此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

法国患有酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 的成人和儿童参与者早期获得 Olipudase Alfa 的数据分析 (OPERA)

2023年8月31日 更新者：Sanofi

酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD)：法国成人和儿童患者早期使用 Olipudase Alfa 的数据分析

主要目标：

描述脂肪酶 alfa 对肺、脾和肝脏的影响

次要目标：

  • 描述患者的特征
  • 描述脂肪酶 alfa 的使用条件
  • 描述与使用 olipudase alfa 相关的安全数据
  • 描述互补的有效性结果参数

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

大约入学时间：18个月

总学习时间：约3年

这是一项全国性、多中心的观察性回顾性和前瞻性队列数据收集研究。 回顾性定义为从所有患者（包括已故患者）收集数据，这些患者在本研究开始之前已经在法国接受早期使用 olipudase alfa。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

55

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • 电话号码：option 6 800-633-1610
  • 邮箱：Contact-US@sanofi.com

学习地点

  • 法国
      • France、法国
        • 招聘中
        • Investigational site number France

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

在法国早期获得 olipudase alfa 的所有确诊 ASMD 患者（书面知情同意）

描述

纳入标准：

  • 患者或患者的父母/监护人已签署书面知情同意书。
  • 在法国早期获得 olipudase alfa 的确诊 ASMD 患者（即，提名同情使用、上市前授权早期获得、上市后授权早期获得）。
  • 患者已证明外周血白细胞、淋巴细胞或培养的成纤维细胞中酸性鞘磷脂酶缺乏。
  • 男女老少皆宜。

排除标准：

  • 未收到信息通知或反对数据收集的患者或法定监护人。
  • 在研究开始前死亡并且在他/她活着时反对为研究目的收集数据的患者。

上述信息并非旨在包含与潜在参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
队列 1
在法国早期获得 olipudase alfa 的确诊 ASMD 患者
药品：脂肪酶α
GZ402665

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
肺功能肺一氧化碳弥散量 (DLco) 的变化
大体时间：从基线到 6 个月
从基线到 6 个月
脾脏大小的变化
大体时间：从基线到 6 个月
从基线到 6 个月
肝脏大小的变化
大体时间：从基线到 6 个月
从基线到 6 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
基线患者特征
大体时间：在基线
人口统计学和基线数据 [年龄、性别、ASMD 表型、外周血白细胞、淋巴细胞或培养的成纤维细胞中的酸性鞘磷脂酶活性、诊断时的年龄、首次出现症状时的年龄、脾切除史（月/年）、习惯（即吸烟） 、酗酒）、已知的代谢病症或疾病（肥胖、糖尿病、家族性血脂异常）、已知的呼吸系统疾病；已知的肝病；其他的）]
在基线
Olipudase alfa使用条件
大体时间：从基线到 3 年
Olipudase alfa 的使用条件（达到最大剂量 [3 mg/kg] 或患者最大耐受剂量的时间、中心概况、治疗师专长、输注前需要预先用药 [如果是，则精确]、治疗持续时间 [开始和结束日期]、治疗中止[是/否]和治疗中止的原因（如果有）
从基线到 3 年
安全性：AE
大体时间：从基线到 3 年
发生不良事件 (AE) 的参与者人数，包括输液相关反应
从基线到 3 年
安全性：免疫原性
大体时间：从基线到 3 年
免疫反应评估（抗体抗脂多糖酶 alfa IgG）
从基线到 3 年
互补效应：改变肺功能DLco
大体时间：从基线到 12 个月，每年最多 3 年
从基线到 12 个月，每年最多 3 年
补充功效：改变脾脏大小
大体时间：从基线到 12 个月，每年最多 3 年
从基线到 12 个月，每年最多 3 年
互补效果：改变肝脏大小
大体时间：从基线到 12 个月，每年最多 3 年
从基线到 12 个月，每年最多 3 年
基于肺成像（胸部 CT 扫描）的间质性肺浸润变化
大体时间：从基线到 12 个月，如果出现异常，每年到 3 年
从基线到 12 个月，如果出现异常，每年到 3 年
血小板计数的变化
大体时间：从第 3、6、9、12 个月和每年的基线开始，最多 3 年
从第 3、6、9、12 个月和每年的基线开始，最多 3 年
生物标志物（壳三糖苷酶和溶血鞘磷脂）血浆水平的变化
大体时间：从第 3、6、9、12 个月和每年的基线开始，最多 3 年
从第 3、6、9、12 个月和每年的基线开始，最多 3 年
肝功能改变
大体时间：从第 3、6、9、12 个月和每年的基线开始，最多 3 年
丙氨酸转氨酶 (ALT)、天冬氨酸转氨酶 (AST)、碱性磷酸酶 (ALP)、总胆红素和直接胆红素
从第 3、6、9、12 个月和每年的基线开始，最多 3 年
血脂变化
大体时间：从第 3、6、9、12 个月和每年的基线开始，最多 3 年
总胆固醇、高密度脂蛋白 (HDL) 和低密度脂蛋白 (LDL) 胆固醇
从第 3、6、9、12 个月和每年的基线开始，最多 3 年
儿科患者生长曲线的变化
大体时间：从 6、12 个月和每年的基线开始，最多 3 年
从 6、12 个月和每年的基线开始，最多 3 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sanofi

调查人员

  • 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年6月10日

初级完成 (估计的)

2025年1月30日

研究完成 (估计的)

2025年1月30日

研究注册日期

首次提交

2022年4月28日

首先提交符合 QC 标准的

2022年4月28日

首次发布 (实际的)

2022年5月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年9月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月31日

最后验证

2023年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • OBS17422

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。 有关赛诺菲数据共享标准、符合条件的研究和申请访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

脂肪酶α的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Costa Rica

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