Laskimonsisäisesti (IV) annetun Garetosmabin turvallisuuden ja tehon tutkiminen aikuisilla potilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (OPTIMA)
keskiviikko 15. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Vaiheen 3 satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus garetosmabin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
Tutkimuspopulaatio koostuu potilaista, joilla on Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).
Tärkeimmät ensisijaiset tavoitteet ovat:
- Arvioida suuriannoksisen garetosmabin vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna uusien heterotooppisten luutumisvaurioiden (HO) muodostumiseen lähtötilanteesta viikkoon 56, määritettynä pieniannoksisella tietokonetomografialla (CT)
- Arvioida garetosmabin turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna lähtötilanteesta viikkoon 56
Tärkeimmät toissijaiset tavoitteet:
- Arvioida suuren annoksen garetosmabia plaseboon verrattuna kliinikon arvioimien pahenemisjaksojen määrään osallistujaa kohti viikolle 56
- Arvioida pieniannoksisen garetosmabin vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna uusien HO-leesioiden muodostumiseen lähtötasosta viikkoon 56 TT:llä määritettynä
- Arvioida pieniannoksisen garetosmabin vaikutus lumelääkkeeseen kliinikon arvioimien pahenemisjaksojen lukumäärään potilasta kohti viikolle 56 asti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
63
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Ei tilapäisesti saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1081 HV
- Amsterdam University Medical Center
-
-
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilia, 05652-900
- Hospital israelita Albert Einstein
-
-
-
-
Biobio
-
Concepción, Biobio, Chile, 4030000
- Universidad de Concepcion
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
Cape Town
-
Rondebosch, Cape Town, Etelä-Afrikka, 7700
- University of Cape Town
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong, 22553838
- Queen Mary Hospital
-
-
-
-
-
Genoa, Italia, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japani, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japani, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
-
Oita Prefecture
-
Yufu, Oita Prefecture, Japani, 879-5593
- Oita University Hospital
-
-
-
-
-
Shanghai, Kiina, 200065
- Tongji Hospital of Tongji University
-
-
-
-
Cundinamarca
-
Chía, Cundinamarca, Kolumbia, 140013
- Clínica Universidad De la Sabana
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 50586
- Hospital Kuala Lampur
-
-
-
-
Podkarpackie Voivodeship
-
Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Puola, 35-326
- Szpital Centrum Medyczne Medyk
-
-
-
-
-
Montpellier, Ranska, 34090
- Hopital Lapeyronie
-
Paris, Ranska, 75010
- Hôpital Lariboisière
-
-
-
-
Stenbäckinkatu 11
-
Helsinki, Stenbäckinkatu 11, Suomi, 00029
- HUS Children and Adolescents Park Hospital Clinical Trial Unit
-
-
-
-
Greater London
-
Middlesex, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, HA7 4LP
- Royal National Orthropaedic Hospital NHS Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Mies tai nainen 18 vuotta tai vanhempi seulonnassa
- Fibrodysplasia Ossificans Progressivan (FOP) kliininen diagnoosi [(perustuu löydöksiin, jotka koskevat isovarpaiden synnynnäistä epämuodostumista, episodista pehmytkudosten turvotusta ja/tai progressiivista heterotooppista luutumista (HO)]
- FOP-diagnoosin vahvistus dokumentaatiolla tyypin I aktiviini A -reseptorin (ACVR1) FOP:n aiheuttamasta mutaatiosta
- FOP-taudin aktiivisuus 1 vuoden sisällä seulontakäynnistä. FOP-taudin aktiivisuus määritellään kipuksi, turvotukseksi, jäykkyydeksi tai muiksi oireiksi ja oireiksi, jotka liittyvät FOP:n pahenemiseen; tai niveltoiminnan heikkeneminen tai HO-leesioiden radiografinen eteneminen (HO-leesioiden koon tai lukumäärän kasvu), johon liittyy pahenemisjaksoja tai ilman niitä
- Halukas ja kykenevä käymään läpi CT-kuvaustoimenpiteitä ja muita protokollassa määriteltyjä toimenpiteitä
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kumulatiivinen analoginen yhteisvaikutusasteikon (CAJIS) pistemäärä seulonnassa >19
- Osallistujalla on merkittävä samanaikainen sairaus tai aiemmin ollut merkittävä sairaus, kuten sydän-, munuais-, reumatologinen, neurologinen, psykiatrinen, endokriininen, aineenvaihdunta- tai lymfaattinen sairaus, joka tutkimuksen tutkijan mielestä saattaa hämmentää tutkimuksen tuloksia tai aiheuttavat lisäriskiä potilaalle osallistuessaan tutkimukseen
- Aiempi syövän historia tai diagnoosi
- Vaikeasti heikentynyt munuaisten toiminta määritellään arvioiduksi munuaiskerästen suodatusnopeudeksi <30 millilitraa minuutissa (mL/min) (/1,73 m^2 laskettuna ruokavalion muutos munuaissairaudessa -yhtälöllä
- Hallitsematon diabetes määriteltiin hemoglobiini A1C:ksi (HbA1c) >9 % seulonnassa
Aiemmin huonosti hallittu verenpainetauti, joka määritellään:
- Systolinen verenpaine ≥180 mmHg tai diastolinen verenpaine ≥110 mmHg seulontakäynnillä
- Systolinen verenpaine 160–179 mm Hg tai diastolinen verenpaine 100–109 mm Hg seulontakäynnillä, JA aiemmat elinvauriot (mukaan lukien vasemman kammion hypertrofia, sydämen vajaatoiminta, angina, sydäninfarkti, aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus, ääreisvaltimotauti, loppuvaiheen munuaissairaus ja keskivaikea tai pitkälle edennyt retinopatia
- Tunnettu aivojen verisuonten epämuodostumien historia
- Sydän- ja verisuonisairaudet, kuten New York Heart Associationin luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta, kardiomyopatia, ajoittainen kyynärhäiriö, sydäninfarkti tai akuutti sepelvaltimotauti 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa; oireinen kammioperäinen sydämen rytmihäiriö
- Aiempi vakava hengitysvajaus, joka vaatii happea, hengitystukea (esim. kaksitasoinen positiivinen hengitysteiden paine [biPAP] tai jatkuva positiivinen hengitysteiden paine [CPAP]), tai aspiraatiokeuhkokuume, joka vaatii sairaalahoitoa
- Aiempi käyttö kuluneen vuoden aikana ja samanaikainen bisfosfonaattien käyttö
- Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen tai ei-interventiotutkimukseen, jossa käytetään radiografisia toimenpiteitä tai invasiivisia toimenpiteitä (esim. veri- tai kudosnäytteiden kerääminen).
- Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, denosumabilla, imatinibillä tai isotretinoiinilla viimeisten 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisajan sisällä tutkimuslääkkeestä sen mukaan kumpi on pidempi
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP), jotka eivät ole halukkaita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä
- Miespotilaat, joilla on WOCBP-kumppaneita, jotka eivät ole halukkaita käyttämään kondomia WOCBP-kumppaneiden kanssa mahdollisen sikiön altistumisen estämiseksi
Huomautus: Muut protokollalla määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Suuri annos garetosmabia
Garetosmabia annetaan suonensisäisenä (IV) 4 viikon välein (Q4W)
|
Garetosmab toimitetaan nestemäisenä lääkevalmisteena ja se annetaan IV.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Pieni annos Garetosmab
Garetosmab annetaan suonensisäisesti Q4W
|
Garetosmab toimitetaan nestemäisenä lääkevalmisteena ja se annetaan IV.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Plasebo
Garetosmabiin sopiva lumelääke toimitetaan nestemäisenä liuoksena ilman monoklonaalista vasta-ainetta (tai proteiinia) ja se annetaan IV Q4W.
|
Garetosmabiin sopiva lumelääke toimitetaan nestemäisenä liuoksena ilman monoklonaalista vasta-ainetta (tai proteiinia) ja se annetaan IV.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidon yhteydessä ilmenevien erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 56
|
Lähtötilanne viikkoon 56
|
|
Uusien HO-leesioiden lukumäärä
Aikaikkuna: Viikolla 56
|
Viikolla 56
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden ilmoittamien pahenemisvaiheiden määrä
Aikaikkuna: Viikoilla 28 ja 56
|
Flare-up määritellään kahdeksi tai useammaksi seuraavista: kipu, turvotus, nivelten jäykkyys tai liikkeen väheneminen.
FOP flare-up -meijeri on kyselylomake, ja osallistuja täyttää sen itse päivittäin.
|
Viikoilla 28 ja 56
|
|
Potilaiden ilmoittamien pahenemisvaiheiden esiintyminen
Aikaikkuna: Viikoilla 28 ja 56
|
Ilmoitettu kyllä/ei
|
Viikoilla 28 ja 56
|
|
Aktiviini A:n kokonaispitoisuus seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
|
Viikolle 56 asti
|
|
|
Garetosmabin vasta-aineiden (ADA) esiintyvyys ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
|
Viikolle 56 asti
|
|
|
ADA:n tiitteri garetosmabille ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
|
Viikolle 56 asti
|
|
|
Garetosmabin pitoisuus seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
|
Viikolle 56 asti
|
|
|
Kliinikon arvioimien pahenemisvaiheiden määrä
Aikaikkuna: Viikoilla 28, 56 ja 84
|
Tutkija arvioi pahenemistapahtumat lääketieteellisen arvionsa mukaan. FOP-leimahdukselle on ominaista episodinen, kivulias tulehduksellinen pehmytkudosturvotus. Viikko 84 vain pidennettyä hoitoa saaville potilaille |
Viikoilla 28, 56 ja 84
|
|
Uusien HO-vaurioiden esiintyminen
Aikaikkuna: Viikoilla 28, 56 ja 84
|
Ilmoitettu kyllä/ei Viikko 84 vain pidennettyä hoitoa saaville potilaille |
Viikoilla 28, 56 ja 84
|
|
Uusien HO-leesioiden kokonaismäärä
Aikaikkuna: Viikoilla 28, 56 ja 84
|
Viikko 84 vain pidennettyä hoitoa saaville potilaille
|
Viikoilla 28, 56 ja 84
|
|
Uusien HO-leesioiden lukumäärä
Aikaikkuna: Viikoilla 28 ja 84
|
Viikko 84 vain pidennettyä hoitoa saaville potilaille
|
Viikoilla 28 ja 84
|
|
Kliinikon arvioimien pahenemisvaiheiden esiintyminen
Aikaikkuna: Viikoilla 28, 56 ja 84
|
Ilmoitettu kyllä/ei Viikko 84 vain pidennettyä hoitoa saaville potilaille |
Viikoilla 28, 56 ja 84
|
|
Muutos lääkärin tekemässä niveltoiminnan arvioinnissa käyttämällä kumulatiivista analogista nivelen osallistumisasteikkoa (CAJIS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 28 ja 56
|
CAJIS on kliinikon arvio 15 suuresta nivelestä; jokainen suuri nivel luokitellaan normaaliksi vahingoittumattomaksi (0), vahingoittuneeksi (1) tai täysin toiminnallisesti ankyloottiseksi (2).
Kokonaispisteet vaihtelevat 0-30
|
Lähtötilanne viikoille 28 ja 56
|
|
Muutos keuhkojen toiminnassa spirometrialla arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoilla 28 ja 56
|
Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) ja pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ja FEV1/FVC-suhde määritetään spirometrialla.
|
Lähtötilanne viikoilla 28 ja 56
|
|
Muutos sairauden vaikeusasteessa PGIS:n (Patient Global Impression of Severity) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 28 ja 56
|
PGIS on yksiosainen, itse täytettävä kyselylomake potilaan yleisvaikutelman vakavuuden arvioimiseksi
|
Lähtötilanne viikoille 28 ja 56
|
|
Muutos sairauden vaikeusasteessa potilaan maailmanlaajuisen muutosvaikutelman (PGIC) mukaan
Aikaikkuna: Viikoilla 28 ja 56
|
PGIC on yksiosainen, itsetehtävä kyselylomake potilaan yleisvaikutelman arvioimiseksi muutoksesta
|
Viikoilla 28 ja 56
|
|
Muutos sairauden vaikeusasteessa CGIC:n (Clinician's Global Impression of Change) mukaan
Aikaikkuna: Viikoilla 28 ja 56
|
CGIC on yhden kohdan kyselylomake, jolla arvioidaan lääkärin yleisvaikutelmaa muutoksesta
|
Viikoilla 28 ja 56
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 21. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 17. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 27. helmikuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 4. toukokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. toukokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 27. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- R2477-FOP-2175
- 2022-000880-40 (Rekisterin tunniste: EudraCT)
- 2023-508350-26-00 (Rekisterin tunniste: CTIS (EU))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi
IPD-jaon aikakehys
Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA) jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, se on julkistanut tutkimustulokset (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliininen tutkimusrekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tietoja ja on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat jättää Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamiseksi.
Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .