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진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 성인 참여자를 대상으로 정맥 주사(IV) 투여한 가레토스맙 대 위약의 안전성 및 효능 조사 (OPTIMA)

2024년 4월 18일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals

섬유이형성증 골화 진행성 환자에서 가레토스맙의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 3상 무작위, 위약 대조 연구

연구 인구는 Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) 환자로 구성됩니다.

주요 주요 목표는 다음과 같습니다.

  1. 저용량 컴퓨터 단층촬영(CT)으로 측정한 기준선에서 56주차까지 새로운 이소성 골화(HO) 병변 형성에 대한 고용량 가레토스맙 대 위약의 효과를 평가하기 위해
  2. 기준선에서 56주차까지 가레토스맙 대 위약의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해

주요 보조 목표:

  1. 56주까지 임상의가 평가한 발적 에피소드의 참가자당 수에 대한 고용량 가레토스맙 대 위약의 효과를 평가하기 위해
  2. CT에 의해 결정된 기준선에서 56주차까지 새로운 HO 병변 형성에 대한 저용량 가레토스맙 대 위약의 효과를 평가하기 위해
  3. 56주까지 임상의가 평가한 발적 에피소드의 환자당 수에 대한 저용량 가레토스맙 대 위약의 효과를 평가하기 위해

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

66

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 남아프리카
    • Cape Town
      • Rondebosch, Cape Town, 남아프리카, 7700
        • 모병
        • University of Cape Town
  • 네덜란드
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, 네덜란드, 1081 HV
        • 모병
        • Amsterdam University Medical Center
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 03080
        • 모병
        • Seoul National University Hospital
  • 말레이시아
      • Kuala Lumpur, 말레이시아, 50586
        • 모병
        • Hospital Kuala Lampur
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 모병
        • University of California Los Angeles (UCLA) Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 빼는
        • Mayo Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • 모병
        • Vanderbilt University Medical Center
  • 브라질
      • Sao Paulo, 브라질, 05652-900
        • 모병
        • Hospital Israelita Albert Einstein
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28034
        • 모병
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • 영국
    • Greater London
      • Middlesex, Greater London, 영국, HA7 4LP
        • 모병
        • Royal National Orthropaedic Hospital NHS Trust
  • 이탈리아
      • Genoa, 이탈리아, 16147
        • 모병
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
  • 일본
      • Fukuoka, 일본, 812-8582
        • 모병
        • Kyushu University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, 일본, 466-8560
        • 모병
        • Nagoya University Hospital
    • Oita
      • Yufu, Oita, 일본, 879-5593
        • 모병
        • Oita University Hospital
  • 중국
      • Shanghai, 중국, 200065
        • 모병
        • Tongji Hospital of Tongji University
  • 칠레
    • Bio Bio
      • Concepcion, Bio Bio, 칠레, 4030000
        • 모병
        • Universidad de Concepcion
  • 콜롬비아
    • Cundinamarca
      • Chia, Cundinamarca, 콜롬비아, 140013
        • 모병
        • Clinica Universidad de La Sabana
  • 폴란드
    • Podkarpackie
      • Rzeszow, Podkarpackie, 폴란드, 35-326
        • 모병
        • Szpital Centrum Medyczne Medyk
  • 프랑스
      • Montpellier, 프랑스, 34090
        • 모병
        • Hôpital Lapeyronie
      • Paris, 프랑스, 75010
        • 모병
        • Hôpital Lariboisière
  • 핀란드
    • Stenbäckinkatu 11
      • Helsinki, Stenbäckinkatu 11, 핀란드, 00029
        • 모병
        • HUS Children and Adolescents Park Hospital Clinical Trial Unit
  • 호주
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, 호주, 2065
        • 모병
        • Royal North Shore Hospital
  • 홍콩
      • Hong Kong, 홍콩, 22553838
        • 모병
        • Queen Mary Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 스크리닝 시 18세 이상의 남성 또는 여성
  2. Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)의 임상 진단 [(엄지발가락의 선천성 기형, 간헐적 연조직 부종 및/또는 진행성 이소성 골화(HO) 소견에 근거]
  3. 돌연변이를 유발하는 Type I 액티빈 A 수용체(ACVR1) FOP 문서로 FOP 진단 확인
  4. 스크리닝 방문 1년 이내의 FOP 질병 활동. FOP 질병 활성도는 통증, 종기, 뻣뻣함 또는 FOP 발적과 관련된 기타 징후 및 증상으로 정의됩니다. 또는 관절 기능의 악화, 또는 발적 에피소드와 관련되거나 관련되지 않은 HO 병변의 방사선학적 진행(HO 병변의 크기 또는 수의 증가)
  5. 프로토콜에 정의된 대로 CT 촬영 절차 및 기타 절차를 수행할 의지와 능력

주요 제외 기준:

  1. 스크리닝 시 누적 아날로그 관절 관여 척도(CAJIS) 점수 >19
  2. 참가자는 심장, 신장, 류마티스, 신경계, 정신과, 내분비, 대사 또는 림프계 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 중대한 질병의 병력이 있거나 연구 조사자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있습니다. 연구에 참여함으로써 환자에게 추가적인 위험을 초래합니다.
  3. 이전 병력 또는 암 진단
  4. 추정 사구체 여과율 <30mL/분(mL/분)으로 정의되는 중증 신장 기능 장애
  5. 스크리닝 시 헤모글로빈 A1C(HbA1c) >9%로 정의되는 조절되지 않는 당뇨병

  6. 다음으로 정의된 잘 조절되지 않는 고혈압의 병력:

    1. 스크리닝 방문 시 수축기 혈압 ≥180mmHg 또는 이완기 혈압 ≥110mmHg
    2. 스크리닝 방문 시 수축기 혈압 160mmHg ~ 179mmHg 또는 확장기 혈압 100mmHg ~ 109mmHg, 그리고 말단 장기 손상 병력(좌심실 비대, 심부전, 협심증, 심근경색, 뇌졸중, 일과성허혈발작, 말초동맥질환, 말기 신장질환, 중등도-진행성 망막병증
  7. 뇌혈관 기형의 알려진 병력
  8. 스크리닝 전 6개월 이내에 뉴욕 심장 협회 클래스 III 또는 IV 심부전, 심근병증, 간헐성 파행, 심근 경색 또는 급성 관상동맥 증후군과 같은 심혈관 질환; 증상이 있는 심실 부정맥
  9. 산소, 호흡 지원(예: 이중 수준 기도 양압[biPAP] 또는 지속 기도 양압[CPAP])이 필요한 중증 호흡 손상의 병력 또는 입원이 필요한 흡인성 폐렴의 병력
  10. 지난 1년 동안의 사전 사용 및 비스포스포네이트의 병용 사용
  11. 다른 중재 임상 연구 또는 방사선 측정 또는 침습적 절차(예: 혈액 또는 조직 샘플 수집)가 있는 비 중재 연구에 동시 참여.
  12. 지난 30일 또는 연구 약물의 반감기 5일 이내 중 더 긴 기간 동안 다른 연구 약물, 데노수맙, 이마티닙 또는 이소트레티노인으로 치료
  13. 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
  14. 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않으려는 가임기 여성(WOCBP)
  15. 잠재적인 태아 노출을 방지하기 위해 WOCBP 파트너와 콘돔을 사용하지 않으려는 WOCBP 파트너가 있는 남성 환자

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준 적용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 고용량 가레토스맙
가레토스맙은 4주마다(Q4W) 정맥내(IV) 투여로 투여됩니다.
의약품: 가레토스맙
가레토스맙은 액상 의약품으로 공급되며 IV 투여될 예정이다.
다른 이름들:
  • REGN2477
실험적: 저용량 가레토스맙
Garetosmab은 IV 투여 Q4W로 투여됩니다.
의약품: 가레토스맙
가레토스맙은 액상 의약품으로 공급되며 IV 투여될 예정이다.
다른 이름들:
  • REGN2477
실험적: 위약
가레토스맙과 일치하는 위약은 단클론 항체(또는 단백질)가 없는 액체 용액으로 공급되며 IV Q4W 투여됩니다.
의약품: 위약
가레토스맙과 일치하는 위약은 단클론 항체(또는 단백질) 없이 액체 용액으로 공급되며 IV 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
AESI(치료 관련 이상반응)의 발생률 및 중증도
기간: 56주까지의 기준선
56주까지의 기준선
컴퓨터 단층촬영(CT)을 기준으로 양성으로 판정된 새로운 HO 병변의 수
기간: 56주차에
56주차에

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
임상의가 평가한 재발 건수
기간: 28주차, 56주차, 84주차까지

조사자는 자신의 의학적 판단에 따라 재발 사례를 평가합니다. FOP 발적은 간헐적이고 통증이 있는 염증성 연조직 부종을 특징으로 합니다.

84주차 연장 치료를 받는 환자에 한함
28주차, 56주차, 84주차까지
임상의가 평가한 발적의 발생
기간: 28주차, 56주차, 84주차까지

예/아니요로 보고됨

84주차 연장 치료를 받는 환자에 한함
28주차, 56주차, 84주차까지
환자가 보고한 재발 건수
기간: 28주차와 56주차까지
재발은 통증, 부기, 관절 강직 또는 움직임 감소 중 2가지 이상으로 정의됩니다. FOP 플레어업 유제품은 설문지이며 매일 참가자가 직접 작성합니다.
28주차와 56주차까지
환자가 보고한 재발의 발생
기간: 28주차와 56주차까지
예/아니요로 보고됨
28주차와 56주차까지
CT에서 양성으로 판정된 새로운 HO 병변의 발생
기간: 28주차, 56주차, 84주차

예/아니요로 보고됨

84주차 연장 치료를 받는 환자에 한함
28주차, 56주차, 84주차
CT를 기준으로 양성으로 판정된 새로운 HO 병변의 총 부피
기간: 28주차, 56주차, 84주차
84주차 연장 치료를 받는 환자에 한함
28주차, 56주차, 84주차
CT를 기준으로 양성으로 판정된 새로운 HO 병변의 수
기간: 28주차와 84주차
84주차 연장 치료를 받는 환자에 한함
28주차와 84주차
누적 아날로그 관절 침범 척도(CAJIS)를 사용한 의사의 관절 기능 평가 변화
기간: 28주차와 56주차의 기준선
CAJIS는 15개 주요 관절에 대한 임상의 평가입니다. 각 주요 관절은 정상 무영향(0), 영향을 받음(1) 또는 완전히 기능적으로 강직됨(2)을 평가했습니다. 총점의 범위는 0~30점입니다.
28주차와 56주차의 기준선
폐활량 측정법으로 평가한 폐 기능의 변화
기간: 28주차와 56주차의 기준선
강제 폐활량(FVC), 1초 강제 호기량(FEV1) 및 FEV1/FVC 비율은 폐활량 측정법으로 결정됩니다.
28주차와 56주차의 기준선
환자 전체 중증도(PGIS)에 의해 평가된 질병 중증도의 변화
기간: 28주차와 56주차의 기준선
PGIS는 환자의 중증도에 대한 전반적인 인상을 평가하기 위한 단일 항목, 자가 관리 설문지입니다.
28주차와 56주차의 기준선
환자의 전체적인 변화 인상(PGIC)에 의해 평가된 질병 중증도의 변화
기간: 28주차와 56주차의 기준선
PGIC는 변화에 대한 환자의 전체적인 인상을 평가하기 위한 단일 항목의 자가 작성 설문지입니다.
28주차와 56주차의 기준선
임상의의 전반적인 변화 인상(CGIC)에 의해 평가된 질병 중증도의 변화
기간: 28주차와 56주차의 기준선
CGIC는 변화에 대한 임상의의 전반적인 인상을 평가하기 위한 단일 항목 설문지입니다.
28주차와 56주차의 기준선
시간 경과에 따른 혈청 내 총 액티빈 A 농도
기간: 56주차까지
56주차까지
시간 경과에 따른 가레토스맙에 대한 항약물항체(ADA) 발생률
기간: 56주차까지
56주차까지
시간 경과에 따른 가레토스맙에 대한 ADA의 역가
기간: 56주차까지
56주차까지
시간 경과에 따른 혈청 내 가레토스맙 농도
기간: 56주차까지
56주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Regeneron Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 11월 21일

기본 완료 (추정된)

2025년 4월 10일

연구 완료 (추정된)

2026년 6월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 5월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 5월 23일

처음 게시됨 (실제)

2022년 5월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 18일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • R2477-FOP-2175
  • 2022-000880-40 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

공개적으로 이용 가능한 결과의 기초가 되는 모든 개별 환자 데이터(IPD)는 공유 대상으로 간주됩니다.

IPD 공유 기간

Regeneron이 제품 및 적응증에 대해 주요 보건 당국(예: FDA, 유럽 의약품청(EMA), 의약품 및 의료기기청(PMDA) 등)으로부터 시판 승인을 받은 경우 연구 결과를 공개적으로 제공했습니다(예: 과학 간행물, 과학 회의, 임상 시험 등록), 데이터를 공유할 수 있는 법적 권한이 있으며 참가자의 개인 정보를 보호할 수 있는 기능을 보장합니다.

IPD 공유 액세스 기준

자격을 갖춘 연구원은 Vivli를 통해 Regeneron이 후원하는 임상 시험에서 개별 환자 또는 집계 수준 데이터에 액세스하기 위한 제안서를 제출할 수 있습니다. Regeneron의 독립 연구 요청 평가 기준은 https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf에서 확인할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva에 대한 임상 시험

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스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Madagascar

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

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