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Efficacia di Luspatercept nei pazienti con LR-MDS naïve all'ESA con o senza sideroblasti ad anello che non necessitano di trasfusioni (LENNON)

30 gennaio 2024 aggiornato da: Anne Sophie Kubasch, University of Leipzig

Uno studio di fase II, in aperto, a braccio singolo per valutare l'efficacia di Luspatercept in pazienti affetti da SMD a basso rischio naive con agente stimolante l'eritropoiesi con o senza sideroblasti ad anello che non richiedono trasfusioni di globuli rossi

Anemia in pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio, non dipendenti dalle trasfusioni

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio che presentano anemia, indipendenza trasfusionale (NTD) e naive al trattamento con ESA

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

213

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Non ancora reclutamento
        • Praxis für Hämatologie und Onkologie Berlin-Mitte
        • Contatto:
          • Stephan Fuhrmann, Dr.
      • Bonn, Germania, 53127
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Bonn
        • Contatto:
          • Karin Mayer, Dr.
      • Cottbus, Germania, 03048
        • Reclutamento
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH
        • Contatto:
          • Maximilian Desole, Dr.
      • Erlangen, Germania, 91052
        • Non ancora reclutamento
        • OncoSearch Institut für klinische Studien GbR
        • Contatto:
          • Babette Häcker, Dr.
      • Greifswald, Germania, 17475
        • Non ancora reclutamento
        • Universitätsmedizin Greifswald Klinik Innere Medizin C / Hämatologie und Onkologie
        • Contatto:
          • Florian Heidel, Prof. Dr.
      • Hamburg, Germania, 22081
        • Non ancora reclutamento
        • OncoResearch Lerchenfeld GmbH
        • Contatto:
          • Thomas Wolff, Dr.
      • Kassel, Germania, 34125
        • Attivo, non reclutante
        • Klinikum Kassel GmbH Klinik für Hämatologie, Onkologie und Immunologie
      • Koblenz, Germania, 56068
        • Non ancora reclutamento
        • InVO Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie GbR
        • Contatto:
          • Christoph Lutz, PD Dr.
      • Landshut, Germania, 84036
        • Reclutamento
        • VK&K Studien GbR
        • Contatto:
          • Florian Kaiser, PD Dr.
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Reclutamento
        • Universität Leipzig - Medizinische Fakultät Klinik und Poliklinik für Hämatologie, Zelltherapie und Hämostaseologie
        • Contatto:
          • Anne Sophie Kubasch, Dr.
      • Mannheim, Germania, 68161
        • Attivo, non reclutante
        • Mannheimer Onkologie Praxis
      • Mannheim, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • Universitätsklinikum Mannheim, III Medizinische Klinik - Hämatologie und Internistische Onkologie
        • Contatto:
          • Daniel Nowak, Prof.
      • Meschede, Germania, 59870
        • Attivo, non reclutante
        • Klinikum Hochsauerland GmbH
      • Mönchengladbach, Germania, 41063
        • Attivo, non reclutante
        • Kliniken Maria Hilf GmbH Klinik für Hämatologie, Onkologie und Gastroenterologie
      • München, Germania, 81675
        • Reclutamento
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
        • Contatto:
          • Katharina Götze, Prof. Dr.
      • München, Germania, 81241
        • Reclutamento
        • Gemeinschaftspraxis Häamto-Onkologie
        • Contatto:
          • Matthias Zingerle, Dr.
      • Münster, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • Universitätsklinikum Münster, Medizinische Klinik A
        • Contatto:
          • Jan-Henrik Mikesch, PD Dr.
      • Oberhausen, Germania, 46145
        • Attivo, non reclutante
        • Studiengesellschaft Onkologie Rhein/RuhrPraxis für Hämatologie und Onkologie Oberhausen und Düsseldorf
      • Rostock, Germania, 18057
        • Non ancora reclutamento
        • Universitätsmedizin Rostock Klinik III (Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin) Zentrum für Innere Medizin
        • Contatto:
          • Christoph Wittke, Dr.
      • Saarbrücken, Germania, 66113
        • Attivo, non reclutante
        • Praxis ONKOSAAR Praxis für Hämatologie und Onkologie
      • Trier, Germania, 54290
        • Attivo, non reclutante
        • Klinikum Mutterhaus
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Tübingen Medizinische Klinik II, AML/ALL/MDS
        • Contatto:
          • Maximilian Christopeit, PD Dr.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione dell'OMS
  • MDS di malattia a rischio molto basso, basso o intermedio fino a 3,5 secondo il sistema di punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R)
  • Meno del 5% di blasti nel midollo osseo
  • Conta dei globuli bianchi nel sangue periferico (WBC) < 13.000/μL
  • livelli di sEPO ≤ 500 mU/mL
  • Dipendenza non trasfusionale (NTD) secondo i criteri IWG 2018
  • Anemia sintomatica
  • Età > 18 anni
  • Consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Il paziente non accetta il prelievo di midollo osseo durante lo screening e durante il trattamento
  • Il paziente non accetta regolari prelievi di sangue periferico per lo screening e durante il trattamento.
  • Il paziente non accetta l'applicazione sottocutanea di LUS ogni tre settimane
  • Precedente trattamento per l'anemia associata a MDS (es. ESA, luspatercept), ad eccezione del precedente trattamento con G-CSF/fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF), entrambi gli agenti devono essere interrotti almeno 4 settimane prima della registrazione
  • MDS secondario, cioè MDS derivanti da lesioni chimiche o trattamento con chemioterapia e/o radiazioni per altre malattie
  • Anemia nota clinicamente significativa dovuta a carenza di ferro, vitamina B12 o folati, anemia emolitica autoimmune o ereditaria o sanguinamento gastrointestinale.
  • Precedente trapianto di cellule staminali allogeniche o autologhe
  • Precedenti di AML
  • Storia precedente di tumori maligni, diversi da MDS, a meno che il soggetto non sia libero dalla malattia (incluso il completamento di qualsiasi trattamento attivo o adiuvante per precedente tumore maligno) da ≥ 5 anni.
  • Chirurgia maggiore entro 8 settimane prima della registrazione.
  • Ipertensione non controllata, definita come aumenti ripetuti della pressione arteriosa sistolica ≥160 mmHg o della pressione arteriosa diastolica (DBP) ≥ 100 mmHg nonostante un trattamento adeguato
  • Conta piastrinica < 30.000/μL (30 × 10^9/L)
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata o clearance della creatinina < 40 ml/min
  • Aspartato aminotransferasi (AST)/transaminasi sierica glutammico-ossalacetica (SGOT) ≥ 3,0 × limite superiore della norma (ULN)
  • Alanina aminotransferasi (ALT)/transaminasi glutammico piruvica sierica (SGPT) ≥ 3,0 × ULN
  • Bilirubina totale ≥ 2,0 × ULN
  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) > 2
  • Ictus, trombosi venosa profonda, embolia polmonare o arteriosa nei 6 mesi precedenti la registrazione
  • Infarto miocardico, angina incontrollata, insufficienza cardiaca incontrollata o aritmia cardiaca incontrollata entro 6 mesi prima della registrazione.
  • Sono esclusi i soggetti con una frazione di eiezione nota di ˂ 35%, confermata da un'ecocardiografia locale o da una scansione di acquisizione multigated (MUGA) eseguita entro 6 mesi prima della registrazione
  • Infezione fungina, batterica o virale sistemica non controllata (definita come segni/sintomi in corso correlati all'infezione senza miglioramento nonostante antibiotici appropriati, terapia antivirale e/o altro trattamento), virus dell'immunodeficienza umana (HIV) noto, evidenza nota di epatite infettiva attiva B, e/o evidenza nota di epatite attiva C.
  • Storia di gravi reazioni allergiche o anafilattiche o ipersensibilità alle proteine ​​ricombinanti o agli eccipienti nell'IMP
  • - Il soggetto presenta una condizione medica significativa, anomalie di laboratorio, malattia psichiatrica o è considerato vulnerabile dalle normative locali (ad esempio, imprigionato o istituzionalizzato) che impedirebbe al soggetto di partecipare allo studio.
  • Il soggetto presenta qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile se partecipa allo studio
  • - Il soggetto ha qualsiasi condizione o farmaco concomitante che confonde la capacità di interpretare i dati dello studio.
  • È vietato l'uso di uno qualsiasi dei seguenti nelle cinque settimane precedenti la registrazione: agente o trattamento chemioterapico citotossico antitumorale, corticosteroidi, ad eccezione dei soggetti a dose stabile o decrescente per ≥ 1 settimana prima dell'inclusione per condizioni mediche diverse da MDS, terapia chelante del ferro , ad eccezione dei soggetti trattati con una dose stabile o decrescente per almeno 8 settimane prima della registrazione, Altri fattori di crescita ematopoietica dei globuli rossi (ad es. interleuchina [IL]-3)
  • Donne incinte o che allattano
  • Test di gravidanza positivo nelle donne in età fertile.
  • - Soggetti di sesso femminile in età fertile non disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per il corso dello studio fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Soggetti di sesso maschile con capacità procreativa non disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace, a partire dalla prima dose della terapia in studio fino a 90 giorni dopo l'ultima dose della terapia in studio.
  • Partecipazione ad altri studi interventistici.
  • Pazienti sotto controllo legale o tutela.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Luspatercept
Disegno a braccio singolo: tutti i pazienti sono trattati con 1,75 mg di Luspatercept per kg di peso corporeo per via sottocutanea il giorno 1 di ciascun ciclo di 21 giorni fino a 24 settimane e in caso di risposta fino a 1,5 anni.
Droga: Iniezione di Luspatercept

Tutti i pazienti formalmente inclusi riceveranno 1,75 mg/kg di luspatercept somministrato per via sottocutanea ogni tre settimane (il giorno 1 di ogni ciclo di 21 giorni) per una durata di 24 settimane.

I responder alla valutazione della risposta (secondo HI-E) nella settimana 25 saranno ulteriormente trattati con 1,75 mg/kg di luspatercept fino alla perdita della risposta per un massimo previsto di 18 mesi.

Altri nomi:
  • LUS

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta eritroide (HI-E)
Lasso di tempo: Alla fine del ciclo 8 (ogni ciclo è di 21 giorni)
Valutare la proporzione di pazienti che hanno una risposta eritroide (HI-E) secondo i criteri IWG 2018 modificati separatamente per quattro diverse situazioni cliniche (coorti) distinte da due fattori: livello di eritropoietina sierica (sEPO) e stato di sideroblasto ad anello (RS)
Alla fine del ciclo 8 (ogni ciclo è di 21 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta HI-E (risposta eritroide).
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino alla data di perdita documentata della risposta, valutata fino a 18 mesi.]
Valutare la risposta HI-E dal primo giorno di risposta fino alla perdita di risposta.
Dalla data di inizio del trattamento fino alla data di perdita documentata della risposta, valutata fino a 18 mesi.]
Tempo per HI-E (risposta eritroide)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino al primo giorno di risposta, valutato fino alla fine del ciclo 8 (ogni ciclo è di 21 giorni)
Valutare il tempo tra l'inizio del trattamento e il primo giorno di risposta.
Dalla data di inizio del trattamento fino al primo giorno di risposta, valutato fino alla fine del ciclo 8 (ogni ciclo è di 21 giorni)
Risposte dei neutrofili (HI-N).
Lasso di tempo: Alla fine del ciclo 8 (ogni ciclo è di 21 giorni)
Risposte ai neutrofili (HI-N) secondo i criteri IWG 2018
Alla fine del ciclo 8 (ogni ciclo è di 21 giorni)
Risposte piastriniche (HI-P).
Lasso di tempo: Alla fine del ciclo 8 (ogni ciclo è di 21 giorni)
Risposte piastriniche (HI-P) secondo i criteri IWG 2018
Alla fine del ciclo 8 (ogni ciclo è di 21 giorni)
Sicurezza di luspatercept (tossicità ed eventi avversi)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 48 mesi
Le valutazioni includeranno la caratterizzazione delle tossicità; caratterizzazione degli eventi avversi tra cui tipo, incidenza, gravità, serietà e relazione con il trattamento
Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 48 mesi
Impatto del trattamento valutato utilizzando il questionario convalidato dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro sulla qualità della vita di base (EORTC QLQ-C30)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 48 mesi.

Per valutare la qualità della vita riferita dal paziente durante il trattamento con luspatercept: saranno analizzate 30 domande che valutano la qualità della vita dei pazienti oncologici in 10 sottoscale. Tutte le sottoscale hanno un punteggio compreso tra 0 e 100 punti.

Sottoscale di funzione: un punteggio più alto rappresenta una migliore qualità della vita. Sottoscale dei sintomi: il punteggio più alto rappresenta un livello più alto di sintomi/problemi, cioè rappresenta una qualità di vita inferiore.
Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 48 mesi.
Impatto di luspatercept sulla qualità della vita utilizzando la scala validata Quality of Life in Myelodysplasia Scale (QUALMS)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 48 mesi

Valutazione della QoL utilizzando il questionario QUALMS fino alla fine del trattamento:

Strumento di valutazione a 38 voci per i pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) I punteggi QUALMS variavano da 24 a 99, con punteggi più alti per risultati migliori
Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 48 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Leipzig

Collaboratori

Celgene Corporation

Investigatori

  • Investigatore principale: Anne Sophie Kubasch, Dr., University Leipzig

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 settembre 2022

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

20 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

31 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LENNON Trial

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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