法国患有酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 的成人和儿童参与者早期获得 Olipudase Alfa 的数据分析 (OPERA)
2025年2月5日 更新者：Sanofi
酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD)：法国成人和儿童患者早期使用 Olipudase Alfa 的数据分析
主要目标：
描述脂肪酶 alfa 对肺、脾和肝脏的影响
次要目标：
- 描述患者的特征
- 描述脂肪酶 alfa 的使用条件
- 描述与使用 olipudase alfa 相关的安全数据
- 描述互补的有效性结果参数
研究概览
详细说明
大约入学时间：18个月
总学习时间：约3年
这是一项全国性、多中心的观察性回顾性和前瞻性队列数据收集研究。 回顾性定义为从所有患者（包括已故患者）收集数据，这些患者在本研究开始之前已经在法国接受早期使用 olipudase alfa。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
40
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
France、法国
- Investigational site in France
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在法国早期获得 olipudase alfa 的所有确诊 ASMD 患者（书面知情同意）
描述
纳入标准：
- 患者或患者的父母/监护人已签署书面知情同意书。
- 在法国早期获得 olipudase alfa 的确诊 ASMD 患者（即，提名同情使用、上市前授权早期获得、上市后授权早期获得）。
- 患者已证明外周血白细胞、淋巴细胞或培养的成纤维细胞中酸性鞘磷脂酶缺乏。
- 男女老少皆宜。
排除标准：
- 未收到信息通知或反对数据收集的患者或法定监护人。
- 在研究开始前死亡并且在他/她活着时反对为研究目的收集数据的患者。
上述信息并非旨在包含与潜在参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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队列 1
在法国早期获得 olipudase alfa 的确诊 ASMD 患者
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GZ402665
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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肺功能变化 肺一氧化碳弥散能力 (DLco)
大体时间：从基线到 24 个月
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从基线到 24 个月
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脾脏大小的变化
大体时间：从基线到 24 个月
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从基线到 24 个月
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肝脏大小的变化
大体时间：从基线到 24 个月
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从基线到 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Olipudase alfa使用条件
大体时间：从基线到 3 年
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Olipudase alfa 的使用条件（达到最大剂量 [3 mg/kg] 或患者最大耐受剂量的时间、中心概况、治疗师专长、输注前需要预先用药 [如果是，则精确]、治疗持续时间 [开始和结束日期]、治疗中止[是/否]和治疗中止的原因（如果有）
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从基线到 3 年
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安全性：AE
大体时间：从基线到 3 年
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数，包括输液相关反应
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从基线到 3 年
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安全性：免疫原性
大体时间：从基线到 3 年
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免疫反应评估（抗体抗脂多糖酶 alfa IgG）
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从基线到 3 年
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生物标志物（壳三糖苷酶和溶血鞘磷脂）血浆水平的变化
大体时间：从第 3、6、9、12 个月和每年的基线开始，最多 3 年
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从第 3、6、9、12 个月和每年的基线开始，最多 3 年
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患者基线特征
大体时间：基线时
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人口统计和基线数据[年龄、性别、体重、ASMD表型和基因型、外周白细胞、淋巴细胞或培养成纤维细胞中的酸性鞘磷脂酶活性、诊断时年龄、首次症状出现时的年龄、脾切除史（月/年）、习惯（即吸烟、酗酒）、已知的代谢状况或疾病（肥胖、糖尿病、家族性血脂异常）、已知的呼吸道疾病；已知的肝脏疾病；其他的）]
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基线时
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补充功效：肺功能DLco的变化
大体时间：从基线到 12 个月和 36 个月
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从基线到 12 个月和 36 个月
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补充功效：脾脏大小的变化
大体时间：从基线到 12 个月和 36 个月
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从基线到 12 个月和 36 个月
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补充功效：肝脏大小的变化
大体时间：F从基线到 12 个月和 36 个月
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F从基线到 12 个月和 36 个月
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基于肺部成像（胸部 CT 扫描）的间质性肺浸润变化
大体时间：从基线到 12 个月和 24 个月
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从基线到 12 个月和 24 个月
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血小板计数的变化
大体时间：从第 3、6、9、12、24 个月以及每年直至 3 年的基线
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从第 3、6、9、12、24 个月以及每年直至 3 年的基线
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肝功能变化
大体时间：从第 3、6、9、12、24 个月以及每年直至 3 年的基线
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丙氨酸转氨酶 (ALT)、天冬氨酸转氨酶 (AST)、碱性磷酸酶 (ALP)、总胆红素和直接胆红素
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从第 3、6、9、12、24 个月以及每年直至 3 年的基线
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血脂变化
大体时间：从第 3、6、9、12、24 个月以及每年直至 3 年的基线
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总胆固醇、高密度脂蛋白（HDL）和低密度脂蛋白（LDL）胆固醇
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从第 3、6、9、12、24 个月以及每年直至 3 年的基线
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儿科患者生长曲线的变化
大体时间：从第 6、12、24 个月和每年的基线开始，直至 3 年
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从第 6、12、24 个月和每年的基线开始，直至 3 年
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体重变化
大体时间：从基线到 12 个月和 36 个月
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从基线到 12 个月和 36 个月
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出现合并症的参与者人数
大体时间：从基线到 12 个月、24 个月和 36 个月
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将按等级、减弱或消失/缺席评估患有合并症进展的参与者人数
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从基线到 12 个月、24 个月和 36 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年6月10日
初级完成 (实际的)
2024年12月31日
研究完成 (实际的)
2024年12月31日
研究注册日期
首次提交
2022年4月28日
首先提交符合 QC 标准的
2022年4月28日
首次发布 (实际的)
2022年5月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月5日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- OBS17422
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。
有关赛诺菲数据共享标准、符合条件的研究和申请访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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