Estudo de células T CAR7 editadas por base para tratar malignidades de células T (TvT CAR7) (TvT CAR7)
Estudo de Fase 1 de Células T CAR7 Editadas por Base para Tratar Malignidades de Células T (TvT CAR7)
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Quem pode participar? Pacientes de 6 meses a 16 anos com leucemia de células T recidivante/refratária antes de um transplante de medula óssea planejado
O que o estudo envolve? Os pacientes serão submetidos a uma triagem cuidadosa para confirmar que este tratamento é adequado para eles. A quimioterapia será administrada antes da infusão de BE CAR-7 para melhorar a capacidade das células T de se estabelecer e crescer. Os pacientes receberão uma única infusão das células BE CAR-7 e serão monitorados de perto no hospital. Espera-se que os pacientes fiquem no hospital por 4-6 semanas para o tratamento BE CAR-7 e o transplante será agendado 2-4 semanas após o final do BE CAR7 se as células leucêmicas não forem mais detectáveis. Os pacientes serão monitorados no estudo por 1 ano após o transplante e, em seguida, a longo prazo em clínicas de rotina.
Quais são os possíveis benefícios e riscos de participar? Participar do estudo de testar células T CAR 'prontas' pode ajudar a reduzir a quantidade de doença e levar o paciente à remissão antes de um transplante de medula óssea. É menos provável que a leucemia volte após um transplante de medula óssea se os níveis na medula óssea forem indetectáveis. As células CAR T prontas estão sendo usadas para tentar melhorar as chances de sucesso do transplante. Os efeitos colaterais podem incluir baixa contagem de células sanguíneas, infecções, tempestade de citocinas (reação imune grave), doença do enxerto versus hospedeiro (onde as células doadas atacam o corpo) e outras complicações.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Robert Chiesa, Dr
- Número de telefone: 8434 020 7405 9200
- E-mail: Robert.Chiesa@gosh.nhs.uk
Estude backup de contato
- Nome: Agnieszka B Kubat, MSc
- Número de telefone: 07502269573
- E-mail: a.kubat@ucl.ac.uk
Locais de estudo
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London, Reino Unido, WC1N 1EH
- Recrutamento
- Ilyas Ali
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Contato:
- Ilyas Ali, MSc
- Número de telefone: +44 (0)207 905 2863
- E-mail: Ilyas.Ali@gosh.nhs.uk
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Contato:
- Vanshree Patel, Dr
- Número de telefone: +44 (0)207 905 2863
- E-mail: Vanshree.Patel@gosh.nhs.uk
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Investigador principal:
- Waseem Qasim, Professor
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Subinvestigador:
- Robert Chiesa, Dr
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Subinvestigador:
- Ajay Vora, Professor
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Características demográficas:
- Pacientes do sexo masculino ou feminino
- Idade variando entre 6 meses e <16 anos
Critérios médicos e terapêuticos:
- Malignidade recidivante/refratária de células T antes do transplante alogênico planejado de células-tronco hematopoiéticas (alo-SCT). Morfologicamente confirmado com blastos leucêmicos na medula óssea (>5%) ou uma carga MRD quantificável (por citometria de fluxo multiparâmetro e/ou reação em cadeia da polimerase quantitativa)
- CD7+ (>99%) imunofenótipo associado à leucemia (LAIP)
- Elegível e apto para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas com doador adequado disponível
- Expectativa de vida estimada ≥12 semanas
- Lansky (idade <16 anos no momento do consentimento/consentimento) ou Karnofsky (idade ≥16 anos no momento do consentimento/consentimento) status de desempenho ≥70; Status de desempenho ECOG do Eastern Cooperative Oncology Group < 2
Critério de exclusão:
- Pacientes/pais que não querem fazer acompanhamento por 15 anos
- Previsível má adesão aos procedimentos do estudo
- Evidência de progressão da doença após citorredução
- Leucemia incontrolável do SNC ou sintomas neurológicos definidos como grau 3 do SNC (de acordo com as diretrizes da National Comprehensive Cancer Network)
- Ausência de doador HLA compatível ou incompatível
- Peso <6 kg
- Presença de anticorpos anti-HLA específicos do doador direcionados contra BE-CAR7
- GvHD requerendo terapia sistêmica
- Terapia com esteroides sistêmicos prednisolona >0,5 mg/kg/dia
- Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos materiais de teste ou compostos relacionados
- Infecção bacteriana, fúngica ou viral ativa não controlada por tratamento padrão antimicrobiano ou antiviral. Bacteremia/fungemia não controlada é definida como a detecção contínua de bactérias/fungos em hemoculturas, apesar da terapia com antibióticos ou antifúngicos. A viremia descontrolada é definida como o aumento das cargas virais em duas ocasiões consecutivas, apesar da terapia antiviral.
- Risco de gravidez ou descumprimento da contracepção (se aplicável). As raparigas em idade fértil devem ter um teste de gravidez negativo nos 14 dias anteriores à inclusão.
- Participantes do sexo feminino lactantes que não desejam parar de amamentar
- Terapia CAR prévia conhecida por estar associada a síndrome de liberação de citocinas (SRC) ≥Grau 3 ou toxicidade do SNC relacionada a drogas ≥Grau 3
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Infusão intravenosa de dose única de uma dose em banda de células T CAR7+/kg BECAR7
Infusão intravenosa de dose única (dosagem baseada no peso) de células T CAR7+/kg BECAR7 Duração total do tratamento: 28 dias Acompanhamento: 12 meses Os pacientes serão submetidos a uma triagem cuidadosa para confirmar que este tratamento é adequado para eles.
A quimioterapia será administrada antes da infusão de BE CAR-7.
Os pacientes receberão uma única infusão das células BE CAR-7 e serão monitorados de perto no hospital por meio de exames de sangue e medula óssea para segurança e para verificar os níveis de BE CAR-7 e células de leucemia.
Espera-se que os pacientes fiquem no hospital por 4-6 semanas para a terapia BE CAR-7 e o transplante será agendado 2-4 semanas após o término do BE CAR7 se as células leucêmicas não forem mais detectáveis.
Os pacientes serão monitorados no estudo por 1 ano todos os meses durante os primeiros 3 meses e depois a cada 6 meses e depois a longo prazo em clínicas de rotina.
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Infusão intravenosa de dose única (dosagem baseada no peso) de uma dose em faixa de células T CAR7+/kg BECAR7 Duração total do tratamento: 28 dias Acompanhamento: 12 meses
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Frequência e descrição de eventos adversos após a infusão de BE-CAR7
Prazo: 1 ano
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Incidência de toxicidades de Grau 3-5 ocorrendo desde a infusão até um ano de acompanhamento. Reações adversas graves de interesse especial serão CRS, ICANS e GvHD. Serão aplicadas as escalas de graduação da Sociedade Americana de Transplante de Medula Óssea para CRS/ICANS e os critérios do Instituto Nacional de Saúde para GVHD. A nomenclatura Commo Terminology Criteria será usada para classificar outros eventos adversos. |
1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de pacientes que alcançaram a remissão da doença antes do alo-SCT
Prazo: 28 dias
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A taxa de remissão será avaliada pela avaliação da medula óssea e do SNC após 28 dias.
A remissão da doença é definida como remissão morfológica completa (CR) ou remissão completa com recuperação hematológica incompleta (CRi) com MRD <10e-3 por fluxo e/ou PCR.
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28 dias
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Waseem Qasim, Professor, Great Ormond Street Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 19IC17
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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