Estudio de células T CAR7 editadas con base para tratar neoplasias malignas de células T (TvT CAR7) (TvT CAR7)
Estudio de fase 1 de células T CAR7 editadas con base para tratar neoplasias malignas de células T (TvT CAR7)
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
¿Quién puede participar? Pacientes de 6 meses a 16 años con leucemia de células T recidivante/refractaria antes de un trasplante de médula ósea planificado
¿Qué implica el estudio? Los pacientes se someterán a una cuidadosa selección para confirmar que este tratamiento es adecuado para ellos. La quimioterapia se administrará antes de la infusión de BE CAR-7 para mejorar la capacidad de las células T para establecerse y crecer. Luego, los pacientes recibirán una infusión única de células BE CAR-7 y serán monitoreados de cerca en el hospital. Se espera que los pacientes permanezcan en el hospital durante 4 a 6 semanas para el tratamiento con BE CAR-7 y el trasplante se programará de 2 a 4 semanas después del final de BE CAR7 si ya no se detectan células leucémicas. Los pacientes serán monitoreados en el estudio durante 1 año después del trasplante y luego a largo plazo en clínicas de rutina.
¿Cuáles son los posibles beneficios y riesgos de participar? Participar en el estudio de pruebas de células CAR T 'preparadas' podría ayudar a reducir la cantidad de enfermedad y hacer que el paciente entre en remisión antes de un trasplante de médula ósea. Es menos probable que la leucemia regrese después de un trasplante de médula ósea si los niveles en la médula ósea son indetectables. Las células CAR T listas para usar se están utilizando para intentar mejorar las posibilidades de un trasplante exitoso. Los efectos secundarios pueden incluir recuentos bajos de glóbulos, infecciones, tormenta de citocinas (reacción inmunitaria grave), enfermedad de injerto contra huésped (donde las células donadas atacan el cuerpo) y otras complicaciones.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Robert Chiesa, Dr
- Número de teléfono: 8434 020 7405 9200
- Correo electrónico: Robert.Chiesa@gosh.nhs.uk
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Agnieszka B Kubat, MSc
- Número de teléfono: 07502269573
- Correo electrónico: a.kubat@ucl.ac.uk
Ubicaciones de estudio
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London, Reino Unido, WC1N 1EH
- Reclutamiento
- Ilyas Ali
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Contacto:
- Ilyas Ali, MSc
- Número de teléfono: +44 (0)207 905 2863
- Correo electrónico: Ilyas.Ali@gosh.nhs.uk
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Contacto:
- Vanshree Patel, Dr
- Número de teléfono: +44 (0)207 905 2863
- Correo electrónico: Vanshree.Patel@gosh.nhs.uk
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Investigador principal:
- Waseem Qasim, Professor
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Sub-Investigador:
- Robert Chiesa, Dr
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Sub-Investigador:
- Ajay Vora, Professor
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Características demográficas:
- Pacientes masculinos o femeninos
- Edad entre 6 meses y <16 años
Criterios médicos y terapéuticos:
- Neoplasia maligna de células T recidivante/refractaria antes del trasplante alogénico planificado de células madre hematopoyéticas (alo-SCT). Morfológicamente confirmado con blastos leucémicos en la médula ósea (>5 %) o una carga de MRD cuantificable (mediante citometría de flujo multiparamétrica y/o reacción en cadena de la polimerasa cuantitativa)
- CD7+ (>99%) inmunofenotipo asociado a leucemia (LAIP)
- Elegible y apto para trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas con donante adecuado disponible
- Esperanza de vida estimada ≥12 semanas
- Lansky (edad <16 años en el momento del asentimiento/consentimiento) o Karnofsky (edad ≥16 años en el momento del asentimiento/consentimiento) estado funcional ≥70; Estado funcional ECOG del Grupo Oncológico Cooperativo del Este < 2
Criterio de exclusión:
- Pacientes/padres que no desean someterse a un seguimiento durante 15 años
- Cumplimiento deficiente previsible de los procedimientos del estudio
- Evidencia de progresión de la enfermedad después de la citorreducción
- Leucemia incontrolable del SNC o síntomas neurológicos definidos como grado 3 del SNC (según las pautas de la Red Nacional Integral del Cáncer)
- Ausencia de un donante HLA compatible o no compatible adecuado
- Peso <6 kg
- Presencia de anticuerpos anti-HLA específicos del donante dirigidos contra BE-CAR7
- GvHD que requiere terapia sistémica
- Terapia con esteroides sistémicos prednisolona >0,5 mg/kg/día
- Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los materiales de prueba o compuestos relacionados
- Infección bacteriana, fúngica o viral activa no controlada por el tratamiento antimicrobiano o antiviral estándar. La bacteriemia/fungemia no controlada se define como la detección constante de bacterias/hongos en hemocultivos a pesar de la terapia con antibióticos o antimicóticos. La viremia no controlada se define como el aumento de la carga viral en dos ocasiones consecutivas a pesar de la terapia antiviral.
- Riesgo de embarazo o incumplimiento de la anticoncepción (si corresponde). Las niñas en edad fértil deben haber dado negativo en una prueba de embarazo dentro de los 14 días anteriores a la inclusión.
- Mujeres participantes lactantes que no están dispuestas a dejar de amamantar
- Se sabe que la terapia CAR previa está asociada con el síndrome de liberación de citoquinas (CRS) de ≥Grado 3 o toxicidad del SNC relacionada con el fármaco de ≥Grado 3
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Infusión intravenosa de dosis única de una dosis en bandas de células T CAR7+/kg BECAR7
Infusión intravenosa de dosis única (dosificación basada en el peso) de células T CAR7+/kg BECAR7 Duración total del tratamiento: 28 días Seguimiento: 12 meses Los pacientes se someterán a una evaluación cuidadosa para confirmar que este tratamiento es adecuado para ellos.
La quimioterapia se administrará antes de la infusión de BE CAR-7.
Luego, los pacientes recibirán una infusión única de células BE CAR-7 y serán monitoreados de cerca en el hospital a través de análisis de sangre y médula ósea para garantizar la seguridad y verificar los niveles de BE CAR-7 y células de leucemia.
Se espera que los pacientes permanezcan en el hospital durante 4 a 6 semanas para la terapia BE CAR-7 y el trasplante se programará de 2 a 4 semanas después del final de BE CAR7 si ya no se detectan células leucémicas.
Los pacientes serán monitoreados en el estudio durante 1 año cada mes durante los primeros 3 meses y luego cada 6 meses y luego a largo plazo en clínicas de rutina.
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Infusión intravenosa de dosis única (dosificación basada en el peso) de una dosis en bandas de células T CAR7+/kg BECAR7 Duración total del tratamiento: 28 días Seguimiento: 12 meses
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia y descripción de los eventos adversos después de la infusión de BE-CAR7
Periodo de tiempo: 1 año
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Incidencia de toxicidades de Grado 3-5 que ocurren a partir de la infusión hasta un año de seguimiento. Las reacciones adversas graves de especial interés serán CRS, ICANS y GvHD. Se aplicarán las escalas de calificación de la Sociedad Estadounidense de Trasplante de Médula Ósea para CRS/ICANS y los criterios del Instituto Nacional de Salud para GVHD. La nomenclatura de los criterios de terminología común se utilizará para calificar otros eventos adversos. |
1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes que logran la remisión de la enfermedad antes del alo-SCT
Periodo de tiempo: 28 días
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La tasa de remisión se evaluará mediante evaluación de la médula ósea y del SNC después de 28 días.
La remisión de la enfermedad se define como remisión morfológica completa (CR) o remisión completa con recuperación hematológica incompleta (CRi) con MRD <10e-3 por flujo y/o PCR.
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28 días
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Waseem Qasim, Professor, Great Ormond Street Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 19IC17
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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