輸血を必要としない環状鉄芽球の有無にかかわらず ESA 未治療の LR-MDS 患者における Luspatercept の有効性 (LENNON)
2024年1月30日 更新者：Anne Sophie Kubasch、University of Leipzig
RBC 輸血を必要としない環状鉄芽球の有無にかかわらず、赤血球生成刺激剤のナイーブな低リスク MDS 患者における Luspatercept の有効性を評価するための第 II 相、非盲検、単群試験
輸血に依存しない非常に低リスク、低リスク、または中程度のリスクの骨髄異形成症候群 (MDS) 患者の貧血
調査の概要
詳細な説明
貧血、輸血非依存性（NTD）を呈し、ESA治療を受けていない、非常に低、低または中リスクの骨髄異形成症候群（MDS）の患者
研究の種類
介入
入学 (推定)
213
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Anne Sophie Kubasch, Dr.
- 電話番号：+49 341 97-13050
- メール：annesophie.kubasch@medizin.uni-leipzig.de
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Uwe Platzbecker, Prof. Dr.
- メール：uwe.platzbecker@medizin.uni-leipzig.de
研究場所
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Berlin、ドイツ、10117
- まだ募集していません
- Praxis für Hämatologie und Onkologie Berlin-Mitte
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コンタクト：
- Stephan Fuhrmann, Dr.
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Bonn、ドイツ、53127
- 募集
- Universitatsklinikum Bonn
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コンタクト：
- Karin Mayer, Dr.
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Cottbus、ドイツ、03048
- 募集
- Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH
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コンタクト：
- Maximilian Desole, Dr.
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Erlangen、ドイツ、91052
- まだ募集していません
- OncoSearch Institut für klinische Studien GbR
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コンタクト：
- Babette Häcker, Dr.
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Greifswald、ドイツ、17475
- まだ募集していません
- Universitätsmedizin Greifswald Klinik Innere Medizin C / Hämatologie und Onkologie
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コンタクト：
- Florian Heidel, Prof. Dr.
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Hamburg、ドイツ、22081
- まだ募集していません
- OncoResearch Lerchenfeld GmbH
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コンタクト：
- Thomas Wolff, Dr.
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Kassel、ドイツ、34125
- 積極的、募集していない
- Klinikum Kassel GmbH Klinik für Hämatologie, Onkologie und Immunologie
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Koblenz、ドイツ、56068
- まだ募集していません
- InVO Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie GbR
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コンタクト：
- Christoph Lutz, PD Dr.
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Landshut、ドイツ、84036
- 募集
- VK&K Studien GbR
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コンタクト：
- Florian Kaiser, PD Dr.
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Leipzig、ドイツ、04103
- 募集
- Universität Leipzig - Medizinische Fakultät Klinik und Poliklinik für Hämatologie, Zelltherapie und Hämostaseologie
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コンタクト：
- Anne Sophie Kubasch, Dr.
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Mannheim、ドイツ、68161
- 積極的、募集していない
- Mannheimer Onkologie Praxis
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Mannheim、ドイツ
- まだ募集していません
- Universitätsklinikum Mannheim, III Medizinische Klinik - Hämatologie und Internistische Onkologie
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コンタクト：
- Daniel Nowak, Prof.
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Meschede、ドイツ、59870
- 積極的、募集していない
- Klinikum Hochsauerland GmbH
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Mönchengladbach、ドイツ、41063
- 積極的、募集していない
- Kliniken Maria Hilf GmbH Klinik für Hämatologie, Onkologie und Gastroenterologie
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München、ドイツ、81675
- 募集
- Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
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コンタクト：
- Katharina Götze, Prof. Dr.
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München、ドイツ、81241
- 募集
- Gemeinschaftspraxis Häamto-Onkologie
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コンタクト：
- Matthias Zingerle, Dr.
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Münster、ドイツ
- まだ募集していません
- Universitätsklinikum Münster, Medizinische Klinik A
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コンタクト：
- Jan-Henrik Mikesch, PD Dr.
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Oberhausen、ドイツ、46145
- 積極的、募集していない
- Studiengesellschaft Onkologie Rhein/RuhrPraxis für Hämatologie und Onkologie Oberhausen und Düsseldorf
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Rostock、ドイツ、18057
- まだ募集していません
- Universitätsmedizin Rostock Klinik III (Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin) Zentrum für Innere Medizin
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コンタクト：
- Christoph Wittke, Dr.
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Saarbrücken、ドイツ、66113
- 積極的、募集していない
- Praxis ONKOSAAR Praxis für Hämatologie und Onkologie
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Trier、ドイツ、54290
- 積極的、募集していない
- Klinikum Mutterhaus
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Tübingen、ドイツ、72076
- 募集
- Universitätsklinikum Tübingen Medizinische Klinik II, AML/ALL/MDS
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コンタクト：
- Maximilian Christopeit, PD Dr.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- WHO分類による骨髄異形成症候群（MDS）の診断
- 改訂された国際予後スコアリングシステム（IPSS-R）によると、最大3.5の非常に低リスク、低リスク、または中リスクの疾患MDS
- 骨髄中の芽球が5%未満
- 末梢血白血球（WBC）数 < 13,000/μL
- sEPO レベル ≤ 500 mU/mL
- IWG 2018基準による輸血非依存（NTD）
- 症候性貧血
- 年齢 > 18 歳
- 書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- -患者はスクリーニング中および治療中に骨髄サンプリングを受け入れません
- -患者は、スクリーニングおよび治療中に定期的な末梢血サンプリングを受け入れません。
- -患者は3週間ごとにLUSの皮下適用を受け入れません
- -MDSに関連する貧血の以前の治療（すなわち ESA、luspatercept)、以前に G-CSF/顆粒球マクロファージコロニー刺激因子 (GM-CSF) で治療された場合を除き、両方の薬剤は登録の少なくとも 4 週間前に中止する必要があります
- セカンダリ MDS、つまり 化学的損傷または他の疾患に対する化学療法および/または放射線による治療の結果として生じるMDS
- -鉄、ビタミンB12、または葉酸欠乏による既知の臨床的に重大な貧血、または自己免疫または遺伝性溶血性貧血、または消化管出血。
- 以前の同種または自家幹細胞移植
- AMLの既往歴
- -MDS以外の悪性腫瘍の以前の病歴、ただし、対象に疾患がない場合を除く（以前の悪性腫瘍に対する積極的またはアジュバント治療の完了を含む） 5年以上。
- -登録前8週間以内の大手術。
- 適切な治療にもかかわらず、160 mmHg 以上の収縮期血圧または 100 mmHg 以上の拡張期血圧 (DBP) の繰り返しの上昇として定義される、制御されていない高血圧
- 血小板数 < 30,000/μL (30 × 10^9/L)
- 推定糸球体濾過率またはクレアチニンクリアランス < 40 mL/分
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）/血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ（SGOT）≥3.0×正常上限（ULN）
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）/血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（SGPT）≥3.0×ULN
- 総ビリルビン≧2.0×ULN
- -東部共同腫瘍学グループ（ECOG）のパフォーマンスステータス> 2
- -登録前6か月以内の脳卒中、深部静脈血栓症、肺または動脈塞栓症
- -心筋梗塞、制御されていない狭心症、制御されていない心不全、または制御されていない心不整脈 登録前の6か月以内。
- -35％の既知の駆出率を持つ被験者は、登録前の6か月以内に実行されたローカル心エコー検査またはマルチゲート取得スキャン（MUGA）によって確認され、除外されます
- -制御されていない全身性真菌、細菌、またはウイルス感染（適切な抗生物質、抗ウイルス療法、および/またはその他の治療にもかかわらず改善されない感染に関連する進行中の徴候/症状として定義される）、既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）、活動性感染性肝炎の既知の証拠B、および/または活動性 C 型肝炎の既知の証拠。
- -IMPの組換えタンパク質または賦形剤に対する重度のアレルギー反応またはアナフィラキシー反応または過敏症の病歴
- -被験者は、重大な病状、実験室の異常、精神疾患を患っているか、被験者が研究に参加することを妨げる現地の規制（例：投獄または施設化）によって脆弱であると見なされています。
- 被験者は、実験室の異常の存在を含む何らかの状態にあり、被験者が研究に参加した場合に許容できないリスクにさらされます
- -被験者には、研究からのデータを解釈する能力を混乱させる状態または併用薬があります。
- -登録前の5週間以内に次のいずれかを使用することは禁止されています。 、登録前の少なくとも8週間、安定したまたは減少した用量の被験者を除いて、その他のRBC造血成長因子（例 インターロイキン[IL]-3)
- 妊娠中または授乳中の女性
- 出産の可能性のある女性の陽性妊娠検査。
- -出産の可能性のある女性被験者は、研究の過程で非常に効果的な避妊方法を使用することを望まない 治験薬の最後の投与から90日後。
- -生殖能力のある男性被験者 避妊の非常に効果的な方法を使用することを望んでおらず、研究療法の最初の投与から開始して、研究療法の最後の投与から90日後まで。
- 他の介入試験への参加。
- 法的監督下または保護下にある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：ルスパテルセプト
シングルアームデザイン：すべての患者は、体重1kgあたり1.75mgのLuspaterceptを21日サイクルごとに1日目に皮下投与され、最大24週間、反応が認められた場合は最大1.5年間投与されます。
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正式に含まれるすべての患者は、24週間、3週間ごとに（各21日サイクルの1日目に）1.75 mg / kgのluspaterceptを皮下投与されます。 25 週目の反応評価 (HI-E による) での反応者は、予想される最大 18 か月間の反応の喪失まで、1.75 mg/kg の luspatercept でさらに治療されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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赤血球応答 (HI-E)
時間枠：サイクル 8 の終了時 (各サイクルは 21 日)
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2 つの要因によって区別される 4 つの異なる臨床状況 (コホート) について、修正された IWG 2018 基準に従って、赤血球応答 (HI-E) を有する患者の割合を個別に評価する: 血清エリスロポエチン (sEPO) レベルおよびリング鉄芽球 (RS) 状態
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サイクル 8 の終了時 (各サイクルは 21 日)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HI-E 応答 (赤血球応答) の持続時間
時間枠：治療開始日から反応の消失が文書化された日まで、最大18ヶ月間評価される。 ]
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応答の初日から応答の喪失までの HI-E 応答を評価します。
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治療開始日から反応の消失が文書化された日まで、最大18ヶ月間評価される。 ]
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HI-E (赤血球応答) までの時間
時間枠：治療開始日から反応の初日まで、サイクル8の終わりまで評価されます（各サイクルは21日です）
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治療開始から反応の初日までの時間を評価すること。
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治療開始日から反応の初日まで、サイクル8の終わりまで評価されます（各サイクルは21日です）
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好中球 (HI-N) 応答
時間枠：サイクル 8 の終了時 (各サイクルは 21 日)
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IWG 2018 基準による好中球 (HI-N) 応答
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サイクル 8 の終了時 (各サイクルは 21 日)
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血小板 (HI-P) 応答
時間枠：サイクル 8 の終了時 (各サイクルは 21 日)
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IWG 2018 基準による血小板 (HI-P) 応答
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サイクル 8 の終了時 (各サイクルは 21 日)
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ルスパテルセプトの安全性（毒性と有害事象）
時間枠：治療開始日から研究終了まで、最大48か月まで評価
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評価には、毒性の特徴付けが含まれます。タイプ、発生率、重症度、重症度、および治療との関係を含む AE の特徴付け
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治療開始日から研究終了まで、最大48か月まで評価
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検証済みの欧州がん研究・治療機構コア QOL アンケート (EORTC QLQ-C30) を使用して評価した治療の影響
時間枠：治療開始日から研究終了まで、最大48か月間評価。
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luspatercept 治療中に患者が報告した生活の質を評価するには: 10 のサブスケールで腫瘍患者の生活の質を評価する 30 の質問が分析されます。 すべてのサブスケールには、0 ～ 100 ポイントのスコア範囲があります。 機能サブスケール: スコアが高いほど、生活の質が高いことを表します。 症状のサブスケール: スコアが高いほど、症状/問題のレベルが高いことを表します。つまり、生活の質が低いことを表します。 |
治療開始日から研究終了まで、最大48か月間評価。
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検証済みの Quality of Life in Myelodysplasia Scale (QUALMS) を使用した、luspatercept の QOL への影響
時間枠：治療開始日から研究終了まで、最大48か月まで評価
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治療終了までの QUALMS アンケートを使用した QoL 評価: 骨髄異形成症候群 (MDS) 患者向けの 38 項目の評価ツール QUALMS スコアは 24 から 99 の範囲で、スコアが高いほど転帰が良好です |
治療開始日から研究終了まで、最大48か月まで評価
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Anne Sophie Kubasch, Dr.、University Leipzig
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年9月27日
一次修了 (推定)
2026年7月31日
研究の完了 (推定)
2027年7月31日
試験登録日
最初に提出
2022年5月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年5月17日
最初の投稿 (実際)
2022年5月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年1月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月30日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
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