Badanie bezpieczeństwa i skuteczności Garetosmabu w porównaniu z placebo podawanego dożylnie (IV) dorosłym uczestnikom z fibrodysplazją kostnicy postępującej (FOP) (OPTIMA)
15 lipca 2026 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals
Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność garetosmabu u pacjentów z fibrodysplazją kostną postępującą
Badana populacja składa się z pacjentów z Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).
Kluczowe cele podstawowe to:
- Ocena wpływu dużych dawek garetosmabu w porównaniu z placebo na powstawanie nowych heterotopowych zmian kostnienia (HO) od wizyty początkowej do 56. tygodnia, co określono za pomocą niskodawkowej tomografii komputerowej (CT)
- Ocena bezpieczeństwa i tolerancji garetosmabu w porównaniu z placebo od wartości początkowej do tygodnia 56
Kluczowe cele drugorzędne:
- Aby ocenić wpływ dużej dawki garetosmabu w porównaniu z placebo na liczbę ocenianych przez klinicystę epizodów zaostrzenia na uczestnika do tygodnia 56.
- Ocena wpływu małej dawki garetosmabu w porównaniu z placebo na powstawanie nowych zmian HO od wartości początkowej do 56. tygodnia, jak określono za pomocą CT
- Ocena wpływu małej dawki garetosmabu w porównaniu z placebo na liczbę ocenianych przez klinicystę epizodów zaostrzenia na pacjenta do 56. tygodnia
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
63
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Chwilowo niedostępne poza badaniem klinicznym.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Cape Town
-
Rondebosch, Cape Town, Afryka Południowa, 7700
- University of Cape Town
-
-
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazylia, 05652-900
- Hospital Israelita Albert Einstein
-
-
-
-
Biobio
-
Concepción, Biobio, Chile, 4030000
- Universidad de Concepcion
-
-
-
-
-
Shanghai, Chiny, 200065
- Tongji Hospital of Tongji University
-
-
-
-
Stenbäckinkatu 11
-
Helsinki, Stenbäckinkatu 11, Finlandia, 00029
- HUS Children and Adolescents Park Hospital Clinical Trial Unit
-
-
-
-
-
Montpellier, Francja, 34090
- Hopital Lapeyronie
-
Paris, Francja, 75010
- Hôpital Lariboisiere
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Holandia, 1081 HV
- Amsterdam University Medical Center
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong, 22553838
- Queen Mary Hospital
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japonia, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japonia, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
-
Oita Prefecture
-
Yufu, Oita Prefecture, Japonia, 879-5593
- Oita University Hospital
-
-
-
-
Cundinamarca
-
Chía, Cundinamarca, Kolumbia, 140013
- Clínica Universidad De la Sabana
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50586
- Hospital Kuala Lampur
-
-
-
-
Podkarpackie Voivodeship
-
Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polska, 35-326
- Szpital Centrum Medyczne Medyk
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
-
-
-
Genoa, Włochy, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
-
-
Greater London
-
Middlesex, Greater London, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
- Royal National Orthropaedic Hospital NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku co najmniej 18 lat podczas badania przesiewowego
- Rozpoznanie kliniczne Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) [(na podstawie stwierdzenia wrodzonej wady rozwojowej palucha, epizodycznego obrzęku tkanek miękkich i/lub postępującego heterotopowego kostnienia (HO)]
- Potwierdzenie rozpoznania FOP z dokumentacją mutacji powodującej FOP receptora aktywiny A typu I (ACVR1).
- Aktywność choroby FOP w ciągu 1 roku od wizyty przesiewowej. Aktywność choroby FOP definiuje się jako ból, obrzęk, sztywność lub inne oznaki i objawy związane z zaostrzeniami FOP; lub pogorszenie funkcji stawów lub radiologiczna progresja zmian HO (zwiększenie rozmiaru lub liczby zmian HO) z/bez towarzyszących epizodom zaostrzeń
- Chętny i zdolny do poddania się procedurom obrazowania CT i innym procedurom określonym w protokole
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Skumulowany wynik Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) przy badaniu przesiewowym >19
- Uczestnik ma poważną współistniejącą chorobę lub historię poważnych chorób, takich jak między innymi choroby serca, nerek, reumatologiczne, neurologiczne, psychiatryczne, endokrynologiczne, metaboliczne lub limfatyczne, które w opinii badacza mogą zakłócić wyniki badania lub stwarzają dodatkowe ryzyko dla pacjenta poprzez swój udział w badaniu
- Wcześniejsza historia lub rozpoznanie raka
- Ciężkie zaburzenia czynności nerek definiowane jako oszacowana szybkość przesączania kłębuszkowego <30 mililitrów na minutę (ml/min) (/1,73 m^2 obliczona za pomocą równania modyfikacji diety w chorobach nerek
- Niekontrolowana cukrzyca zdefiniowana jako hemoglobina A1C (HbA1c) >9% podczas badania przesiewowego
Historia źle kontrolowanego nadciśnienia tętniczego, zgodnie z definicją:
- Skurczowe ciśnienie krwi ≥180 mm Hg lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≥110 mm Hg podczas wizyty przesiewowej
- Skurczowe ciśnienie krwi od 160 mm Hg do 179 mm Hg lub rozkurczowe ciśnienie krwi od 100 mm Hg do 109 mm Hg podczas wizyty przesiewowej ORAZ historia uszkodzenia narządów końcowych (w tym historia przerostu lewej komory, niewydolności serca, dławicy piersiowej, zawał mięśnia sercowego, udar, przemijający atak niedokrwienny, choroba tętnic obwodowych, schyłkowa niewydolność nerek i retinopatia umiarkowana do zaawansowanej
- Znana historia malformacji naczyń mózgowych
- Choroby sercowo-naczyniowe, takie jak niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association, kardiomiopatia, chromanie przestankowe, zawał mięśnia sercowego lub ostry zespół wieńcowy w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym; objawowe komorowe zaburzenia rytmu serca
- Historia ciężkiego upośledzenia oddychania wymagającego tlenu, wspomagania oddychania (np. dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych [biPAP] lub ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych [CPAP]) lub historia zachłystowego zapalenia płuc wymagającego hospitalizacji
- Wcześniejsze stosowanie w ciągu ostatniego roku i jednoczesne stosowanie bisfosfonianów
- Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub badaniu nieinterwencyjnym z pomiarami radiograficznymi lub procedurami inwazyjnymi (np. pobieranie próbek krwi lub tkanek).
- Leczenie innym badanym lekiem, denosumabem, imatynibem lub izotretynoiną w ciągu ostatnich 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP), które nie chcą stosować wysoce skutecznej antykoncepcji
- Pacjenci płci męskiej z partnerami WOCBP, którzy nie chcą używać prezerwatyw z partnerami WOCBP, aby zapobiec potencjalnemu narażeniu płodu
Uwaga: Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka Garetosmabu
Garetosmab podaje się dożylnie (IV) co 4 tygodnie (Q4W)
|
Garetosmab jest dostarczany w postaci płynnego leku i będzie podawany dożylnie.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Mała dawka Garetosmabu
Garetosmab podaje się dożylnie co 4 tyg
|
Garetosmab jest dostarczany w postaci płynnego leku i będzie podawany dożylnie.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Placebo
Placebo odpowiadające garetosmabowi jest dostarczane w postaci płynnego roztworu niezawierającego przeciwciała monoklonalnego (ani białka) i podawane dożylnie co 4 tygodnie.
|
Placebo pasujące do garetosmabu jest dostarczane w postaci płynnego roztworu bez przeciwciała monoklonalnego (lub białka) i podawane dożylnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu podczas leczenia (AESI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
|
Liczba nowych zmian HO
Ramy czasowe: W tygodniu 56
|
W tygodniu 56
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zgłoszonych przez pacjentów zaostrzeń
Ramy czasowe: Przez tygodnie 28 i 56
|
Zaostrzenie definiuje się jako dwa lub więcej z następujących objawów: ból, obrzęk, sztywność stawów lub ograniczenie ruchu.
Zaostrzenie nabiału FOP jest kwestionariuszem i jest codziennie wypełniane samodzielnie przez uczestnika.
|
Przez tygodnie 28 i 56
|
|
Występowanie zaostrzeń zgłaszanych przez pacjentów
Ramy czasowe: Przez tygodnie 28 i 56
|
Zgłoszono jako Tak/Nie
|
Przez tygodnie 28 i 56
|
|
Stężenie całkowitej aktywiny A w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Przez tydzień 56
|
Przez tydzień 56
|
|
|
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko garetosmabowi w czasie
Ramy czasowe: Przez tydzień 56
|
Przez tydzień 56
|
|
|
Miano ADA do garetosmabu w czasie
Ramy czasowe: Przez tydzień 56
|
Przez tydzień 56
|
|
|
Stężenie garetosmabu w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Przez tydzień 56
|
Przez tydzień 56
|
|
|
Liczba zaostrzeń oceniona przez klinicystę
Ramy czasowe: Do tygodni 28, 56 i 84
|
Badacz ocenia zdarzenia związane z zaostrzeniem choroby zgodnie ze swoją oceną lekarską. Zaostrzenie FOP charakteryzuje się epizodycznym, bolesnym obrzękiem zapalnym tkanek miękkich. Tydzień 84. Tylko dla pacjentów otrzymujących leczenie przedłużone |
Do tygodni 28, 56 i 84
|
|
Pojawienie się nowych zmian HO
Ramy czasowe: W 28., 56. i 84. tygodniu
|
Zgłoszono jako Tak/Nie Tydzień 84. Tylko dla pacjentów otrzymujących leczenie przedłużone |
W 28., 56. i 84. tygodniu
|
|
Całkowita objętość nowych zmian HO
Ramy czasowe: W 28., 56. i 84. tygodniu
|
Tydzień 84. Tylko dla pacjentów otrzymujących leczenie przedłużone
|
W 28., 56. i 84. tygodniu
|
|
Liczba nowych zmian HO
Ramy czasowe: W 28. i 84. tygodniu
|
Tydzień 84. Tylko dla pacjentów otrzymujących leczenie przedłużone
|
W 28. i 84. tygodniu
|
|
Występowanie zaostrzeń ocenianych przez lekarza
Ramy czasowe: Do tygodni 28, 56 i 84
|
Zgłoszono jako Tak/Nie Tydzień 84. Tylko dla pacjentów otrzymujących leczenie przedłużone |
Do tygodni 28, 56 i 84
|
|
Zmiana w ocenie funkcji stawów przez lekarza przy użyciu skumulowanej analogowej skali zajęcia stawów (CAJIS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 28. i 56. tygodnia
|
CAJIS to kliniczna ocena 15 głównych stawów; każdy główny staw oceniany jako normalny, nienaruszony (0), zajęty (1) lub całkowicie funkcjonalnie zesztywniony (2).
Łączny wynik mieści się w przedziale od 0 do 30
|
Wartość wyjściowa do 28. i 56. tygodnia
|
|
Zmiana czynności płuc oceniana spirometrycznie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa w 28. i 56. tygodniu
|
Namuszona pojemność życiowa (FVC) i namuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) oraz stosunek FEV1/FVC zostaną określone za pomocą spirometrii.
|
Wartość wyjściowa w 28. i 56. tygodniu
|
|
Zmiana ciężkości choroby oceniana na podstawie globalnego wrażenia pacjenta (PGIS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 28. i 56. tygodnia
|
PGIS to jednoelementowy, samodzielnie wypełniany kwestionariusz służący do oceny ogólnego wrażenia pacjenta na temat ciężkości choroby
|
Wartość wyjściowa do 28. i 56. tygodnia
|
|
Zmiana w ciężkości choroby oceniana na podstawie globalnego wrażenia zmiany pacjenta (PGIC)
Ramy czasowe: W 28. i 56. tygodniu
|
PGIC to jednoelementowy, samodzielnie wypełniany kwestionariusz służący do oceny ogólnego wrażenia pacjenta na temat zmian
|
W 28. i 56. tygodniu
|
|
Zmiana w ciężkości choroby oceniana na podstawie globalnego wrażenia zmiany klinicysty (CGIC)
Ramy czasowe: W 28. i 56. tygodniu
|
CGIC to jednoelementowy kwestionariusz służący do oceny ogólnego wrażenia lekarza na temat zmian
|
W 28. i 56. tygodniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 listopada 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 lipca 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
27 lutego 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 maja 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 maja 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 maja 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- R2477-FOP-2175
- 2022-000880-40 (Identyfikator rejestru: EudraCT)
- 2023-508350-26-00 (Identyfikator rejestru: CTIS (EU))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu
Ramy czasowe udostępniania IPD
Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, wyniki badań zostały udostępnione publicznie (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada prawne uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli.
Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .