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient nebo jeho rodiče/opatrovníci podepsali písemný informovaný souhlas.
  • Pacienti s potvrzenou diagnózou ASMD v rámci včasného přístupu k olipudáze alfa ve Francii (tj. nominativní použití ze soucitu, časný přístup před registrací, časný přístup po registraci).
  • Pacient má dokumentovaný deficit kyselé sfingomyelinázy v periferních leukocytech, lymfocytech nebo kultivovaných fibroblastech.
  • Pacientky i pacientky všech věkových kategorií.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient nebo zákonný zástupce, který neobdržel informační oznámení nebo který nesouhlasí se shromažďováním údajů.
  • Pacient, který zemřel před zahájením studie a který byl proti sběru dat pro výzkumné účely, když byl naživu.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta 1
Pacienti s potvrzenou diagnózou ASMD s včasným přístupem k olipudáze alfa ve Francii
Lék: Olipudáza alfa
GZ402665

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna v plicní funkci difúzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (DLco)
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců
Od výchozího stavu do 24 měsíců
Změna velikosti sleziny
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců
Od výchozího stavu do 24 měsíců
Změna velikosti jater
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců
Od výchozího stavu do 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podmínka použití olipudázy alfa
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 let
Podmínky použití olipudázy alfa (doba k dosažení maximální dávky [3 mg/kg] nebo maximální tolerované dávky pro pacienta, profil centra, specializace ošetřujícího lékaře, potřeba premedikace před infuzí [pokud ano, přesně], délka léčby [začátek a data ukončení], ukončení léčby [Ano/Ne] a důvod ukončení léčby, pokud existuje)
Od výchozího stavu do 3 let
Bezpečnost: AE
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 let
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) včetně reakcí spojených s infuzí
Od výchozího stavu do 3 let
Bezpečnost: imunogenicita
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 let
Hodnocení imunitní odpovědi (protilátky anti-olipudáza alfa IgG)
Od výchozího stavu do 3 let
Změna plazmatických hladin biomarkerů (chitotriosidáza a lysosfingomyelin).
Časové okno: Od výchozího stavu ve 3, 6, 9, 12 měsících a každý rok až do 3 let
Od výchozího stavu ve 3, 6, 9, 12 měsících a každý rok až do 3 let
Základní charakteristiky pacienta
Časové okno: Na základní linii
Demografické a výchozí údaje [věk, pohlaví, hmotnost, fenotyp a genotyp ASMD, aktivita kyselé sfingomyelinázy v periferních leukocytech, lymfocytech nebo kultivovaných fibroblastech, věk při diagnóze, věk při nástupu prvních příznaků, splenektomie v anamnéze (měsíc/rok), zvyky (tj. kouření, alkoholismus), známé metabolické stavy nebo nemoci (obezita, diabetes, familiární dyslipidémie), známá onemocnění dýchacích cest; známá onemocnění jater; ostatní)]
Na základní linii
Doplňková účinnost: změna funkce plic DLco
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců a 36 měsíců
Od výchozího stavu do 12 měsíců a 36 měsíců
Doplňková účinnost: změna velikosti sleziny
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců a 36 měsíců
Od výchozího stavu do 12 měsíců a 36 měsíců
Doplňková účinnost: změna velikosti jater
Časové okno: FFod výchozího stavu do 12 měsíců a 36 měsíců
FFod výchozího stavu do 12 měsíců a 36 měsíců
Změna intersticiální plicní infiltrace na základě zobrazení plic (hrudní CT-scan)
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců a 24 měsíců
Od výchozího stavu do 12 měsíců a 24 měsíců
Změna počtu krevních destiček
Časové okno: Od výchozího stavu ve 3, 6, 9, 12, 24 měsících a každý rok až do 3 let
Od výchozího stavu ve 3, 6, 9, 12, 24 měsících a každý rok až do 3 let
Změna funkce jater
Časové okno: Od výchozího stavu ve 3, 6, 9, 12, 24 měsících a každý rok až do 3 let
Alanintransamináza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST), alkalická fosfatáza (ALP), celkový a přímý bilirubin
Od výchozího stavu ve 3, 6, 9, 12, 24 měsících a každý rok až do 3 let
Změna lipidového profilu
Časové okno: Od výchozího stavu ve 3, 6, 9, 12, 24 měsících a každý rok až do 3 let
celkový cholesterol, lipoprotein s vysokou hustotou (HDL) a cholesterol lipoproteinů s nízkou hustotou (LDL).
Od výchozího stavu ve 3, 6, 9, 12, 24 měsících a každý rok až do 3 let
Změna růstové křivky u dětského pacienta
Časové okno: Od výchozího stavu v 6, 12, 24 měsících a každý rok až do 3 let
Od výchozího stavu v 6, 12, 24 měsících a každý rok až do 3 let
Změna hmotnosti
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců a 36 měsíců
Od výchozího stavu do 12 měsíců a 36 měsíců
Počet účastníků s vývojem komorbidit
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců
Počet účastníků s vývojem komorbidit bude hodnocen podle stupně, útlumu nebo vymizení/absence
Od výchozího stavu do 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

3. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OBS17422

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Olipudáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit