A Luspatercept hatékonysága ESA-naiv LR-MDS-betegeknél, gyűrűs sideroblasztokkal vagy anélkül, akik nem igényelnek transzfúziót (LENNON)
2024. január 30. frissítette: Anne Sophie Kubasch, University of Leipzig
II. fázisú, nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat a luspatercept hatékonyságának értékelésére az eritropoézist stimuláló szerben, naiv, alacsonyabb kockázatú MDS-betegeknél, gyűrűs sideroblasztokkal vagy anélkül, akik nem igényelnek vörösvértest-transzfúziót
Anémia nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegeknél, amelyek nem transzfúziófüggőek
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegek, akik vérszegénységgel, transzfúziós függetlenséggel (NTD) jelentkeznek, és naiv az ESA-kezelésben
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
213
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Anne Sophie Kubasch, Dr.
- Telefonszám: +49 341 97-13050
- E-mail: annesophie.kubasch@medizin.uni-leipzig.de
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Uwe Platzbecker, Prof. Dr.
- E-mail: uwe.platzbecker@medizin.uni-leipzig.de
Tanulmányi helyek
-
-
-
Berlin, Németország, 10117
- Még nincs toborzás
- Praxis für Hämatologie und Onkologie Berlin-Mitte
-
Kapcsolatba lépni:
- Stephan Fuhrmann, Dr.
-
Bonn, Németország, 53127
- Toborzás
- Universitatsklinikum Bonn
-
Kapcsolatba lépni:
- Karin Mayer, Dr.
-
Cottbus, Németország, 03048
- Toborzás
- Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH
-
Kapcsolatba lépni:
- Maximilian Desole, Dr.
-
Erlangen, Németország, 91052
- Még nincs toborzás
- OncoSearch Institut für klinische Studien GbR
-
Kapcsolatba lépni:
- Babette Häcker, Dr.
-
Greifswald, Németország, 17475
- Még nincs toborzás
- Universitätsmedizin Greifswald Klinik Innere Medizin C / Hämatologie und Onkologie
-
Kapcsolatba lépni:
- Florian Heidel, Prof. Dr.
-
Hamburg, Németország, 22081
- Még nincs toborzás
- OncoResearch Lerchenfeld GmbH
-
Kapcsolatba lépni:
- Thomas Wolff, Dr.
-
Kassel, Németország, 34125
- Aktív, nem toborzó
- Klinikum Kassel GmbH Klinik für Hämatologie, Onkologie und Immunologie
-
Koblenz, Németország, 56068
- Még nincs toborzás
- InVO Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie GbR
-
Kapcsolatba lépni:
- Christoph Lutz, PD Dr.
-
Landshut, Németország, 84036
- Toborzás
- VK&K Studien GbR
-
Kapcsolatba lépni:
- Florian Kaiser, PD Dr.
-
Leipzig, Németország, 04103
- Toborzás
- Universität Leipzig - Medizinische Fakultät Klinik und Poliklinik für Hämatologie, Zelltherapie und Hämostaseologie
-
Kapcsolatba lépni:
- Anne Sophie Kubasch, Dr.
-
Mannheim, Németország, 68161
- Aktív, nem toborzó
- Mannheimer Onkologie Praxis
-
Mannheim, Németország
- Még nincs toborzás
- Universitätsklinikum Mannheim, III Medizinische Klinik - Hämatologie und Internistische Onkologie
-
Kapcsolatba lépni:
- Daniel Nowak, Prof.
-
Meschede, Németország, 59870
- Aktív, nem toborzó
- Klinikum Hochsauerland GmbH
-
Mönchengladbach, Németország, 41063
- Aktív, nem toborzó
- Kliniken Maria Hilf GmbH Klinik für Hämatologie, Onkologie und Gastroenterologie
-
München, Németország, 81675
- Toborzás
- Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
-
Kapcsolatba lépni:
- Katharina Götze, Prof. Dr.
-
München, Németország, 81241
- Toborzás
- Gemeinschaftspraxis Häamto-Onkologie
-
Kapcsolatba lépni:
- Matthias Zingerle, Dr.
-
Münster, Németország
- Még nincs toborzás
- Universitätsklinikum Münster, Medizinische Klinik A
-
Kapcsolatba lépni:
- Jan-Henrik Mikesch, PD Dr.
-
Oberhausen, Németország, 46145
- Aktív, nem toborzó
- Studiengesellschaft Onkologie Rhein/RuhrPraxis für Hämatologie und Onkologie Oberhausen und Düsseldorf
-
Rostock, Németország, 18057
- Még nincs toborzás
- Universitätsmedizin Rostock Klinik III (Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin) Zentrum für Innere Medizin
-
Kapcsolatba lépni:
- Christoph Wittke, Dr.
-
Saarbrücken, Németország, 66113
- Aktív, nem toborzó
- Praxis ONKOSAAR Praxis für Hämatologie und Onkologie
-
Trier, Németország, 54290
- Aktív, nem toborzó
- Klinikum Mutterhaus
-
Tübingen, Németország, 72076
- Toborzás
- Universitätsklinikum Tübingen Medizinische Klinik II, AML/ALL/MDS
-
Kapcsolatba lépni:
- Maximilian Christopeit, PD Dr.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A myelodysplasiás szindróma (MDS) diagnózisa a WHO osztályozása szerint
- Nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú MDS, akár 3,5-tel a felülvizsgált Nemzetközi Prognosztikai Pontozási Rendszer (IPSS-R) szerint
- Kevesebb, mint 5% blastok a csontvelőben
- A perifériás vér fehérvérsejtjei (WBC) < 13 000/μl
- sEPO-szint ≤ 500 mU/ml
- Nem transzfúziós függőség (NTD) az IWG 2018 kritériumai szerint
- Tüneti vérszegénység
- Életkor > 18 év
- Tájékozott írásbeli beleegyezés
Kizárási kritériumok:
- A beteg nem fogad csontvelő-mintavételt a szűrés és a kezelés ideje alatt
- A beteg nem fogad el rendszeres perifériás vérvételt szűrésre és a kezelés ideje alatt.
- A beteg nem fogadja el a LUS háromhetente történő szubkután alkalmazását
- MDS-hez társuló vérszegénység korábbi kezelése (pl. ESA, luspatercept), kivéve, ha korábban G-CSF/granulocita-makrofág telep-stimuláló faktorral (GM-CSF) kezelték, mindkét szer alkalmazását le kell állítani legalább 4 héttel a regisztráció előtt
- Másodlagos MDS, azaz MDS, amely kémiai sérülés vagy más betegségek kemoterápiás és/vagy sugárkezelésének eredménye
- Klinikailag jelentős vérszegénység vas-, B12-vitamin- vagy folsavhiány miatt, vagy autoimmun vagy örökletes hemolitikus anémia, vagy gyomor-bélrendszeri vérzés.
- Korábbi allogén vagy autológ őssejt-transzplantáció
- Az AML korábbi története
- Korábbi rosszindulatú daganatok, kivéve az MDS-t, kivéve, ha az alany a betegségtől mentes (beleértve a korábbi rosszindulatú daganatok bármely aktív vagy adjuváns kezelésének befejezését) ≥ 5 évig.
- Nagy műtét a regisztráció előtt 8 héten belül.
- Nem kontrollált magas vérnyomás, amely a szisztolés vérnyomás ≥160 Hgmm vagy a diasztolés vérnyomás (DBP) ≥ 100 Hgmm ismételt emelkedése a megfelelő kezelés ellenére
- Thrombocytaszám < 30 000/μL (30 × 10^9/L)
- A becsült glomeruláris filtrációs sebesség vagy kreatinin-clearance < 40 ml/perc
- Aszpartát-aminotranszferáz (AST)/szérum glutamin-oxálecetsav-transzamináz (SGOT) ≥ 3,0 × a normál felső határa (ULN)
- Alanin aminotranszferáz (ALT)/szérum glutaminsav-piruvics transzamináz (SGPT) ≥ 3,0 × ULN
- Összes bilirubin ≥ 2,0 × ULN
- Keleti Szövetkezeti Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményállapota > 2
- Stroke, mélyvénás trombózis, tüdő- vagy artériás embólia a regisztrációt megelőző 6 hónapon belül
- Szívinfarktus, kontrollálatlan angina, kontrollálatlan szívelégtelenség vagy kontrollálatlan szívritmuszavar a regisztrációt megelőző 6 hónapon belül.
- Azok az alanyok, akiknek ismert, ˂ 35%-os ejekciós frakciója, amelyet a regisztrációt megelőző 6 hónapon belül végzett helyi echokardiográfiával vagy többszörös felvételezési vizsgálattal (MUGA) igazolt, kizárásra kerülnek.
- Kontrollálatlan szisztémás gombás, bakteriális vagy vírusfertőzés (a fertőzéshez kapcsolódó, folyamatos jelek/tünetek, amelyek a megfelelő antibiotikumok, vírusellenes terápia és/vagy egyéb kezelés ellenére nem javulnak), ismert humán immunhiány vírus (HIV), aktív fertőző hepatitis ismert bizonyítékai B, és/vagy az aktív hepatitis C ismert bizonyítékai.
- Súlyos allergiás vagy anafilaxiás reakciók, illetve rekombináns fehérjékkel vagy az IMP segédanyagaival szembeni túlérzékenység a kórtörténetben
- Az alanynak bármilyen olyan jelentős egészségügyi állapota, laboratóriumi eltérése, pszichiátriai betegsége van, vagy a helyi szabályozás szerint sebezhetőnek minősül (pl. bebörtönzött vagy intézetben van), amely megakadályozná, hogy az alany részt vegyen a vizsgálatban.
- Az alanynak bármilyen olyan állapota van, beleértve a laboratóriumi rendellenességek jelenlétét, amelyek elfogadhatatlan kockázatnak teszik ki az alanyt, ha részt vesz a vizsgálatban
- Az alanynak bármilyen olyan állapota vagy egyidejű gyógyszere van, amely megzavarja a vizsgálatból származó adatok értelmezését.
- Tilos a következők bármelyikének használata a regisztrációt megelőző öt héten belül: Rákellenes citotoxikus kemoterápiás szer vagy kezelés, Kortikoszteroid, kivéve azokat az alanyokat, akik a felvételt megelőzően legalább 1 hétig stabil vagy csökkenő dózisban részesültek az MDS-től eltérő egészségügyi állapotok miatt, vaskelátképző terápia , kivéve azokat az alanyokat, akik a regisztráció előtt legalább 8 hétig stabil vagy csökkenő dózisban részesültek, egyéb vörösvértestek vérképzőszervi növekedési faktorai (pl. interleukin [IL]-3)
- Terhes vagy szoptató nők
- Pozitív terhességi teszt fogamzóképes korú nőknél.
- Fogamzóképes korú női alanyok, akik nem hajlandók rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgálat során a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 90 napig.
- Nemzőképességű férfi alanyok, akik nem hajlandók rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni, a vizsgálati terápia első adagjával kezdődően a vizsgálati terápia utolsó adagját követő 90 napig.
- Részvétel más intervenciós vizsgálatokban.
- Törvényes felügyelet vagy gondnokság alatt álló betegek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Luspatercept
Egykaros elrendezés: Minden beteget testtömeg-kilogrammonként 1,75 mg Luspatercepttel kezelnek szubkután minden 21 napos ciklus 1. napján legfeljebb 24 hétig, válasz esetén pedig legfeljebb 1,5 évig.
|
Minden hivatalosan bevont beteg 1,75 mg/kg luspaterceptet kap szubkután háromhetente (minden 21 napos ciklus 1. napján) 24 héten keresztül. A 25. héten a válaszértékelés során (HI-E szerint) a válaszadókat további 1,75 mg/kg luspatercepttel kezelik, amíg a válasz kiesik, maximum 18 hónapig.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Eritroid válasz (HI-E)
Időkeret: A 8. ciklus végén (minden ciklus 21 napos)
|
A módosított IWG 2018 kritériumok szerint HI-E betegek arányának értékelése négy különböző klinikai szituációban (kohorszban), amelyeket két tényező különböztet meg: Szérum eritropoetin (sEPO) szint ÉS Ring sideroblast (RS) állapot
|
A 8. ciklus végén (minden ciklus 21 napos)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
HI-E válasz (eritroid válasz) időtartama
Időkeret: A kezelés kezdetétől a válasz dokumentált elvesztésének időpontjáig, 18 hónapig értékelve.]
|
A HI-E válasz értékelése a válasz első napjától a válasz elvesztéséig.
|
A kezelés kezdetétől a válasz dokumentált elvesztésének időpontjáig, 18 hónapig értékelve.]
|
|
HI-E (eritroid válasz) ideje
Időkeret: A kezelés kezdetétől a válasz első napjáig, a 8. ciklus végéig értékelve (minden ciklus 21 napos)
|
A kezelés megkezdése és a válasz első napja közötti idő értékelése.
|
A kezelés kezdetétől a válasz első napjáig, a 8. ciklus végéig értékelve (minden ciklus 21 napos)
|
|
Neutrophil (HI-N) válaszok
Időkeret: A 8. ciklus végén (minden ciklus 21 napos)
|
Neutrophil (HI-N) válaszok az IWG 2018 kritériumai szerint
|
A 8. ciklus végén (minden ciklus 21 napos)
|
|
Thrombocyta (HI-P) válaszok
Időkeret: A 8. ciklus végén (minden ciklus 21 napos)
|
Thrombocyta (HI-P) válaszok az IWG 2018 kritériumai szerint
|
A 8. ciklus végén (minden ciklus 21 napos)
|
|
A luspatercept biztonságossága (toxicitások és nemkívánatos események)
Időkeret: A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 48 hónapig értékelve
|
Az értékelések magukban foglalják a toxicitás jellemzését; a mellékhatások jellemzése, beleértve a típust, előfordulási gyakoriságot, súlyosságot, súlyosságot és a kezeléshez való viszonyt
|
A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 48 hónapig értékelve
|
|
A kezelés hatását az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet (EORTC QLQ-C30) hitelesített életminőség-kérdőívével értékelték.
Időkeret: A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 48 hónapig értékelve.
|
A luspatercept-kezelés során a betegek által bejelentett életminőség felmérése: 30, az onkológiai betegek életminőségét értékelő kérdést 10 alskálán elemeznek. Minden alskála 0 és 100 pont közötti pontszámmal rendelkezik. Funkció alskálák: a magasabb pontszám magasabb életminőséget jelent. Tünetek alskálák: a magasabb pontszám magasabb szintű tüneteket/problémákat jelent, azaz alacsonyabb életminőséget jelent. |
A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 48 hónapig értékelve.
|
|
A luspatercept hatása az életminőségre a validált Myelodysplasia Életminőség Skála (QUALMS) használatával
Időkeret: A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 48 hónapig értékelve
|
Életminőség-értékelés a QUALMS kérdőív segítségével a kezelés végéig: 38 tételből álló értékelő eszköz myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegek számára. A QUALMS-pontszámok 24 és 99 között voltak, magasabb pontszámokkal a jobb eredmény érdekében |
A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 48 hónapig értékelve
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Anne Sophie Kubasch, Dr., University Leipzig
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. szeptember 27.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. július 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. július 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. május 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. május 17.
Első közzététel (Tényleges)
2022. május 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. január 31.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 30.
Utolsó ellenőrzés
2024. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LENNON Trial
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .