Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dataanalyse av voksne og pediatriske deltakere med Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) om tidlig tilgang til Olipudase Alfa i Frankrike (OPERA)

5. februar 2025 oppdatert av: Sanofi

Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD): Dataanalyse av voksne og pediatriske pasienter om tidlig tilgang til Olipudase Alfa i Frankrike

Hovedmål:

For å beskrive lunge-, milt- og leverutfall av olipudase alfa

Sekundære mål:

  • For å beskrive pasientens egenskaper
  • For å beskrive tilstander ved bruk av olipudase alfa
  • For å beskrive sikkerhetsdata knyttet til bruk av olipudase alfa
  • For å beskrive komplementære effektivitetsresultatparametere

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Omtrentlig varighet for påmelding: 18 måneder

Total studietid: ca 3 år

Dette er en nasjonal, multisenter observasjonsretrospektiv og prospektiv kohortdatainnsamlingsstudie. Retrospektiv er definert som innsamling av data fra alle pasienter, inkludert avdøde pasienter, som allerede hadde tidlig tilgang til olipudase alfa i Frankrike før starten av denne studien.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

40

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • France, Frankrike
        • Investigational site in France

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle pasienter med en bekreftet diagnose av ASMD under tidlig tilgang til olipudase alfa i Frankrike (med skriftlig informert samtykke)

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten, eller pasientens forelder/foresatte, har signert skriftlig informert samtykke.
  • Pasienter med en bekreftet diagnose av ASMD under tidlig tilgang til olipudase alfa i Frankrike (dvs. nominativ medfølende bruk, tidlig tilgang før markedsføringstillatelse, tidlig tilgang etter markedsføringstillatelse).
  • Pasienten har dokumentert mangel på sur sfingomyelinase i perifere leukocytter, lymfocytter eller dyrkede fibroblaster.
  • Mannlige og kvinnelige pasienter i alle aldre.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten eller verge(r) som ikke har mottatt informasjonsvarsel eller som motsetter seg datainnsamling.
  • Pasient som døde før studiestart og som var imot datainnsamling for forskningsformål da han/hun var i live.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Kohort 1
Pasienter med en bekreftet diagnose av ASMD under tidlig tilgang til olipudase alfa i Frankrike
Legemiddel: Olipudase alfa
GZ402665

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i lungefunksjonens diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLco)
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder
Fra baseline til 24 måneder
Endring i miltstørrelse
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder
Fra baseline til 24 måneder
Endring i leverstørrelse
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder
Fra baseline til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tilstanden ved bruk av olipudase alfa
Tidsramme: Fra baseline opp til 3 år
Tilstander for bruk av olipudase alfa (tid for å nå maksimal dose [3 mg/kg] eller maksimal tolerert dose for pasienten, senterprofil, behandlerspesialitet, behov for premedisinering før infusjonen [hvis ja, presis], behandlingsvarighet [start] og sluttdatoer], seponering av behandling [Ja/Nei] og årsak til seponering av behandlingen hvis noen)
Fra baseline opp til 3 år
Sikkerhet: AE
Tidsramme: Fra baseline opp til 3 år
Antall deltakere med bivirkninger (AE) inkludert infusjonsrelaterte reaksjoner
Fra baseline opp til 3 år
Sikkerhet: immunogenisitet
Tidsramme: Fra baseline opp til 3 år
Immunresponsvurderinger (antistoffer anti-olipudase alfa IgG)
Fra baseline opp til 3 år
Endring i biomarkører (chitotriosidase og lysosfingomyelin) plasmanivåer
Tidsramme: Fra baseline ved 3, 6, 9, 12 måneder og hvert år opptil 3 år
Fra baseline ved 3, 6, 9, 12 måneder og hvert år opptil 3 år
Baseline pasientkarakteristikker
Tidsramme: Ved baseline
Demografiske data og baselinedata [alder, kjønn, vekt, fenotype og genotype av ASMD, sur sfingomyelinaseaktivitet i perifere leukocytter, lymfocytter eller dyrkede fibroblaster, alder ved diagnose, alder ved første symptomdebut, historie med splenektomi (måned/år), vaner (dvs. røyking, alkoholisme), kjente metabolske tilstander eller sykdommer (fedme, diabetes, familiære dyslipidemier), kjente luftveissykdommer; kjente leversykdommer; andre)]
Ved baseline
Komplementær effektivitet: endring i lungefunksjon DLco
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Komplementær effektivitet: endring i miltstørrelse
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Komplementær effektivitet: endring i leverstørrelse
Tidsramme: FFrå baseline til 12 måneder og 36 måneder
FFrå baseline til 12 måneder og 36 måneder
Endring i interstitiell lungeinfiltrasjon basert på lungeavbildning (thorax CT-skanning)
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
Endring i antall blodplater
Tidsramme: Fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 24 måneder og hvert år opptil 3 år
Fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 24 måneder og hvert år opptil 3 år
Endring i leverfunksjon
Tidsramme: Fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 24 måneder og hvert år opptil 3 år
Alanintransaminase (ALT), aspartataminotransferase (AST), alkalisk fosfatase (ALP), totalt og direkte bilirubin
Fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 24 måneder og hvert år opptil 3 år
Endring i lipidprofil
Tidsramme: Fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 24 måneder og hvert år opptil 3 år
totalkolesterol, høydensitetslipoprotein (HDL) og lavdensitetslipoprotein (LDL) kolesterol
Fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 24 måneder og hvert år opptil 3 år
Endring i vekstkurve for pediatrisk pasient
Tidsramme: Fra baseline ved 6, 12, 24 måneder og hvert år opptil 3 år
Fra baseline ved 6, 12, 24 måneder og hvert år opptil 3 år
Endring i vekt
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Fra baseline til 12 måneder og 36 måneder
Antall deltakere med utvikling av komorbiditeter
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Antall deltakere med utvikling av komorbiditeter vil bli vurdert etter karakter, dempning eller forsvinning/fravær
Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sanofi

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. juni 2022

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2022

Først lagt ut (Faktiske)

3. mai 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OBS17422

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere