Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost luspaterceptu u ESA-naivních pacientů s LR-MDS s prstencovými sideroblasty nebo bez nich, kteří nevyžadují transfuze (LENNON)

30. ledna 2024 aktualizováno: Anne Sophie Kubasch, University of Leipzig

Otevřená jednoramenná studie fáze II k vyhodnocení účinnosti luspaterceptu u naivních pacientů s MDS s nižším rizikem u pacientů s prstencovými sideroblasty nebo bez nich, kteří nevyžadují transfuze červených krvinek, agens stimulující erytropoézu

Anémie u pacientů s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem myelodysplastických syndromů (MDS), které nejsou závislé na transfuzi

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s myelodysplastickým syndromem s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem (MDS) projevující se anémií, nezávislostí na transfuzi (NTD) a naivní vůči léčbě ESA

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

213

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Zatím nenabíráme
        • Praxis für Hämatologie und Onkologie Berlin-Mitte
        • Kontakt:
          • Stephan Fuhrmann, Dr.
      • Bonn, Německo, 53127
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Bonn
        • Kontakt:
          • Karin Mayer, Dr.
      • Cottbus, Německo, 03048
        • Nábor
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH
        • Kontakt:
          • Maximilian Desole, Dr.
      • Erlangen, Německo, 91052
        • Zatím nenabíráme
        • OncoSearch Institut für klinische Studien GbR
        • Kontakt:
          • Babette Häcker, Dr.
      • Greifswald, Německo, 17475
        • Zatím nenabíráme
        • Universitätsmedizin Greifswald Klinik Innere Medizin C / Hämatologie und Onkologie
        • Kontakt:
          • Florian Heidel, Prof. Dr.
      • Hamburg, Německo, 22081
        • Zatím nenabíráme
        • OncoResearch Lerchenfeld GmbH
        • Kontakt:
          • Thomas Wolff, Dr.
      • Kassel, Německo, 34125
        • Aktivní, ne nábor
        • Klinikum Kassel GmbH Klinik für Hämatologie, Onkologie und Immunologie
      • Koblenz, Německo, 56068
        • Zatím nenabíráme
        • InVO Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie GbR
        • Kontakt:
          • Christoph Lutz, PD Dr.
      • Landshut, Německo, 84036
        • Nábor
        • VK&K Studien GbR
        • Kontakt:
          • Florian Kaiser, PD Dr.
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Nábor
        • Universität Leipzig - Medizinische Fakultät Klinik und Poliklinik für Hämatologie, Zelltherapie und Hämostaseologie
        • Kontakt:
          • Anne Sophie Kubasch, Dr.
      • Mannheim, Německo, 68161
        • Aktivní, ne nábor
        • Mannheimer Onkologie Praxis
      • Mannheim, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • Universitätsklinikum Mannheim, III Medizinische Klinik - Hämatologie und Internistische Onkologie
        • Kontakt:
          • Daniel Nowak, Prof.
      • Meschede, Německo, 59870
        • Aktivní, ne nábor
        • Klinikum Hochsauerland GmbH
      • Mönchengladbach, Německo, 41063
        • Aktivní, ne nábor
        • Kliniken Maria Hilf GmbH Klinik für Hämatologie, Onkologie und Gastroenterologie
      • München, Německo, 81675
        • Nábor
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
        • Kontakt:
          • Katharina Götze, Prof. Dr.
      • München, Německo, 81241
        • Nábor
        • Gemeinschaftspraxis Häamto-Onkologie
        • Kontakt:
          • Matthias Zingerle, Dr.
      • Münster, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • Universitätsklinikum Münster, Medizinische Klinik A
        • Kontakt:
          • Jan-Henrik Mikesch, PD Dr.
      • Oberhausen, Německo, 46145
        • Aktivní, ne nábor
        • Studiengesellschaft Onkologie Rhein/RuhrPraxis für Hämatologie und Onkologie Oberhausen und Düsseldorf
      • Rostock, Německo, 18057
        • Zatím nenabíráme
        • Universitätsmedizin Rostock Klinik III (Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin) Zentrum für Innere Medizin
        • Kontakt:
          • Christoph Wittke, Dr.
      • Saarbrücken, Německo, 66113
        • Aktivní, ne nábor
        • Praxis ONKOSAAR Praxis für Hämatologie und Onkologie
      • Trier, Německo, 54290
        • Aktivní, ne nábor
        • Klinikum Mutterhaus
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Tübingen Medizinische Klinik II, AML/ALL/MDS
        • Kontakt:
          • Maximilian Christopeit, PD Dr.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika myelodysplastického syndromu (MDS) podle klasifikace WHO
  • MDS s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem onemocnění až do 3,5 podle revidovaného mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS-R)
  • Méně než 5 % blastů v kostní dřeni
  • Počet bílých krvinek v periferní krvi (WBC) < 13 000/μl
