進行性骨化性線維異形成症（FOP）の成人参加者におけるガレトスマブとプラセボの静脈内投与（IV）の安全性と有効性の検討 (OPTIMA)
2026年7月15日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
進行性骨化性線維異形成症患者におけるガレトスマブの安全性、忍容性、および有効性を評価する第 3 相無作為化プラセボ対照試験
研究集団は、進行性骨化性線維異形成症（FOP）の患者で構成されています。
主な主な目的は次のとおりです。
- ベースラインから 56 週までの新しい異所性骨化 (HO) 病変の形成に対する高用量ガレトスマブとプラセボの効果を、低用量コンピューター断層撮影 (CT) によって評価する
- ベースラインから 56 週までのガレトスマブとプラセボの安全性と忍容性を評価する
主な副次的な目的:
- 臨床医が評価した56週までの再燃エピソードの参加者あたりの数に対する高用量ガレトスマブ対プラセボの効果を評価すること
- ベースラインから 56 週までの新しい HO 病変の形成に対する低用量ガレトスマブとプラセボの効果を CT で評価する
- 低用量ガレトスマブとプラセボの効果を、臨床医が評価した56週までの患者あたりの再燃エピソード数に及ぼす影響を評価すること
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
63
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
一時的に利用できません 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California Los Angeles (UCLA) Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Greater London
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Middlesex、Greater London、イギリス、HA7 4LP
- Royal National Orthropaedic Hospital NHS Trust
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Genoa、イタリア、16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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North Holland
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Amsterdam、North Holland、オランダ、1081 HV
- Amsterdam University Medical Center
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New South Wales
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St Leonards、New South Wales、オーストラリア、2065
- Royal North Shore Hospital
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Cundinamarca
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Chía、Cundinamarca、コロンビア、140013
- Clínica Universidad De la Sabana
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Biobio
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Concepción、Biobio、チリ、4030000
- Universidad de Concepcion
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Stenbäckinkatu 11
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Helsinki、Stenbäckinkatu 11、フィンランド、00029
- HUS Children and Adolescents Park Hospital Clinical Trial Unit
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Montpellier、フランス、34090
- Hopital Lapeyronie
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Paris、フランス、75010
- Hôpital Lariboisière
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São Paulo、ブラジル、05652-900
- Hospital israelita Albert Einstein
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Podkarpackie Voivodeship
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Rzeszów、Podkarpackie Voivodeship、ポーランド、35-326
- Szpital Centrum Medyczne Medyk
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Kuala Lumpur、マレーシア、50586
- Hospital Kuala Lampur
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Shanghai、中国、200065
- Tongji Hospital of Tongji University
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Cape Town
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Rondebosch、Cape Town、南アフリカ、7700
- University of Cape Town
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Fukuoka、日本、812-8582
- Kyushu University Hospital
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Aichi-ken
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Nagoya、Aichi-ken、日本、466-8560
- Nagoya University Hospital
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Oita Prefecture
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Yufu、Oita Prefecture、日本、879-5593
- Oita University Hospital
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Seoul、韓国、03080
- Seoul National University Hospital
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Hong Kong、香港、22553838
- Queen Mary Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- スクリーニング時に18歳以上の男性または女性
- Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) の臨床診断 [(足の親指の先天性奇形、一時的な軟部組織の腫脹、および/または進行性の異所性骨化 (HO) の所見に基づく]
- I 型アクチビン A 受容体（ACVR1）FOP による変異の記録による FOP 診断の確認
- -スクリーニング訪問から1年以内のFOP疾患活動。 FOP の疾患活動性は、FOP の再燃に関連する痛み、腫れ、こわばり、またはその他の徴候および症状として定義されます。または関節機能の悪化、または再燃エピソードを伴う/伴わない HO 病変の X 線検査による進行 (HO 病変のサイズまたは数の増加)
- -CTイメージング手順およびプロトコルで定義されているその他の手順を受ける意思と能力
主な除外基準:
- スクリーニング時の累積アナログ関節関与尺度（CAJIS）スコアが19を超える
- -参加者は、心臓病、腎臓病、リウマチ病、神経病、精神病、内分泌病、代謝病、またはリンパ系疾患などの重大な併発疾患または重大な疾患の病歴を有し、研究責任者の意見では研究の結果を混乱させる可能性がある、または研究への参加によって患者に追加のリスクをもたらす
- がんの既往歴または診断
- 推定糸球体濾過量が毎分 30 ミリリットル (mL/分) 未満であると定義される重度の腎機能障害
- スクリーニング時にヘモグロビン A1C (HbA1c) >9% と定義される制御不能な糖尿病
以下によって定義される、管理不良の高血圧の病歴：
- -スクリーニング訪問時の収縮期血圧≥180 mm Hgまたは拡張期血圧≥110 mm Hg
- -スクリーニング訪問時の収縮期血圧160mmHg〜179mmHgまたは拡張期血圧100mmHg〜109mmHg、および末端臓器損傷の病歴（左心室肥大、心不全、狭心症、心筋梗塞、脳卒中、一過性脳虚血発作、末梢動脈疾患、末期腎疾患、中等度から高度の網膜症
- -脳血管奇形の既知の病歴
- -ニューヨーク心臓協会のクラスIIIまたはIVの心不全、心筋症、間欠性跛行、心筋梗塞、またはスクリーニング前の6か月以内の急性冠症候群などの心血管疾患;症候性心室不整脈
- -酸素、呼吸補助を必要とする重度の呼吸障害の病歴（例、バイレベル気道陽圧 [biPAP] または持続陽圧気道圧 [CPAP]）、または入院を必要とする誤嚥性肺炎の病歴
- -過去1年間の以前の使用とビスフォスフォネートの併用
- 別の介入臨床研究、または X 線検査または侵襲的処置（例、血液または組織サンプルの採取）を伴う非介入研究への同時参加。
- -過去30日間または治験薬の5半減期以内のいずれか長い方で、別の治験薬、デノスマブ、イマチニブまたはイソトレチノインによる治療
- 妊娠中または授乳中の女性
- 非常に効果的な避妊法を実践したくない出産の可能性がある女性 (WOCBP)
- -潜在的な胎児への曝露を防ぐためにWOCBPパートナーとコンドームを使用することを望まないWOCBPパートナーの男性患者
注: 他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用されます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：高用量ガレトスマブ
ガレトスマブは 4 週間ごとに静脈内 (IV) 投与されます (Q4W)
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ガレトスマブは液剤として供給され、静脈内投与されます。
他の名前：
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実験的：低用量ガレトスマブ
ガレトスマブは IV 投与 Q4W で投与されます
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ガレトスマブは液剤として供給され、静脈内投与されます。
他の名前：
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実験的：プラセボ
ガレトスマブと一致するプラセボは、モノクローナル抗体 (またはタンパク質) を含まない溶液として供給され、Q4W に IV 投与されます。
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ガレトスマブに適合するプラセボは、モノクローナル抗体（またはタンパク質）を含まない液体溶液として供給され、静脈内投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療中に発生した特別な関心のある有害事象（AESI）の発生率と重症度
時間枠：56週目までのベースライン
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56週目までのベースライン
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新たなHO病変の数
時間枠：56週目
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56週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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患者が報告した再燃の数
時間枠：28週目と56週目まで
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フレアアップは、痛み、腫れ、関節のこわばり、または動きの減少のうちの 2 つ以上と定義されます。
FOP フレアアップ乳製品はアンケートであり、参加者が毎日自己記入します。
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28週目と56週目まで
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患者報告による再燃の発生
時間枠：28週目と56週目まで
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はい/いいえとして報告
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28週目と56週目まで
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経時的な血清中の総アクチビン A 濃度
時間枠：第56週まで
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第56週まで
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ガレトスマブに対する抗薬物抗体（ADA）の経時的発生率
時間枠：第56週まで
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第56週まで
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ガレトスマブに対するADAの力価の経時変化
時間枠：第56週まで
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第56週まで
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経時的な血清中のガレトスマブ濃度
時間枠：第56週まで
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第56週まで
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臨床医が評価した再発の数
時間枠：28、56、84週目まで
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研究者は医学的判断に従って再燃事象を評価します。 FOP の再燃は、一時的な痛みを伴う炎症性軟部組織の腫れとして特徴付けられます。 84週目は延長治療中の患者のみが対象 |
28、56、84週目まで
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新たなHO病変の発生
時間枠：28、56、84週目
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はい/いいえとして報告されます 84週目は延長治療中の患者のみが対象 |
28、56、84週目
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新しい HO 病変の総体積
時間枠：28、56、84週目
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84週目は延長治療中の患者のみが対象
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28、56、84週目
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新たなHO病変の数
時間枠：28週目と84週目
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84週目は延長治療中の患者のみが対象
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28週目と84週目
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臨床医が評価した再燃の発生
時間枠：28、56、84週目まで
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はい/いいえとして報告されます 84週目は延長治療中の患者のみが対象 |
28、56、84週目まで
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累積アナログ関節関与スケール（CAJIS）を用いた医師による関節機能評価の変化
時間枠：ベースラインから 28 週目および 56 週目まで
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CAJIS は 15 の主要な関節に対する臨床医の評価です。各主要関節は正常で影響を受けていない (0)、影響を受けている (1)、または完全に機能的に強直している (2) と評価されました。
合計スコアは 0 ～ 30 の範囲です
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ベースラインから 28 週目および 56 週目まで
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肺活量測定によって評価される肺機能の変化
時間枠：28週目と56週目のベースライン
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努力肺活量 (FVC) と 1 秒努力呼気量 (FEV1)、および FEV1/FVC の比は肺活量測定によって測定されます。
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28週目と56週目のベースライン
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患者全体の重症度印象 (PGIS) によって評価される疾患の重症度の変化
時間枠：ベースラインから 28 週目および 56 週目まで
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PGIS は、患者の重症度の全体的な印象を評価するための単一項目の自己記入式アンケートです。
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ベースラインから 28 週目および 56 週目まで
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患者の全体的な変化の印象 (PGIC) によって評価される疾患の重症度の変化
時間枠：28週目と56週目
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PGIC は、患者の変化に対する全体的な印象を評価するための単一項目の自己記入式アンケートです。
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28週目と56週目
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臨床医の全体的な変化の印象 (CGIC) によって評価される疾患の重症度の変化
時間枠：28週目と56週目
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CGIC は、臨床医の変化に対する全体的な印象を評価するための単一項目のアンケートです。
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28週目と56週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月21日
一次修了 (実際)
2025年7月17日
研究の完了 (推定)
2029年2月27日
試験登録日
最初に提出
2022年5月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年5月23日
最初の投稿 (実際)
2022年5月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月15日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- R2477-FOP-2175
- 2022-000880-40 (レジストリ識別子：EudraCT)
- 2023-508350-26-00 (レジストリ識別子：CTIS (EU))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開されている結果の基礎となるすべての個々の患者データ (IPD) は、共有の対象と見なされます
IPD 共有時間枠
Regeneron が主要な保健当局 (例: FDA、欧州医薬品庁 (EMA)、医薬品医療機器庁 (PMDA) など) から製品と適応症の販売承認を取得し、研究結果を公開した場合 (例:科学出版物、科学会議、臨床試験レジストリなど）、データを共有する法的権限を持ち、参加者のプライバシーを保護する能力を確保しています
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、Vivli を通じて、Regeneron が後援する臨床試験からの個々の患者または集計レベルのデータへのアクセスの提案を提出できます。
Regeneron の独立調査依頼の評価基準は、https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf にあります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。