Studio delle cellule T CAR7 modificate in base per il trattamento dei tumori maligni delle cellule T (TvT CAR7) (TvT CAR7)
Studio di fase 1 sulle cellule T CAR7 modificate in base per il trattamento dei tumori maligni delle cellule T (TvT CAR7)
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Chi può partecipare? Pazienti di età compresa tra 6 mesi e 16 anni con leucemia a cellule T recidivante/refrattaria prima di un trapianto pianificato di midollo osseo
Cosa prevede lo studio? I pazienti saranno sottoposti a un attento screening per confermare che questo trattamento è adeguato per loro. La chemioterapia verrà somministrata prima dell'infusione di BE CAR-7 per migliorare la capacità delle cellule T di stabilirsi e crescere. I pazienti riceveranno quindi una singola infusione delle cellule BE CAR-7 e saranno attentamente monitorati in ospedale. I pazienti dovrebbero rimanere in ospedale per 4-6 settimane per il trattamento BE CAR-7 e il trapianto sarà programmato 2-4 settimane dopo la fine del BE CAR7 se le cellule leucemiche non sono più rilevabili. I pazienti saranno monitorati nello studio per 1 anno dopo il trapianto e poi a lungo termine nelle cliniche di routine.
Quali sono i possibili benefici e rischi della partecipazione? La partecipazione allo studio dei test sulle cellule CAR T "pronte all'uso" potrebbe aiutare a ridurre la quantità di malattia e portare il paziente in remissione prima di un trapianto di midollo osseo. La leucemia ha meno probabilità di ripresentarsi dopo un trapianto di midollo osseo se i livelli nel midollo osseo non sono rilevabili. Le cellule CAR T già pronte vengono utilizzate per cercare di migliorare le possibilità di successo del trapianto. Gli effetti collaterali possono includere un basso numero di cellule del sangue, infezioni, tempesta di citochine (grave reazione immunitaria), malattia del trapianto contro l'ospite (in cui le cellule donate attaccano il corpo) e altre complicazioni.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Robert Chiesa, Dr
- Numero di telefono: 8434 020 7405 9200
- Email: Robert.Chiesa@gosh.nhs.uk
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Agnieszka B Kubat, MSc
- Numero di telefono: 07502269573
- Email: a.kubat@ucl.ac.uk
Luoghi di studio
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London, Regno Unito, WC1N 1EH
- Reclutamento
- Ilyas Ali
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Contatto:
- Ilyas Ali, MSc
- Numero di telefono: +44 (0)207 905 2863
- Email: Ilyas.Ali@gosh.nhs.uk
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Contatto:
- Vanshree Patel, Dr
- Numero di telefono: +44 (0)207 905 2863
- Email: Vanshree.Patel@gosh.nhs.uk
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Investigatore principale:
- Waseem Qasim, Professor
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Sub-investigatore:
- Robert Chiesa, Dr
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Sub-investigatore:
- Ajay Vora, Professor
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Caratteristiche demografiche:
- Pazienti maschi o femmine
- Età compresa tra 6 mesi e <16 anni
Criteri medici e terapeutici:
- Tumore maligno delle cellule T recidivato/refrattario prima del trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche pianificato (allo-SCT). Confermato morfologicamente con blasti leucemici nel midollo osseo (> 5%) o un carico MRD quantificabile (mediante citometria a flusso multiparametro e/o reazione a catena della polimerasi quantitativa)
- Immunofenotipo associato alla leucemia CD7+ (>99%) (LAIP)
- Idoneo e idoneo al trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche con disponibilità di donatore idoneo
- Aspettativa di vita stimata ≥12 settimane
- Lansky (età <16 anni al momento dell'assenso/consenso) o Karnofsky (età ≥16 anni al momento dell'assenso/consenso) performance status ≥70; Performance status ECOG dell'Eastern Cooperative Oncology Group < 2
Criteri di esclusione:
- Pazienti/genitori non disposti a sottoporsi a un follow-up per 15 anni
- Prevedibile scarsa compliance alle procedure dello studio
- Evidenza della progressione della malattia dopo la citoriduzione
- Leucemia incontrollabile del SNC o sintomi neurologici definiti come grado 3 del SNC (secondo le linee guida del National Comprehensive Cancer Network)
- Assenza di un donatore HLA compatibile o non compatibile
- Peso <6 kg
- Presenza di anticorpi anti-HLA specifici del donatore diretti contro BE-CAR7
- GvHD che richiede una terapia sistemica
- Terapia steroidea sistemica prednisolone >0,5 mg/kg/die
- Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei materiali di prova o composti correlati
- Infezione batterica, fungina o virale attiva non controllata da un trattamento antimicrobico o antivirale standard. La batteriemia/fungemia incontrollata è definita come il rilevamento continuo di batteri/funghi nelle emocolture nonostante la terapia antibiotica o antimicotica. La viremia incontrollata è definita come carica virale in aumento in due occasioni consecutive nonostante la terapia antivirale.
- Rischio di gravidanza o mancato rispetto della contraccezione (se applicabile). Le ragazze in età fertile devono essere risultate negative a un test di gravidanza entro 14 giorni prima dell'inclusione.
- Partecipanti di sesso femminile che allattano non disposte a interrompere l'allattamento al seno
- Precedente terapia CAR nota per essere associata a sindrome da rilascio di citochine (CRS) ≥Grado 3 o tossicità del SNC correlata al farmaco ≥Grado 3
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Infusione endovenosa monodose di una dose prefissata di cellule T CAR7+/kg BECAR7
Infusione endovenosa monodose (dosaggio basato sul peso) di cellule T CAR7+/kg BECAR7 Durata totale del trattamento: 28 giorni Follow-up: 12 mesi I pazienti saranno sottoposti a un attento screening per confermare che questo trattamento sia adeguato per loro.
La chemioterapia verrà somministrata prima dell'infusione di BE CAR-7.
I pazienti riceveranno quindi una singola infusione delle cellule BE CAR-7 e saranno attentamente monitorati in ospedale tramite esami del sangue e del midollo osseo per la sicurezza e per controllare i livelli di BE CAR-7 e cellule leucemiche.
I pazienti dovrebbero rimanere in ospedale per 4-6 settimane per la terapia BE CAR-7 e il trapianto sarà programmato 2-4 settimane dopo la fine del BE CAR7 se le cellule leucemiche non sono più rilevabili.
I pazienti saranno monitorati nello studio per 1 anno ogni mese per i primi 3 mesi e poi ogni 6 mesi e poi a lungo termine nelle cliniche di routine.
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Infusione endovenosa monodose (dosaggio basato sul peso) di una dose di linfociti T CAR7+/kg BECAR7 Durata totale del trattamento: 28 giorni Follow-up: 12 mesi
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Frequenza e descrizione degli eventi avversi dopo l'infusione di BE-CAR7
Lasso di tempo: 1 anno
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Incidenza di tossicità di grado 3-5 verificatesi dall'infusione fino a un anno di follow-up. Reazioni avverse gravi di particolare interesse saranno CRS, ICANS e GvHD. Saranno applicate le scale di classificazione dell'American Society of Bone Marrow Transplantation per la CRS/ICANS ei criteri del National Institute of Health per la GVHD. La nomenclatura dei criteri di terminologia comune verrà utilizzata per classificare altri eventi avversi. |
1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di pazienti che hanno raggiunto la remissione della malattia prima dell'allo-SCT
Lasso di tempo: 28 giorni
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Il tasso di remissione sarà valutato mediante valutazione del midollo osseo e del sistema nervoso centrale dopo 28 giorni.
La remissione della malattia è definita come remissione morfologica completa (CR) o remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi) con MRD <10e-3 mediante flusso e/o PCR.
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28 giorni
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Waseem Qasim, Professor, Great Ormond Street Hospital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 19IC17
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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