  • Hladiny sEPO ≤ 500 mU/ml
  • Netransfuzní závislost (NTD) podle kritérií IWG 2018
  • Symptomatická anémie
  • Věk > 18 let
  • Písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Pacient neakceptuje odběr kostní dřeně během screeningu a během léčby
  • Pacient neakceptuje pravidelné odběry periferní krve pro screening a během léčby.
  • Pacient neakceptuje subkutánní aplikaci LUS každé tři týdny
  • Předchozí léčba anémie spojené s MDS (tj. ESA, luspatercept), s výjimkou předchozí léčby G-CSF/faktorem stimulujícím kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF), musí být obě látky vysazeny alespoň 4 týdny před registrací
  • Sekundární MDS, tzn. MDS vznikající v důsledku chemického poškození nebo léčby chemoterapií a/nebo ozařováním u jiných onemocnění
  • Známá klinicky významná anémie způsobená nedostatkem železa, vitaminu B12 nebo folátu nebo autoimunitní nebo dědičná hemolytická anémie nebo gastrointestinální krvácení.
  • Předchozí alogenní nebo autologní transplantace kmenových buněk
  • Předchozí historie AML
  • Předchozí zhoubné bujení, jiné než MDS, pokud subjekt není bez onemocnění (včetně dokončení jakékoli aktivní nebo adjuvantní léčby předchozí malignity) po dobu ≥ 5 let.
  • Velký chirurgický zákrok do 8 týdnů před registrací.
  • Nekontrolovaná hypertenze, definovaná jako opakované zvýšení systolického krevního tlaku ≥ 160 mmHg nebo diastolického krevního tlaku (DBP) ≥ 100 mmHg navzdory adekvátní léčbě
  • Počet krevních destiček < 30 000/μL (30 × 10^9/L)
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace nebo clearance kreatininu < 40 ml/min
  • Aspartátaminotransferáza (AST)/sérová glutamát-oxalooctová transamináza (SGOT) ≥ 3,0 × horní hranice normy (ULN)
  • Alaninaminotransferáza (ALT)/sérová glutamát-pyruviktransamináza (SGPT) ≥ 3,0 × ULN
  • Celkový bilirubin ≥ 2,0 × ULN
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) > 2
  • Cévní mozková příhoda, hluboká žilní trombóza, plicní nebo arteriální embolie během 6 měsíců před registrací
  • Infarkt myokardu, nekontrolovaná angina pectoris, nekontrolované srdeční selhání nebo nekontrolovaná srdeční arytmie během 6 měsíců před registrací.
  • Vyloučeni jsou jedinci se známou ejekční frakcí ˂ 35 %, potvrzenou lokální echokardiografií nebo multigovaným akvizičním skenem (MUGA) provedeným během 6 měsíců před registrací.
  • Nekontrolovaná systémová plísňová, bakteriální nebo virová infekce (definovaná jako přetrvávající příznaky/symptomy související s infekcí bez zlepšení navzdory vhodným antibiotikům, antivirové terapii a/nebo jiné léčbě), známý virus lidské imunodeficience (HIV), známý důkaz aktivní infekční hepatitidy B a/nebo známé známky aktivní hepatitidy C.
  • Závažné alergické nebo anafylaktické reakce nebo přecitlivělost na rekombinantní proteiny nebo pomocné látky v IMP v anamnéze
  • Subjekt má jakýkoli významný zdravotní stav, laboratorní abnormality, psychiatrické onemocnění nebo je považován za zranitelný podle místních předpisů (např. uvězněný nebo institucionalizovaný), což by mu bránilo v účasti na studii.
  • Subjekt má jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který ho vystavuje nepřijatelnému riziku, pokud se účastní studie
  • Subjekt má jakýkoli stav nebo souběžnou medikaci, která ztěžuje schopnost interpretovat data ze studie.
  • Během pěti týdnů před registrací je zakázáno použití kteréhokoli z následujících léků: protirakovinné cytotoxické chemoterapeutické činidlo nebo léčba, kortikosteroid, s výjimkou subjektů na stabilní nebo klesající dávce po dobu ≥ 1 týdne před zařazením pro jiné zdravotní stavy než MDS, chelatační terapie železa s výjimkou subjektů na stabilní nebo snižující se dávce po dobu alespoň 8 týdnů před registrací, Jiné hematopoetické růstové faktory červených krvinek (např. interleukin [IL]-3)
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Pozitivní těhotenský test u žen ve fertilním věku.
  • Ženy ve fertilním věku neochotné používat vysoce účinnou metodu antikoncepce v průběhu studie po dobu 90 dnů po poslední dávce studované medikace.
  • Mužské subjekty s rozmnožovací schopností, které nejsou ochotny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce, počínaje první dávkou studované terapie do 90 dnů po poslední dávce studované terapie.
  • Účast v jiných intervenčních studiích.
  • Pacienti pod zákonným dohledem nebo opatrovnictvím.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Luspatercept
Jednoramenné provedení: Všichni pacienti jsou léčeni 1,75 mg Luspaterceptu na kg tělesné hmotnosti subkutánně v den 1 každého 21denního cyklu po dobu až 24 týdnů a v případě odpovědi po dobu až 1,5 roku.
Lék: Injekce Luspaterceptu

Všichni formálně zahrnutí pacienti budou dostávat 1,75 mg/kg luspaterceptu podávaného subkutánně každé tři týdny (v den 1 každého 21denního cyklu) po dobu 24 týdnů.

Respondenti při hodnocení odpovědi (podle HI-E) v týdnu 25 budou dále léčeni 1,75 mg/kg luspaterceptu až do ztráty odpovědi po očekávané maximum 18 měsíců.

Ostatní jména:
  • LUS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Erytroidní odezva (HI-E)
Časové okno: Na konci cyklu 8 (každý cyklus je 21 dní)
Vyhodnotit podíl pacientů, kteří mají erytroidní odpověď (HI-E) podle modifikovaných kritérií IWG 2018, odděleně pro čtyři různé klinické situace (kohorty) rozlišené dvěma faktory: hladina erytropoetinu v séru (sEPO) A stav prstencových sideroblastů (RS)
Na konci cyklu 8 (každý cyklus je 21 dní)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
HI-E odpověď (erytroidní odpověď) trvání
Časové okno: Od data zahájení léčby do data zdokumentované ztráty odpovědi, hodnoceno do 18 měsíců.]
Vyhodnotit HI-E odpověď od prvního dne odpovědi do ztráty odpovědi.
Od data zahájení léčby do data zdokumentované ztráty odpovědi, hodnoceno do 18 měsíců.]
Čas do HI-E (erytroidní odezva)
Časové okno: Od data zahájení léčby do prvního dne odpovědi, hodnoceno až do konce cyklu 8 (každý cyklus je 21 dní)
Vyhodnotit dobu mezi zahájením léčby a prvním dnem odpovědi.
Od data zahájení léčby do prvního dne odpovědi, hodnoceno až do konce cyklu 8 (každý cyklus je 21 dní)
Neutrofilní (HI-N) reakce
Časové okno: Na konci cyklu 8 (každý cyklus je 21 dní)
Reakce neutrofilů (HI-N) podle kritérií IWG 2018
Na konci cyklu 8 (každý cyklus je 21 dní)
Odpovědi krevních destiček (HI-P).
Časové okno: Na konci cyklu 8 (každý cyklus je 21 dní)
Odpovědi krevních destiček (HI-P) podle kritérií IWG 2018
Na konci cyklu 8 (každý cyklus je 21 dní)
Bezpečnost luspaterceptu (toxicita a nežádoucí účinky)
Časové okno: Od data zahájení léčby do konce studie, hodnoceno až do 48 měsíců
Hodnocení bude zahrnovat charakterizaci toxicit; charakterizace AE včetně typu, incidence, závažnosti, závažnosti a vztahu k léčbě
Od data zahájení léčby do konce studie, hodnoceno až do 48 měsíců
Dopad léčby hodnocený pomocí validovaného dotazníku Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny Core Quality of Life (EORTC QLQ-C30)
Časové okno: Od data zahájení léčby do konce studie, hodnoceno až do 48 měsíců.

Pro posouzení pacientem uváděné kvality života během léčby luspaterceptem: Bude analyzováno 30 otázek hodnotících kvalitu života onkologických pacientů v 10 subškálách. Všechny subškály mají rozsah skóre od 0 do 100 bodů.

Funkční subškály: vyšší skóre představuje vyšší kvalitu života. Subškály symptomů: vyšší skóre představuje vyšší úroveň symptomů/problémů, tj. představuje nižší kvalitu života.
Od data zahájení léčby do konce studie, hodnoceno až do 48 měsíců.
Vliv luspaterceptu na kvalitu života pomocí ověřené škály Quality of Life in Myelodysplasia Scale (QUALMS)
Časové okno: Od data zahájení léčby do konce studie, hodnoceno až do 48 měsíců

Hodnocení kvality života pomocí dotazníku QUALMS do konce léčby:

Nástroj pro hodnocení 38 položek pro pacienty s myelodysplastickými syndromy (MDS) Skóre QUALMS se pohybovalo od 24 do 99, přičemž vyšší skóre pro lepší výsledek
Od data zahájení léčby do konce studie, hodnoceno až do 48 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Leipzig

Spolupracovníci

Celgene Corporation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anne Sophie Kubasch, Dr., University Leipzig

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. září 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

20. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

31. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LENNON Trial

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Klinické studie na Injekce Luspaterceptu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit