T細胞悪性腫瘍（TvT CAR7）を治療するための塩基編集CAR7 T細胞の研究 (TvT CAR7)
T細胞悪性腫瘍（TvT CAR7）を治療するための塩基編集CAR7 T細胞の第1相試験
調査の概要
詳細な説明
誰が参加できますか？ -計画された骨髄移植の前に再発/難治性T細胞白血病を患っている生後6か月から16歳の患者
研究には何が含まれますか? 患者は慎重なスクリーニングを受け、この治療が患者にとって適切であることを確認します。 T細胞の確立および増殖能力を改善するために、BE CAR-7注入の前に化学療法が行われます。 その後、患者は BE CAR-7 細胞を 1 回注入され、病院で注意深く監視されます。 患者は BE CAR-7 治療のために 4 ～ 6 週間入院することが予想され、白血病細胞が検出されなくなった場合、移植は BE CAR7 治療終了の 2 ～ 4 週間後に予定されます。 患者は、移植後1年間研究で監視され、その後、通常の診療所で長期間監視されます。
参加することで考えられるメリットとリスクは何ですか? 「既製の」CAR T細胞をテストする研究に参加することは、骨髄移植の前に病気の量を減らし、患者を寛解させるのに役立つ可能性があります. 骨髄中のレベルが検出されない場合、骨髄移植後に白血病が再発する可能性は低くなります。 既製の CAR T 細胞は、移植の成功率を高めるために使用されています。 副作用には、低血球数、感染症、サイトカイン ストーム (重度の免疫反応)、移植片対宿主病 (提供された細胞が体を攻撃する)、およびその他の合併症が含まれる場合があります。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Robert Chiesa, Dr
- 電話番号：8434 020 7405 9200
- メール：Robert.Chiesa@gosh.nhs.uk
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Agnieszka B Kubat, MSc
- 電話番号：07502269573
- メール：a.kubat@ucl.ac.uk
研究場所
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London、イギリス、WC1N 1EH
- 募集
- Ilyas Ali
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コンタクト：
- Ilyas Ali, MSc
- 電話番号：+44 (0)207 905 2863
- メール：Ilyas.Ali@gosh.nhs.uk
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コンタクト：
- Vanshree Patel, Dr
- 電話番号：+44 (0)207 905 2863
- メール：Vanshree.Patel@gosh.nhs.uk
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主任研究者：
- Waseem Qasim, Professor
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副調査官：
- Robert Chiesa, Dr
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副調査官：
- Ajay Vora, Professor
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
人口統計学的特徴:
- 男性または女性の患者
- 6か月から16歳未満の年齢
医学的および治療的基準：
- -計画された同種異系造血幹細胞移植（同種SCT）に先立つ再発/難治性T細胞悪性腫瘍。 -骨髄の白血病芽球（> 5％）または定量化可能なMRD負荷（マルチパラメータフローサイトメトリーおよび/または定量的ポリメラーゼ連鎖反応による）で形態学的に確認された
- CD7+ (>99%) 白血病関連免疫表現型 (LAIP)
- -適切なドナーが利用可能な同種造血幹細胞移植に適格で適合
- 推定余命は12週間以上
- -ランスキー（同意/同意時の年齢が16歳未満）またはカルノフスキー（同意/同意時の年齢が16歳以上）のパフォーマンスステータスが70以上; -Eastern Cooperative Oncology Group ECOG パフォーマンスステータス < 2
除外基準:
- -15年間の追跡調査を受けることを望まない患者/両親
- -研究手順への予見可能な不十分なコンプライアンス
- 細胞減少後の疾患進行の証拠
- -制御不能なCNS白血病またはCNSグレード3として定義された神経症状（National Comprehensive Cancer Networkガイドラインによる）
- 適切なHLA一致または不一致のドナーの不在
- 体重 <6 kg
- BE-CAR7に対するドナー特異的抗HLA抗体の存在
- 全身療法を必要とするGvHD
- 全身ステロイド療法 プレドニゾロン >0.5 mg/kg/日
- -いずれかの試験物質または関連化合物に対する既知の過敏症
- -標準的なケアの抗菌または抗ウイルス治療によって制御されていない活動的な細菌、真菌またはウイルス感染。 管理されていない菌血症/真菌血症は、抗生物質または抗真菌療法にもかかわらず、血液培養で細菌/真菌が継続的に検出されることとして定義されます。 コントロールされていないウイルス血症は、抗ウイルス療法にもかかわらず、ウイルス負荷が 2 回連続して上昇することと定義されます。
- 妊娠のリスクまたは避妊の不遵守（該当する場合）。 出産の可能性のある女の子は、含める前の14日以内に妊娠検査で陰性であることが検査されていなければなりません。
- 母乳育児をやめたくない授乳中の女性参加者
- -グレード3以上のサイトカイン放出症候群（CRS）またはグレード3以上の薬物関連CNS毒性に関連することが知られている以前のCAR療法
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：帯状用量のCAR7+ T細胞/kg BECAR7の単回静脈内注入
CAR7+ T 細胞/kg BECAR7 の単回静脈内注入 (体重に基づく投与) 総治療期間: 28 日間 追跡調査: 12 か月 患者は、この治療が患者にとって適切であることを確認するために慎重なスクリーニングを受けます。
化学療法は、BE CAR-7 注入前に行われます。
その後、患者はBE CAR-7細胞の単回点滴を受け、安全性を確保するため、またBE CAR-7細胞と白血病細胞のレベルをチェックするために、病院で血液検査と骨髄検査によって注意深く監視されることになる。
患者はBE CAR-7療法のために4～6週間入院することが予想され、白血病細胞が検出できなくなった場合、移植はBE CAR7終了後2～4週間に予定される。
患者はこの研究で1年間、最初の3か月は毎月、その後は6か月ごと、その後は定期診療所で長期間モニタリングされる。
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CAR7+ T 細胞/kg BECAR7 のバンド用量の単回静脈内注入 (体重ベースの投薬) 総治療期間: 28 日 フォローアップ: 12 か月
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BE-CAR7 注入後の有害事象の頻度と説明
時間枠：1年
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注入から1年間のフォローアップまでに発生するグレード3～5の毒性の発生率。 特に重要な重篤な副作用は、CRS、ICANS、および GvHD です。 CRS/ICANS には米国骨髄移植学会の評価尺度が適用され、GVHD には国立衛生研究所の基準が適用されます。 共通用語基準命名法は、他の有害事象の等級付けに使用されます。 |
1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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同種 SCT に先立って疾患寛解を達成した患者の数
時間枠：28日
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寛解率は、28日後に骨髄およびCNS評価によって評価されます。
疾患の寛解は、フローおよび/または PCR による MRD <10e-3 の形態学的完全寛解 (CR) または血液学的回復が不完全な完全寛解 (CRi) として定義されます。
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28日
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Waseem Qasim, Professor、Great Ormond Street Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。