Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dataanalys av vuxna och pediatriska deltagare med sur sfingomyelinasbrist (ASMD) om tidig tillgång till Olipudase Alfa i Frankrike (OPERA)

31 augusti 2023 uppdaterad av: Sanofi

Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD): Dataanalys av vuxna och pediatriska patienter om tidig tillgång till Olipudase Alfa i Frankrike

Huvudmål:

För att beskriva lung-, mjälte- och leverresultat av olipudas alfa

Sekundära mål:

  • För att beskriva patientens egenskaper
  • För att beskriva tillstånd för användning av olipudas alfa
  • För att beskriva säkerhetsdata relaterade till användningen av olipudas alfa
  • För att beskriva komplementära effektivitetsresultatparametrar

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Ungefärlig inskrivningstid: 18 månader

Total studietid: cirka 3 år

Detta är en nationell, multicenter observationell retrospektiv och prospektiv kohortdatainsamlingsstudie. Retrospektiv definieras som insamling av data från alla patienter, inklusive avlidna patienter, som redan var på olipudase alfa i Frankrike innan studiens början.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

55

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-post: Contact-US@sanofi.com

Studieorter

  • Frankrike
      • France, Frankrike
        • Rekrytering
        • Investigational site number France

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla patienter med en bekräftad diagnos av ASMD under tidig tillgång till olipudas alfa i Frankrike (med skriftligt informerat samtycke)

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten, eller patientens förälder/vårdnadshavare, har skrivit under skriftligt informerat samtycke.
  • Patienter med en bekräftad diagnos av ASMD under tidig tillgång till olipudas alfa i Frankrike (dvs. nominativ compassionate use, tidig tillgång före godkännande för försäljning, tidig tillgång efter godkännande för försäljning).
  • Patienten har dokumenterad brist på surt sfingomyelinas i perifera leukocyter, lymfocyter eller odlade fibroblaster.
  • Manliga och kvinnliga patienter i alla åldrar.

Exklusions kriterier:

  • Patienten eller vårdnadshavare som inte har fått informationsbesked eller som motsätter sig datainsamling.
  • Patient som dog före studiestart och som motsatte sig datainsamling för forskningsändamål när han/hon levde.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för ett potentiellt deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Kohort 1
Patienter med en bekräftad diagnos av ASMD under tidig tillgång till olipudas alfa i Frankrike
Läkemedel: Olipudas alfa
GZ402665

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i lungfunktionens diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLco)
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader
Från baslinjen till 6 månader
Ändring i mjältstorlek
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader
Från baslinjen till 6 månader
Förändring i leverstorlek
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader
Från baslinjen till 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Baslinjepatientegenskaper
Tidsram: Vid baslinjen
Demografiska data och baslinjedata [ålder, kön, fenotyp av ASMD, sur sfingomyelinasaktivitet i perifera leukocyter, lymfocyter eller odlade fibroblaster, ålder vid diagnos, ålder vid första symptomdebut, historia av splenektomi (månad/år), vanor (d.v.s. rökning) alkoholism), kända metabola tillstånd eller sjukdomar (fetma, diabetes, familjär dyslipidemier), kända andningssjukdomar; kända leversjukdomar; andra)]
Vid baslinjen
Tillstånd för användning av olipudas alfa
Tidsram: Från baslinjen upp till 3 år
Tillstånd för användning av olipudas alfa (tid för att nå maximal dos [3 mg/kg] eller maximal tolererad dos för patienten, centrumprofil, behandlarens specialitet, behov av premedicinering före infusionen [om ja, exakt], behandlingslängd [start] och slutdatum], avbrytande av behandlingen [Ja/Nej] och orsaken till att behandlingen avbröts i förekommande fall)
Från baslinjen upp till 3 år
Säkerhet: AE
Tidsram: Från baslinjen upp till 3 år
Antal deltagare med biverkningar (AE) inklusive infusionsrelaterade reaktioner
Från baslinjen upp till 3 år
Säkerhet: immunogenicitet
Tidsram: Från baslinjen upp till 3 år
Immunsvarsbedömningar (antikroppar anti-olipudas alfa IgG)
Från baslinjen upp till 3 år
Kompletterande effektivitet: förändring i lungfunktionen DLco
Tidsram: Från baslinje till 12 månader och varje år upp till 3 år
Från baslinje till 12 månader och varje år upp till 3 år
Kompletterande effektivitet: förändring av mjältens storlek
Tidsram: Från baslinje till 12 månader och varje år upp till 3 år
Från baslinje till 12 månader och varje år upp till 3 år
Kompletterande effektivitet: förändring i leverstorlek
Tidsram: Från baslinje till 12 månader och varje år upp till 3 år
Från baslinje till 12 månader och varje år upp till 3 år
Förändring i interstitiell lunginfiltration baserat på lungavbildning (CT-skanning av bröstkorgen)
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader och varje år om onormalt upp till 3 år
Från baslinjen till 12 månader och varje år om onormalt upp till 3 år
Förändring av trombocytantal
Tidsram: Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12 månader och varje år upp till 3 år
Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12 månader och varje år upp till 3 år
Förändring av biomarkörer (kitotriosidas och lysosfingomyelin) plasmanivåer
Tidsram: Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12 månader och varje år upp till 3 år
Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12 månader och varje år upp till 3 år
Förändring i leverfunktionen
Tidsram: Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12 månader och varje år upp till 3 år
Alanintransaminas (ALT), aspartataminotransferas (AST), alkaliskt fosfatas (ALP), totalt och direkt bilirubin
Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12 månader och varje år upp till 3 år
Förändring i lipidprofil
Tidsram: Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12 månader och varje år upp till 3 år
totalkolesterol, högdensitetslipoprotein (HDL) och lågdensitetslipoprotein (LDL) kolesterol
Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12 månader och varje år upp till 3 år
Förändring i tillväxtkurva för pediatrisk patient
Tidsram: Från baslinjen vid 6, 12 månader och varje år upp till 3 år
Från baslinjen vid 6, 12 månader och varje år upp till 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sanofi

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 juni 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

30 januari 2025

Avslutad studie (Beräknad)

30 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 april 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2022

Första postat (Faktisk)

3 maj 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OBS17422

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Syra sfingomyelinasbrist (ASMD)

Kliniska prövningar på Olipudas alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera