Undersökningen av säkerhet och effekt av Garetosmab kontra placebo administrerat intravenöst (IV) hos vuxna deltagare med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (OPTIMA)

Viktiga inkluderingskriterier:

1. Man eller kvinna 18 år eller äldre vid screening
2. Klinisk diagnos av Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) [(baserat på fynd av medfödd missbildning av stortår, episodisk mjukvävnadssvullnad och/eller progressiv heterotopisk ossifikation (HO)]
3. Bekräftelse av FOP-diagnos med dokumentation av typ I-aktivin A-receptor (ACVR1) FOP som orsakar mutation
4. FOP-sjukdomsaktivitet inom 1 år efter screeningbesöket. FOP-sjukdomsaktivitet definieras som smärta, svullnad, stelhet eller andra tecken och symtom förknippade med FOP-uppflammningar; eller försämring av ledfunktionen, eller röntgenprogression av HO-lesioner (ökning i storlek eller antal HO-lesioner) med/utan att vara associerad med flare-up-episoder
5. Vill och kan genomgå datortomografi och andra procedurer som definieras i protokollet

Viktiga uteslutningskriterier:

1. Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) poäng vid screening >19
2. Deltagaren har betydande samtidig sjukdom eller historia av betydande sjukdom såsom men inte begränsat till hjärt-, njur-, reumatologiska, neurologiska, psykiatriska, endokrina, metabola eller lymfatiska sjukdomar, som enligt studieutredarens åsikt kan förväxla studiens resultat eller utgöra ytterligare risker för patienten genom deras deltagande i studien
3. Tidigare historia eller diagnos av cancer
4. Allvarligt nedsatt njurfunktion definieras som uppskattad glomerulär filtrationshastighet <30 milliliter per minut (mL/min) (/1,73 m^2 beräknat med ekvationen för modifiering av kosten vid njursjukdom
5. Okontrollerad diabetes definierad som hemoglobin A1C (HbA1c) >9 % vid screening

6. Historik av dåligt kontrollerad hypertoni, enligt definition av:

   1. Systoliskt blodtryck ≥180 mm Hg eller diastoliskt blodtryck ≥110 mm Hg vid screeningbesöket
   2. Systoliskt blodtryck på 160 mm Hg till 179 mm Hg eller diastoliskt blodtryck på 100 mm Hg till 109 mm Hg vid screeningbesöket, OCH en historia av endorganskador (inklusive historia av vänsterkammarhypertrofi, hjärtsvikt, angina, hjärtinfarkt, stroke, övergående ischemisk attack, perifer artärsjukdom, njursjukdom i slutstadiet och måttlig till avancerad retinopati
7. Känd historia av cerebral vaskulär missbildning
8. Kardiovaskulära tillstånd såsom New York Heart Association klass III eller IV hjärtsvikt, kardiomyopati, claudicatio intermittens, hjärtinfarkt eller akut koronarsyndrom inom 6 månader före screening; symptomatisk ventrikulär hjärtarytmi
9. Historik med allvarliga andningsproblem som kräver syre, andningsstöd (t.ex. dubbelt positivt luftvägstryck [biPAP] eller kontinuerligt positivt luftvägstryck [CPAP]), eller en historia av aspirationspneumoni som kräver sjukhusvård
10. Tidigare användning under det senaste året och samtidig användning av bisfosfonater
11. Samtidigt deltagande i en annan interventionell klinisk studie eller en icke-interventionsstudie med radiografiska åtgärder eller invasiva procedurer (t.ex. insamling av blod- eller vävnadsprover).
12. Behandling med ett annat prövningsläkemedel, denosumab, imatinib eller isotretinoin under de senaste 30 dagarna eller inom 5 halveringstider av prövningsläkemedlet, beroende på vilket som är längst
13. Gravida eller ammande kvinnor
14. Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) som är ovilliga att använda högeffektiv preventivmedel
15. Manliga patienter med WOCBP-partner som inte är villiga att använda kondom med WOCBP-partner för att förhindra potentiell fosterexponering

Obs: Andra protokolldefinierade inkluderings-/exklusionskriterier gäller