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Luspatercept 在具有或不具有环形铁粒幼细胞且不需要输血的 ESA 初治 LR-MDS 患者中的疗效 (LENNON)

2024年1月30日 更新者：Anne Sophie Kubasch、University of Leipzig

一项 II 期、开放标签、单臂研究，以评估 Luspatercept 在红细胞生成刺激剂初治低风险 MDS 患者中的疗效，有或没有环形铁粒幼细胞，不需要红细胞输注

非输血依赖性极低、低或中等风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的贫血

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

患有极低、低或中度风险的骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者，表现为贫血、不依赖输血 (NTD) 且未接受 ESA 治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

213

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • 尚未招聘
        • Praxis für Hämatologie und Onkologie Berlin-Mitte
        • 接触：
          • Stephan Fuhrmann, Dr.
      • Bonn、德国、53127
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum Bonn
        • 接触：
          • Karin Mayer, Dr.
      • Cottbus、德国、03048
        • 招聘中
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH
        • 接触：
          • Maximilian Desole, Dr.
      • Erlangen、德国、91052
        • 尚未招聘
        • OncoSearch Institut für klinische Studien GbR
        • 接触：
          • Babette Häcker, Dr.
      • Greifswald、德国、17475
        • 尚未招聘
        • Universitätsmedizin Greifswald Klinik Innere Medizin C / Hämatologie und Onkologie
        • 接触：
          • Florian Heidel, Prof. Dr.
      • Hamburg、德国、22081
        • 尚未招聘
        • OncoResearch Lerchenfeld GmbH
        • 接触：
          • Thomas Wolff, Dr.
      • Kassel、德国、34125
        • 主动，不招人
        • Klinikum Kassel GmbH Klinik für Hämatologie, Onkologie und Immunologie
      • Koblenz、德国、56068
        • 尚未招聘
        • InVO Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie GbR
        • 接触：
          • Christoph Lutz, PD Dr.
      • Landshut、德国、84036
        • 招聘中
        • VK&K Studien GbR
        • 接触：
          • Florian Kaiser, PD Dr.
      • Leipzig、德国、04103
        • 招聘中
        • Universität Leipzig - Medizinische Fakultät Klinik und Poliklinik für Hämatologie, Zelltherapie und Hämostaseologie
        • 接触：
          • Anne Sophie Kubasch, Dr.
      • Mannheim、德国、68161
        • 主动，不招人
        • Mannheimer Onkologie Praxis
      • Mannheim、德国
        • 尚未招聘
        • Universitätsklinikum Mannheim, III Medizinische Klinik - Hämatologie und Internistische Onkologie
        • 接触：
          • Daniel Nowak, Prof.
      • Meschede、德国、59870
        • 主动，不招人
        • Klinikum Hochsauerland Gmbh
      • Mönchengladbach、德国、41063
        • 主动，不招人
        • Kliniken Maria Hilf GmbH Klinik für Hämatologie, Onkologie und Gastroenterologie
      • München、德国、81675
        • 招聘中
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
        • 接触：
          • Katharina Götze, Prof. Dr.
      • München、德国、81241
        • 招聘中
        • Gemeinschaftspraxis Häamto-Onkologie
        • 接触：
          • Matthias Zingerle, Dr.
      • Münster、德国
        • 尚未招聘
        • Universitätsklinikum Münster, Medizinische Klinik A
        • 接触：
          • Jan-Henrik Mikesch, PD Dr.
      • Oberhausen、德国、46145
        • 主动，不招人
        • Studiengesellschaft Onkologie Rhein/RuhrPraxis für Hämatologie und Onkologie Oberhausen und Düsseldorf
      • Rostock、德国、18057
        • 尚未招聘
        • Universitätsmedizin Rostock Klinik III (Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin) Zentrum für Innere Medizin
        • 接触：
          • Christoph Wittke, Dr.
      • Saarbrücken、德国、66113
        • 主动，不招人
        • Praxis ONKOSAAR Praxis für Hämatologie und Onkologie
      • Trier、德国、54290
        • 主动，不招人
        • Klinikum Mutterhaus
      • Tübingen、德国、72076
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum Tübingen Medizinische Klinik II, AML/ALL/MDS
        • 接触：
          • Maximilian Christopeit, PD Dr.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 根据 WHO 分类诊断骨髓增生异常综合征 (MDS)
  • 根据修订后的国际预后评分系统 (IPSS-R)，极低、低或中等风险疾病 MDS 高达 3.5
  • 骨髓原始细胞少于 5%
  • 外周血白细胞 (WBC) 计数 < 13,000/μL
  • sEPO 水平 ≤ 500 mU/mL
  • 根据 IWG 2018 标准的非输血依赖 (NTD)
  • 症状性贫血
  • 年龄 > 18 岁
  • 书面知情同意书

排除标准：

  • 患者在筛选和治疗期间不接受骨髓取样
  • 患者在筛查和治疗期间不接受定期外周血采样。
  • 患者不接受每三周皮下应用 LUS
  • MDS 相关贫血的既往治疗（即 ESA、luspatercept），除了以前用 G-CSF/粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 治疗外，这两种药物必须在注册前至少 4 周停药
  • 二级 MDS，即 化学损伤或其他疾病的化学疗法和/或放射疗法引起的 MDS
  • 由于铁、维生素 B12 或叶酸缺乏、自身免疫性或遗传性溶血性贫血或胃肠道出血导致的已知临床显着贫血。
  • 先前的同种异体或自体干细胞移植
  • AML 既往病史
  • 除 MDS 以外的恶性肿瘤既往病史，除非受试者未患该病（包括完成对既往恶性肿瘤的任何积极或辅助治疗）≥ 5 年。
  • 注册前 8 周内进行过大手术。
  • 未控制的高血压，定义为尽管经过充分治疗，收缩压反复升高≥160 mmHg 或舒张压 (DBP) ≥ 100 mmHg
  • 血小板计数 < 30,000/μL (30 × 10^9/L)
  • 估计肾小球滤过率或肌酐清除率 < 40 mL/min
  • 天冬氨酸氨基转移酶 (AST)/血清谷草酰乙酸转氨酶 (SGOT) ≥ 3.0 × 正常值上限 (ULN)
  • 谷丙转氨酶 (ALT)/血清谷丙转氨酶 (SGPT) ≥ 3.0 × ULN
  • 总胆红素 ≥ 2.0 × ULN
  • 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 > 2
  • 注册前 6 个月内中风、深静脉血栓形成、肺或动脉栓塞
  • 注册前 6 个月内发生过心肌梗塞、不受控制的心绞痛、不受控制的心力衰竭或不受控制的心律失常。
  • 已知射血分数为 ˂ 35%、经注册前 6 个月内进行的局部超声心动图或多门采集扫描 (MUGA) 确认的受试者被排除在外
  • 不受控制的全身性真菌、细菌或病毒感染（定义为与感染相关的持续体征/症状，尽管使用了适当的抗生素、抗病毒疗法和/或其他治疗，但仍未改善）、已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV)、已知的活动性传染性肝炎证据B，和/或活动性丙型肝炎的已知证据。
  • 对 IMP 中的重组蛋白或赋形剂有严重过敏或过敏反应或超敏反应史
  • 受试者有任何严重的医疗状况、实验室异常、精神疾病，或被当地法规视为弱势群体（例如，被监禁或收容），这将阻止受试者参与研究。
  • 受试者有任何状况，包括实验室异常的存在，如果他/她参与研究，这会使受试者处于不可接受的风险中
  • 受试者患有任何会混淆解释研究数据的能力的病症或伴随用药。
  • 禁止在注册前五周内使用以下任何一种药物：抗癌细胞毒性化学治疗剂或治疗、皮质类固醇，除了 MDS 以外的其他医疗条件在入组前 ≥ 1 周服用稳定剂量或递减剂量的受试者、铁螯合疗法, 除了在注册前至少 8 周服用稳定或递减剂量的受试者外，其他 RBC 造血生长因子（例如 白细胞介素 [IL]-3)
  • 怀孕或哺乳期女性
  • 有生育能力的妇女妊娠试验呈阳性。
  • 有生育能力的女性受试者在最后一次研究药物给药后的 90 天内不愿在研究过程中使用高效避孕方法。
  • 具有生育能力的男性受试者不愿意使用高效的避孕方法，从研究治疗的第一剂开始到研究治疗的最后一剂后 90 天。
  • 参与其他干预试验。
  • 受法律监督或监护的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：拉斯帕西普
单臂设计：所有患者在每个 21 天周期的第 1 天接受每公斤体重 1.75 mg Luspatercept 的皮下治疗，持续长达 24 周，如果有反应则长达 1.5 年。
药品：西普西普注射液

所有正式纳入的患者将每三周（在每个 21 天周期的第 1 天）皮下注射 1.75 mg/kg 的 luspatercept，持续 24 周。

在第 25 周的反应评估（根据 HI-E）中的反应者将进一步接受 1.75 mg/kg 的 luspatercept 治疗，直到失去反应预计最长 18 个月。

其他名称：
  • LUS

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
红细胞反应 (HI-E)
大体时间：第8周期结束时（每个周期为21天）
根据修订后的 IWG 2018 标准分别针对四种不同的临床情况（队列）评估具有红细胞反应（HI-E）的患者比例，这些情况由两个因素区分：血清促红细胞生成素（sEPO）水平和环状铁粒幼细胞（RS）状态
第8周期结束时（每个周期为21天）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
HI-E反应（红细胞反应）持续时间
大体时间：从治疗开始之日到记录的反应丧失之日，评估长达 18 个月。]
评估从反应的第一天到反应丧失的 HI-E 反应。
从治疗开始之日到记录的反应丧失之日，评估长达 18 个月。]
HI-E 时间（红细胞反应）
大体时间：从治疗开始之日到出现反应的第一天，评估到第 8 个周期结束（每个周期为 21 天）
评估开始治疗和第一天出现反应之间的时间。
从治疗开始之日到出现反应的第一天，评估到第 8 个周期结束（每个周期为 21 天）
中性粒细胞 (HI-N) 反应
大体时间：第8周期结束时（每个周期为21天）
根据 IWG 2018 标准的中性粒细胞 (HI-N) 反应
第8周期结束时（每个周期为21天）
血小板 (HI-P) 反应
大体时间：第8周期结束时（每个周期为21天）
根据 IWG 2018 标准的血小板 (HI-P) 反应
第8周期结束时（每个周期为21天）
Luspatercept 的安全性（毒性和不良事件）
大体时间：从治疗开始之日到研究结束，评估长达 48 个月
评估将包括毒性特征； AE 的特征，包括类型、发生率、严重程度、严重性和与治疗的关系
从治疗开始之日到研究结束，评估长达 48 个月
使用经过验证的欧洲癌症研究和治疗组织核心生活质量问卷 (EORTC QLQ-C30) 评估治疗的影响
大体时间：从治疗开始之日到研究结束，评估长达 48 个月。

评估 luspatercept 治疗期间患者报告的生活质量：将分析 30 个评估肿瘤患者生活质量的问题，涵盖 10 个分量表。 所有子量表的分数范围为 0 到 100 分。

功能分量表：分数越高代表生活质量越高。 症状分量表：得分越高代表症状/问题水平越高，即代表生活质量越差。
从治疗开始之日到研究结束，评估长达 48 个月。
通过使用经过验证的骨髓增生异常量表 (QUALMS) 生活质量，luspatercept 对生活质量的影响
大体时间：从治疗开始之日到研究结束，评估长达 48 个月

使用 QUALMS 问卷评估 QoL 直至治疗结束：

骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的 38 项评估工具 QUALMS 评分范围为 24 至 99，分数越高，结果越好
从治疗开始之日到研究结束，评估长达 48 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Leipzig

合作者

Celgene Corporation

调查人员

  • 首席研究员：Anne Sophie Kubasch, Dr.、University Leipzig

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年9月27日

初级完成 (估计的)

2026年7月31日

研究完成 (估计的)

2027年7月31日

研究注册日期

首次提交

2022年5月17日

首先提交符合 QC 标准的

2022年5月17日

首次发布 (实际的)

2022年5月20日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年1月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月30日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LENNON Trial

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

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地点

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