Gegevensanalyse van volwassen en pediatrische deelnemers met zure sfingomyelinasedeficiëntie (ASMD) over vroege toegang tot Olipudase Alfa in Frankrijk (OPERA)
5 februari 2025 bijgewerkt door: Sanofi
Zure sfingomyelinasedeficiëntie (ASMD): gegevensanalyse van volwassen en pediatrische patiënten over vroege toegang tot Olipudase Alfa in Frankrijk
Hoofddoel:
Om de long-, milt- en leveruitkomsten van olipudase alfa te beschrijven
Secundaire doelstellingen:
- Om de kenmerken van de patiënt te beschrijven
- Om de voorwaarden van het gebruik van olipudase alfa te beschrijven
- Om veiligheidsgegevens met betrekking tot het gebruik van olipudase alfa te beschrijven
- Aanvullende parameters voor effectiviteitsuitkomsten beschrijven
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Geschatte duur van de inschrijving: 18 maanden
Totale studieduur: circa 3 jaar
Dit is een nationale, multicenter observationele retrospectieve en prospectieve cohortgegevensverzamelingsstudie. Retrospectief wordt gedefinieerd als het verzamelen van gegevens van alle patiënten, inclusief overleden patiënten, die al voor de start van deze studie in Frankrijk vroege toegang hadden tot olipudase alfa.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
40
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
France, Frankrijk
- Investigational site in France
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Alle patiënten met een bevestigde diagnose van ASMD met vroege toegang tot olipudase alfa in Frankrijk (met schriftelijke geïnformeerde toestemming)
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De patiënt, of de ouder(s)/voogd(en) van de patiënt hebben schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend.
- Patiënten met een bevestigde diagnose van ASMD die vroege toegang krijgen tot olipudase alfa in Frankrijk (dwz nominatief gebruik in schrijnende gevallen, vroege toegang vóór vergunning voor het in de handel brengen, vroege toegang na vergunning voor het in de handel brengen).
- De patiënt heeft gedocumenteerde deficiëntie van zure sfingomyelinase in perifere leukocyten, lymfocyten of gekweekte fibroblasten.
- Mannelijke en vrouwelijke patiënten van alle leeftijden.
Uitsluitingscriteria:
- De patiënt of wettelijke voogd(en) die geen informatiebericht hebben ontvangen of die zich verzetten tegen gegevensverzameling.
- Patiënt die stierf vóór aanvang van de studie en die tegen het verzamelen van gegevens voor onderzoeksdoeleinden was toen hij/zij nog leefde.
Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor een mogelijke deelname aan een klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Cohort 1
Patiënten met een bevestigde diagnose van ASMD met vroege toegang tot olipudase alfa in Frankrijk
|
GZ402665
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in de longfunctie-diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLco)
Tijdsspanne: Vanaf nulmeting tot 24 maanden
|
Vanaf nulmeting tot 24 maanden
|
|
Verandering in de miltgrootte
Tijdsspanne: Vanaf nulmeting tot 24 maanden
|
Vanaf nulmeting tot 24 maanden
|
|
Verandering in levergrootte
Tijdsspanne: Vanaf nulmeting tot 24 maanden
|
Vanaf nulmeting tot 24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Conditie van gebruik van olipudase alfa
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 3 jaar
|
Voorwaarden voor het gebruik van olipudase alfa (tijd tot het bereiken van de maximale dosis [3 mg/kg] of de maximaal getolereerde dosis voor de patiënt, profiel van het centrum, specialiteit van de behandelaar, behoefte aan premedicatie vóór de infusie [indien ja, precies], behandelingsduur [start en einddata], stopzetting van de behandeling [Ja/Nee] en eventuele reden voor stopzetting van de behandeling)
|
Vanaf baseline tot 3 jaar
|
|
Veiligheid: AE
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 3 jaar
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE) inclusief infusiegerelateerde reacties
|
Vanaf baseline tot 3 jaar
|
|
Veiligheid: immunogeniciteit
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 3 jaar
|
Immuunresponsbeoordelingen (antilichamen anti-olipudase alfa IgG)
|
Vanaf baseline tot 3 jaar
|
|
Verandering in biomarkers (chitotriosidase en lysosphingomyeline) plasmaspiegels
Tijdsspanne: Vanaf baseline op 3, 6, 9, 12 maanden en elk jaar tot 3 jaar
|
Vanaf baseline op 3, 6, 9, 12 maanden en elk jaar tot 3 jaar
|
|
|
Basiskarakteristieken van de patiënt
Tijdsspanne: Bij basislijn
|
Demografische gegevens en uitgangsgegevens [leeftijd, geslacht, gewicht, fenotype en genotype van ASMD, zure sfingomyelinase-activiteit in perifere leukocyten, lymfocyten of gekweekte fibroblasten, leeftijd bij diagnose, leeftijd bij eerste symptoombegin, geschiedenis van splenectomie (maand/jaar), gewoonten (d.w.z. roken, alcoholisme), bekende metabolische aandoeningen of ziekten (obesitas, diabetes, familiale dyslipidemieën), bekende ademhalingsziekten; bekende leverziekten; anderen)]
|
Bij basislijn
|
|
Complementaire effectiviteit: verandering in longfunctie DLco
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 12 maanden en 36 maanden
|
Vanaf baseline tot 12 maanden en 36 maanden
|
|
|
Complementaire effectiviteit: verandering in de miltgrootte
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 12 maanden en 36 maanden
|
Vanaf baseline tot 12 maanden en 36 maanden
|
|
|
Aanvullende effectiviteit: verandering in levergrootte
Tijdsspanne: FVanaf baseline tot 12 maanden en 36 maanden
|
FVanaf baseline tot 12 maanden en 36 maanden
|
|
|
Verandering in interstitiële longinfiltratie op basis van longbeeldvorming (thoracale CT-scan)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 12 maanden en 24 maanden
|
Vanaf baseline tot 12 maanden en 24 maanden
|
|
|
Verandering in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vanaf baseline op 3, 6, 9, 12, 24 maanden en elk jaar tot 3 jaar
|
Vanaf baseline op 3, 6, 9, 12, 24 maanden en elk jaar tot 3 jaar
|
|
|
Verandering in de leverfunctie
Tijdsspanne: Vanaf baseline op 3, 6, 9, 12, 24 maanden en elk jaar tot 3 jaar
|
Alaninetransaminase (ALT), aspartaataminotransferase (AST), alkalische fosfatase (ALP), totaal en direct bilirubine
|
Vanaf baseline op 3, 6, 9, 12, 24 maanden en elk jaar tot 3 jaar
|
|
Verandering in lipidenprofiel
Tijdsspanne: Vanaf baseline op 3, 6, 9, 12, 24 maanden en elk jaar tot 3 jaar
|
totaal cholesterol, lipoproteïne met hoge dichtheid (HDL) en lipoproteïne met lage dichtheid (LDL).
|
Vanaf baseline op 3, 6, 9, 12, 24 maanden en elk jaar tot 3 jaar
|
|
Verandering in groeicurve voor pediatrische patiënten
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 6, 12, 24 maanden en elk jaar tot 3 jaar
|
Vanaf baseline na 6, 12, 24 maanden en elk jaar tot 3 jaar
|
|
|
Verandering in gewicht
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 12 maanden en 36 maanden
|
Vanaf baseline tot 12 maanden en 36 maanden
|
|
|
Aantal deelnemers met evolutie van comorbiditeiten
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
Het aantal deelnemers met evolutie van de comorbiditeiten zal worden beoordeeld op basis van graad, verzwakking of verdwijning/afwezigheid
|
Vanaf baseline tot 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 juni 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 december 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 december 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 april 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 april 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 mei 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 februari 2025
Laatst geverifieerd
1 februari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Lymfatische ziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Lysosomale stapelingsziekten
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Hersenziekten, Metabool
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Histiocytose, niet-Langerhans-cel
- Histiocytose
- Sfingolipidosen
- Lipidosen
- Niemann-Pick-ziekten
- Ziekte van Niemann-Pick, type A
- Niemann-Pick-ziekte, type C
Andere studie-ID-nummers
- OBS17422
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .