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Analisi dei dati dei partecipanti adulti e pediatrici con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) sull'accesso precoce all'olipudasi alfa in Francia (OPERA)

5 febbraio 2025 aggiornato da: Sanofi

Carenza di sfingomielinasi acida (ASMD): analisi dei dati di pazienti adulti e pediatrici sull'accesso precoce all'olipudasi alfa in Francia

Obiettivo primario:

Descrivere gli esiti polmonari, splenici ed epatici dell'olipudasi alfa

Obiettivi secondari:

  • Descrivere le caratteristiche del paziente
  • Descrivere le condizioni d'uso dell'olipudasi alfa
  • Descrivere i dati di sicurezza relativi all'uso di olipudase alfa
  • Descrivere i parametri dei risultati di efficacia complementari

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Durata approssimativa dell'iscrizione: 18 mesi

Durata totale dello studio: circa 3 anni

Questo è uno studio di raccolta dati di coorte osservazionale retrospettivo e prospettico nazionale, multicentrico. Retrospettiva è definita come la raccolta di dati da tutti i pazienti, inclusi i pazienti deceduti, che erano già in accesso precoce con olipudase alfa in Francia prima dell'inizio di questo studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

40

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • France, Francia
        • Investigational site in France

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti con diagnosi confermata di ASMD in accesso precoce all'olipudasi alfa in Francia (con consenso informato scritto)

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente, o il/i genitore/i/tutore/i del paziente, ha firmato il consenso informato scritto.
  • Pazienti con diagnosi confermata di ASMD in accesso precoce all'olipudasi alfa in Francia (vale a dire, uso compassionevole nominativo, accesso anticipato prima dell'autorizzazione all'immissione in commercio, accesso anticipato dopo l'autorizzazione all'immissione in commercio).
  • Il paziente ha una carenza documentata di sfingomielinasi acida nei leucociti periferici, nei linfociti o nei fibroblasti in coltura.
  • Pazienti maschi e femmine di tutte le età.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente o il tutore legale che non ha ricevuto l'informativa o che si oppone alla raccolta dei dati.
  • Paziente deceduto prima dell'inizio dello studio e che si era opposto alla raccolta di dati a scopo di ricerca quando era in vita.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte 1
Pazienti con diagnosi confermata di ASMD in accesso precoce all'olipudasi alfa in Francia
Droga: Olipudasi alfa
GZ402665

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modificazione della capacità di diffusione della funzione polmonare del monossido di carbonio (DLco) nei polmoni
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
Dal basale a 24 mesi
Cambiamento delle dimensioni della milza
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
Dal basale a 24 mesi
Cambiamento delle dimensioni del fegato
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
Dal basale a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Condizione di uso di olipudase alfa
Lasso di tempo: Dal basale fino a 3 anni
Condizioni di utilizzo di olipudase alfa (tempo per raggiungere la dose massima [3 mg/kg] o la dose massima tollerata per il paziente, profilo del centro, specialità del terapeuta, necessità di una premedicazione prima dell'infusione [se sì, precisa], durata del trattamento [inizio e date di fine], interruzione del trattamento [Sì/No] ed eventuale motivo dell'interruzione del trattamento)
Dal basale fino a 3 anni
Sicurezza: AA
Lasso di tempo: Dal basale fino a 3 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) comprese le reazioni associate all'infusione
Dal basale fino a 3 anni
Sicurezza: immunogenicità
Lasso di tempo: Dal basale fino a 3 anni
Valutazioni della risposta immunitaria (anticorpi anti-olipudasi alfa IgG)
Dal basale fino a 3 anni
Variazione dei livelli plasmatici di biomarcatori (chitotriosidasi e lisosfingomielina).
Lasso di tempo: Dal basale a 3, 6, 9, 12 mesi e ogni anno fino a 3 anni
Dal basale a 3, 6, 9, 12 mesi e ogni anno fino a 3 anni
Caratteristiche basali del paziente
Lasso di tempo: Al basale
Dati demografici e di base [età, sesso, peso, fenotipo e genotipo dell'ASMD, attività della sfingomielinasi acida nei leucociti periferici, linfociti o fibroblasti in coltura, età alla diagnosi, età all'insorgenza dei primi sintomi, storia di splenectomia (mese/anno), abitudini (es. fumo, alcolismo), condizioni o malattie metaboliche note (obesità, diabete, dislipidemia familiare), malattie respiratorie note; malattie epatiche note; altri)]
Al basale
Efficacia complementare: cambiamento della funzione polmonare DLco
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi e 36 mesi
Dal basale a 12 mesi e 36 mesi
Efficacia complementare: cambiamento delle dimensioni della milza
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi e 36 mesi
Dal basale a 12 mesi e 36 mesi
Efficacia complementare: cambiamento delle dimensioni del fegato
Lasso di tempo: FDal basale a 12 mesi e 36 mesi
FDal basale a 12 mesi e 36 mesi
Variazione dell'infiltrazione polmonare interstiziale basata sull'imaging polmonare (TC toracica)
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi e 24 mesi
Dal basale a 12 mesi e 24 mesi
Variazione della conta piastrinica
Lasso di tempo: Dal basale a 3, 6, 9, 12, 24 mesi e ogni anno fino a 3 anni
Dal basale a 3, 6, 9, 12, 24 mesi e ogni anno fino a 3 anni
Cambiamenti nella funzionalità epatica
Lasso di tempo: Dal basale a 3, 6, 9, 12, 24 mesi e ogni anno fino a 3 anni
Alanina transaminasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST), fosfatasi alcalina (ALP), bilirubina totale e diretta
Dal basale a 3, 6, 9, 12, 24 mesi e ogni anno fino a 3 anni
Cambiamento nel profilo lipidico
Lasso di tempo: Dal basale a 3, 6, 9, 12, 24 mesi e ogni anno fino a 3 anni
colesterolo totale, colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL) e colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL).
Dal basale a 3, 6, 9, 12, 24 mesi e ogni anno fino a 3 anni
Cambiamento nella curva di crescita per il paziente pediatrico
Lasso di tempo: Dal basale a 6, 12, 24 mesi e ogni anno fino a 3 anni
Dal basale a 6, 12, 24 mesi e ogni anno fino a 3 anni
Variazione di peso
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi e 36 mesi
Dal basale a 12 mesi e 36 mesi
Numero di partecipanti con evoluzione delle comorbilità
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
Il numero di partecipanti con evoluzione delle comorbilità sarà valutato per grado, attenuazione o scomparsa/assenza
Dal basale a 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

3 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OBS17422

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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