Dataanalys av vuxna och pediatriska deltagare med sur sfingomyelinasbrist (ASMD) om tidig tillgång till Olipudase Alfa i Frankrike (OPERA)
5 februari 2025 uppdaterad av: Sanofi
Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD): Dataanalys av vuxna och pediatriska patienter om tidig tillgång till Olipudase Alfa i Frankrike
Huvudmål:
För att beskriva lung-, mjälte- och leverresultat av olipudas alfa
Sekundära mål:
- För att beskriva patientens egenskaper
- För att beskriva tillstånd för användning av olipudas alfa
- För att beskriva säkerhetsdata relaterade till användningen av olipudas alfa
- För att beskriva komplementära effektivitetsresultatparametrar
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Ungefärlig inskrivningstid: 18 månader
Total studietid: cirka 3 år
Detta är en nationell, multicenter observationell retrospektiv och prospektiv kohortdatainsamlingsstudie. Retrospektiv definieras som insamling av data från alla patienter, inklusive avlidna patienter, som redan var på olipudase alfa i Frankrike innan studiens början.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
40
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
France, Frankrike
- Investigational site in France
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Alla patienter med en bekräftad diagnos av ASMD under tidig tillgång till olipudas alfa i Frankrike (med skriftligt informerat samtycke)
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten, eller patientens förälder/vårdnadshavare, har skrivit under skriftligt informerat samtycke.
- Patienter med en bekräftad diagnos av ASMD under tidig tillgång till olipudas alfa i Frankrike (dvs. nominativ compassionate use, tidig tillgång före godkännande för försäljning, tidig tillgång efter godkännande för försäljning).
- Patienten har dokumenterad brist på surt sfingomyelinas i perifera leukocyter, lymfocyter eller odlade fibroblaster.
- Manliga och kvinnliga patienter i alla åldrar.
Exklusions kriterier:
- Patienten eller vårdnadshavare som inte har fått informationsbesked eller som motsätter sig datainsamling.
- Patient som dog före studiestart och som motsatte sig datainsamling för forskningsändamål när han/hon levde.
Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för ett potentiellt deltagande i en klinisk prövning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kohort 1
Patienter med en bekräftad diagnos av ASMD under tidig tillgång till olipudas alfa i Frankrike
|
GZ402665
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i lungfunktionens diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLco)
Tidsram: Från baslinjen till 24 månader
|
Från baslinjen till 24 månader
|
|
Ändring i mjältstorlek
Tidsram: Från baslinjen till 24 månader
|
Från baslinjen till 24 månader
|
|
Förändring i leverstorlek
Tidsram: Från baslinjen till 24 månader
|
Från baslinjen till 24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tillstånd för användning av olipudas alfa
Tidsram: Från baslinjen upp till 3 år
|
Tillstånd för användning av olipudas alfa (tid för att nå maximal dos [3 mg/kg] eller maximal tolererad dos för patienten, centrumprofil, behandlarens specialitet, behov av premedicinering före infusionen [om ja, exakt], behandlingslängd [start] och slutdatum], avbrytande av behandlingen [Ja/Nej] och orsaken till att behandlingen avbröts i förekommande fall)
|
Från baslinjen upp till 3 år
|
|
Säkerhet: AE
Tidsram: Från baslinjen upp till 3 år
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) inklusive infusionsrelaterade reaktioner
|
Från baslinjen upp till 3 år
|
|
Säkerhet: immunogenicitet
Tidsram: Från baslinjen upp till 3 år
|
Immunsvarsbedömningar (antikroppar anti-olipudas alfa IgG)
|
Från baslinjen upp till 3 år
|
|
Förändring av biomarkörer (kitotriosidas och lysosfingomyelin) plasmanivåer
Tidsram: Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12 månader och varje år upp till 3 år
|
Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12 månader och varje år upp till 3 år
|
|
|
Baslinjepatientegenskaper
Tidsram: Vid baslinjen
|
Demografiska data och baslinjedata [ålder, kön, vikt, fenotyp och genotyp av ASMD, sur sfingomyelinasaktivitet i perifera leukocyter, lymfocyter eller odlade fibroblaster, ålder vid diagnos, ålder vid första symptomdebut, historia av splenektomi (månad/år), vanor (dvs rökning, alkoholism), kända metabola tillstånd eller sjukdomar (fetma, diabetes, familjär dyslipidemi), kända andningssjukdomar; kända leversjukdomar; andra)]
|
Vid baslinjen
|
|
Kompletterande effektivitet: förändring i lungfunktionen DLco
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader och 36 månader
|
Från baslinjen till 12 månader och 36 månader
|
|
|
Kompletterande effektivitet: förändring av mjältens storlek
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader och 36 månader
|
Från baslinjen till 12 månader och 36 månader
|
|
|
Kompletterande effektivitet: förändring i leverstorlek
Tidsram: FFrån baslinjen till 12 månader och 36 månader
|
FFrån baslinjen till 12 månader och 36 månader
|
|
|
Förändring i interstitiell lunginfiltration baserat på lungavbildning (CT-skanning av bröstkorgen)
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader och 24 månader
|
Från baslinjen till 12 månader och 24 månader
|
|
|
Förändring av trombocytantal
Tidsram: Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12, 24 månader och varje år upp till 3 år
|
Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12, 24 månader och varje år upp till 3 år
|
|
|
Förändring i leverfunktionen
Tidsram: Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12, 24 månader och varje år upp till 3 år
|
Alanintransaminas (ALT), aspartataminotransferas (AST), alkaliskt fosfatas (ALP), totalt och direkt bilirubin
|
Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12, 24 månader och varje år upp till 3 år
|
|
Förändring i lipidprofil
Tidsram: Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12, 24 månader och varje år upp till 3 år
|
totalkolesterol, högdensitetslipoprotein (HDL) och lågdensitetslipoprotein (LDL) kolesterol
|
Från baslinjen vid 3, 6, 9, 12, 24 månader och varje år upp till 3 år
|
|
Förändring i tillväxtkurva för pediatrisk patient
Tidsram: Från baslinjen vid 6, 12, 24 månader och varje år upp till 3 år
|
Från baslinjen vid 6, 12, 24 månader och varje år upp till 3 år
|
|
|
Förändring i vikt
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader och 36 månader
|
Från baslinjen till 12 månader och 36 månader
|
|
|
Antal deltagare med evolution of Comorbidities
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader, 24 månader och 36 månader
|
Antal deltagare med utveckling av komorbiditeter kommer att bedömas efter betyg, försvagning eller försvinnande/frånvaro
|
Från baslinjen till 12 månader, 24 månader och 36 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 juni 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
31 december 2024
Avslutad studie (Faktisk)
31 december 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 april 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
28 april 2022
Första postat (Faktisk)
3 maj 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 februari 2025
Senast verifierad
1 februari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Lymfatiska sjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Histiocytos, icke-langerhans-cell
- Histiocytos
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Niemann-Picks sjukdomar
- Niemann-Picks sjukdom, typ A
- Niemann-Picks sjukdom, typ C
Andra studie-ID-nummer
- OBS17422
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .