El examen de seguridad y eficacia de garetosmab versus placebo administrado por vía intravenosa (IV) en participantes adultos con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP) (OPTIMA)
15 de julio de 2026 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Estudio de fase 3, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de garetosmab en pacientes con fibrodisplasia osificante progresiva
La población de estudio está formada por pacientes con Fibrodisplasia osificante progresiva (FOP).
Los objetivos primarios clave son:
- Evaluar el efecto de dosis altas de garetosmab versus placebo en la formación de nuevas lesiones de osificación heterotópica (HO) desde el inicio hasta la semana 56, según lo determinado por tomografía computarizada (TC) de dosis baja
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de garetosmab frente a placebo desde el inicio hasta la semana 56
Objetivos secundarios clave:
- Evaluar el efecto de la dosis alta de garetosmab versus placebo en el número por participante de episodios de exacerbación evaluados por médicos hasta la semana 56
- Evaluar el efecto de garetosmab en dosis bajas versus placebo en la formación de nuevas lesiones HO desde el inicio hasta la semana 56 según lo determinado por TC
- Evaluar el efecto de la dosis baja de garetosmab versus placebo en el número por paciente de episodios de exacerbación evaluados por el médico hasta la semana 56
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
63
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Temporalmente no disponible fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasil, 05652-900
- Hospital israelita Albert Einstein
-
-
-
-
Biobio
-
Concepción, Biobio, Chile, 4030000
- Universidad de Concepcion
-
-
-
-
Cundinamarca
-
Chía, Cundinamarca, Colombia, 140013
- Clínica Universidad De la Sabana
-
-
-
-
-
Seoul, Corea del Sur, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, España, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
-
-
Stenbäckinkatu 11
-
Helsinki, Stenbäckinkatu 11, Finlandia, 00029
- HUS Children and Adolescents Park Hospital Clinical Trial Unit
-
-
-
-
-
Montpellier, Francia, 34090
- Hopital Lapeyronie
-
Paris, Francia, 75010
- Hôpital Lariboisière
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong, 22553838
- Queen Mary Hospital
-
-
-
-
-
Genoa, Italia, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japón, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japón, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
-
Oita Prefecture
-
Yufu, Oita Prefecture, Japón, 879-5593
- Oita University Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malasia, 50586
- Hospital Kuala Lampur
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Países Bajos, 1081 HV
- Amsterdam University Medical Center
-
-
-
-
Podkarpackie Voivodeship
-
Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polonia, 35-326
- Szpital Centrum Medyczne Medyk
-
-
-
-
-
Shanghai, Porcelana, 200065
- Tongji Hospital of Tongji University
-
-
-
-
Greater London
-
Middlesex, Greater London, Reino Unido, HA7 4LP
- Royal National Orthropaedic Hospital NHS Trust
-
-
-
-
Cape Town
-
Rondebosch, Cape Town, Sudáfrica, 7700
- University of Cape Town
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Hombre o mujer de 18 años o más en la selección
- Diagnóstico clínico de fibrodisplasia osificante progresiva (FOP) [(basado en hallazgos de malformación congénita de los dedos gordos del pie, inflamación episódica de los tejidos blandos y/o osificación heterotópica progresiva (HO)]
- Confirmación del diagnóstico de FOP con documentación de la mutación causante de FOP del receptor de activina A tipo I (ACVR1)
- Actividad de la enfermedad FOP dentro de 1 año de la visita de selección. La actividad de la enfermedad de FOP se define como dolor, hinchazón, rigidez u otros signos y síntomas asociados con los brotes de FOP; o empeoramiento de la función articular, o progresión radiográfica de las lesiones de HO (aumento de tamaño o número de lesiones de HO) con/sin estar asociado con episodios de brote
- Dispuesto y capaz de someterse a procedimientos de imágenes por tomografía computarizada y otros procedimientos como se define en el protocolo
Criterios clave de exclusión:
- Puntuación acumulativa de la escala analógica de participación articular (CAJIS) en la selección > 19
- El participante tiene una enfermedad concomitante significativa o antecedentes de enfermedades significativas, como, entre otras, enfermedades cardíacas, renales, reumatológicas, neurológicas, psiquiátricas, endocrinas, metabólicas o linfáticas que, en opinión del investigador del estudio, podrían confundir los resultados del estudio o suponer un riesgo adicional para el paciente por su participación en el estudio
- Historia previa o diagnóstico de cáncer
- Insuficiencia renal grave definida como una tasa de filtración glomerular estimada <30 mililitros por minuto (mL/min) (/1,73 m^2 calculada mediante la ecuación Modification of Diet in Renal Disease
- Diabetes no controlada definida como hemoglobina A1C (HbA1c) >9 % en la selección
Antecedentes de hipertensión mal controlada, definida por:
- Presión arterial sistólica ≥ 180 mm Hg o presión arterial diastólica ≥ 110 mm Hg en la visita de selección
- Presión arterial sistólica de 160 mm Hg a 179 mm Hg o presión arterial diastólica de 100 mm Hg a 109 mm Hg en la visita de selección, Y antecedentes de daño de órgano diana (incluidos antecedentes de hipertrofia ventricular izquierda, insuficiencia cardíaca, angina, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, ataque isquémico transitorio, enfermedad arterial periférica, enfermedad renal en etapa terminal y retinopatía de moderada a avanzada
- Antecedentes conocidos de malformación vascular cerebral.
- Afecciones cardiovasculares como insuficiencia cardíaca de clase III o IV de la New York Heart Association, miocardiopatía, claudicación intermitente, infarto de miocardio o síndrome coronario agudo en los 6 meses anteriores a la selección; arritmia cardíaca ventricular sintomática
- Antecedentes de compromiso respiratorio grave que requiere oxígeno, asistencia respiratoria (p. ej., presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles [biPAP] o presión positiva continua en las vías respiratorias [CPAP]), o antecedentes de neumonía por aspiración que requiere hospitalización
- Uso previo en el último año y uso concomitante de bisfosfonatos
- Participación simultánea en otro estudio clínico intervencionista o un estudio no intervencionista con medidas radiográficas o procedimientos invasivos (p. ej., extracción de muestras de sangre o tejido).
- Tratamiento con otro fármaco en investigación, denosumab, imatinib o isotretinoína en los últimos 30 días o dentro de las 5 semividas del fármaco en investigación, lo que sea más largo
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Mujeres en edad fértil (WOCBP) que no están dispuestas a practicar métodos anticonceptivos altamente efectivos
- Pacientes masculinos con parejas WOCBP que no están dispuestos a usar condones con parejas WOCBP para evitar una posible exposición fetal
Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Alta dosis de Garetosmab
Garetosmab se administra por vía intravenosa (IV) cada 4 semanas (Q4W)
|
Garetosmab se suministra como un medicamento líquido y se administrará por vía intravenosa.
Otros nombres:
|
|
Experimental: Garetosmab en dosis bajas
Garetosmab se administra por vía IV Q4W
|
Garetosmab se suministra como un medicamento líquido y se administrará por vía intravenosa.
Otros nombres:
|
|
Experimental: Placebo
El placebo, equivalente a garetosmab, se suministra como una solución líquida sin el anticuerpo monoclonal (o la proteína) y se administra por vía intravenosa cada 4 semanas.
|
Placebo para igualar a garetosmab, se suministra como una solución líquida sin el anticuerpo monoclonal (o la proteína) y se administra por vía IV.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Incidencia y gravedad de los eventos adversos de especial interés emergentes del tratamiento (AESI)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 56
|
Línea de base a la semana 56
|
|
Número de nuevas lesiones de HO
Periodo de tiempo: En la semana 56
|
En la semana 56
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de brotes notificados por el paciente
Periodo de tiempo: Hasta las semanas 28 y 56
|
Un brote se define como dos o más de los siguientes: dolor, hinchazón, rigidez de las articulaciones o disminución del movimiento.
La lechería de brotes de FOP es un cuestionario y el participante lo completa diariamente.
|
Hasta las semanas 28 y 56
|
|
Ocurrencia de brotes informados por el paciente
Periodo de tiempo: Hasta las semanas 28 y 56
|
Reportado como Sí/No
|
Hasta las semanas 28 y 56
|
|
Concentración de activina A total en suero a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
|
|
|
Incidencia de anticuerpos antifármaco (ADA) contra garetosmab a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
|
|
|
Título de ADA frente a garetosmab a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
|
|
|
Concentración de garetosmab en suero a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
|
|
|
Número de exacerbaciones evaluadas por el médico
Periodo de tiempo: Hasta las semanas 28, 56 y 84
|
El investigador evalúa los episodios de exacerbación según su criterio médico. Un brote de FOP se caracteriza por una inflamación inflamatoria episódica y dolorosa de los tejidos blandos. Semana 84 solo para pacientes en tratamiento prolongado |
Hasta las semanas 28, 56 y 84
|
|
Aparición de nuevas lesiones de HO.
Periodo de tiempo: En las semanas 28, 56 y 84
|
Reportado como Sí/No Semana 84 solo para pacientes en tratamiento prolongado |
En las semanas 28, 56 y 84
|
|
Volumen total de nuevas lesiones de HO
Periodo de tiempo: En las semanas 28, 56 y 84
|
Semana 84 solo para pacientes en tratamiento prolongado
|
En las semanas 28, 56 y 84
|
|
Número de nuevas lesiones de HO
Periodo de tiempo: En la semana 28 y 84
|
Semana 84 solo para pacientes en tratamiento prolongado
|
En la semana 28 y 84
|
|
Aparición de brotes evaluados por el médico
Periodo de tiempo: Hasta las semanas 28, 56 y 84
|
Reportado como Sí/No Semana 84 solo para pacientes en tratamiento prolongado |
Hasta las semanas 28, 56 y 84
|
|
Cambio en la evaluación de la función articular por parte del médico mediante la escala analógica acumulativa de participación de las articulaciones (CAJIS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 28 y 56
|
CAJIS es una evaluación médica de 15 articulaciones principales; cada articulación principal se clasificó como normal, no afectada (0), afectada (1) o completamente funcionalmente anquilosada (2).
La puntuación total oscila entre 0 y 30.
|
Línea de base hasta las semanas 28 y 56
|
|
Cambio en la función pulmonar evaluado por espirometría
Periodo de tiempo: Línea de base en las semanas 28 y 56
|
La capacidad vital forzada (FVC) y el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) y la relación FEV1/FVC se determinarán mediante espirometría.
|
Línea de base en las semanas 28 y 56
|
|
Cambio en la gravedad de la enfermedad según lo evaluado por la Impresión global de gravedad del paciente (PGIS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 28 y 56
|
PGIS es un cuestionario autoadministrado de un solo ítem para evaluar la impresión global de gravedad del paciente.
|
Línea de base hasta las semanas 28 y 56
|
|
Cambio en la gravedad de la enfermedad según la evaluación de la Impresión global de cambio del paciente (PGIC)
Periodo de tiempo: En las semanas 28 y 56
|
PGIC es un cuestionario autoadministrado de un solo ítem para evaluar la impresión global del cambio del paciente.
|
En las semanas 28 y 56
|
|
Cambio en la gravedad de la enfermedad según la evaluación de la Impresión global de cambio del médico (CGIC)
Periodo de tiempo: En las semanas 28 y 56
|
CGIC es un cuestionario de un solo ítem para evaluar la impresión global de cambio del médico
|
En las semanas 28 y 56
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
17 de julio de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
27 de febrero de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de mayo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
27 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de julio de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- R2477-FOP-2175
- 2022-000880-40 (Identificador de registro: EudraCT)
- 2023-508350-26-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o de nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli.
Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evalue-Criteria.pdf
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .