T 세포 악성종양을 치료하기 위한 염기 편집된 CAR7 T 세포의 연구(TvT CAR7) (TvT CAR7)
T 세포 악성 종양을 치료하기 위한 염기 편집된 CAR7 T 세포의 1상 연구(TvT CAR7)
연구 개요
상세 설명
누가 참여할 수 있나요? 계획된 골수 이식을 앞두고 재발성/불응성 T 세포 백혈병이 있는 6개월~16세 환자
연구에는 무엇이 포함됩니까? 환자는 이 치료가 자신에게 적합한지 확인하기 위해 신중한 선별 검사를 받게 됩니다. BE CAR-7 주입 전에 화학 요법을 실시하여 T 세포의 확립 및 성장 능력을 향상시킬 것입니다. 그런 다음 환자는 BE CAR-7 세포의 단일 주입을 받고 병원에서 면밀히 모니터링됩니다. 환자는 BE CAR-7 치료를 위해 4-6주 동안 병원에 있을 것으로 예상되며 백혈병 세포가 더 이상 검출되지 않는 경우 BE CAR7 종료 후 2-4주 후에 이식 일정이 잡힐 것입니다. 이식 후 1년 동안 연구에서 환자를 모니터링한 다음 일상적인 클리닉에서 장기간 모니터링합니다.
참여의 가능한 이점과 위험은 무엇입니까? '기성품' CAR T 세포를 테스트하는 연구에 참여하면 질병의 양을 줄이고 골수 이식 전에 환자를 완화시키는 데 도움이 될 수 있습니다. 골수 내 수치가 감지되지 않는 경우 골수 이식 후 백혈병이 재발할 가능성이 적습니다. 기성품 CAR T 세포는 성공적인 이식의 기회를 개선하기 위해 사용되고 있습니다. 부작용에는 낮은 혈구 수, 감염, 사이토카인 폭풍(심각한 면역 반응), 이식편대숙주병(기증된 세포가 신체를 공격하는 경우) 및 기타 합병증이 포함될 수 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Robert Chiesa, Dr
- 전화번호: 8434 020 7405 9200
- 이메일: Robert.Chiesa@gosh.nhs.uk
연구 연락처 백업
- 이름: Agnieszka B Kubat, MSc
- 전화번호: 07502269573
- 이메일: a.kubat@ucl.ac.uk
연구 장소
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London, 영국, WC1N 1EH
- 모병
- Ilyas Ali
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연락하다:
- Ilyas Ali, MSc
- 전화번호: +44 (0)207 905 2863
- 이메일: Ilyas.Ali@gosh.nhs.uk
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연락하다:
- Vanshree Patel, Dr
- 전화번호: +44 (0)207 905 2863
- 이메일: Vanshree.Patel@gosh.nhs.uk
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수석 연구원:
- Waseem Qasim, Professor
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부수사관:
- Robert Chiesa, Dr
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부수사관:
- Ajay Vora, Professor
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
인구통계학적 특성:
- 남성 또는 여성 환자
- 6개월에서 16세 미만의 연령
의료 및 치료 기준:
- 계획된 동종 조혈모세포이식(allo-SCT)에 앞서 재발성/불응성 T 세포 악성 종양. 골수에서 백혈병 모세포(>5%) 또는 정량화 가능한 MRD 로드(다변수 유세포 분석 및/또는 정량적 폴리머라제 연쇄 반응에 의해)로 형태학적으로 확인됨
- CD7+(>99%) 백혈병 관련 면역 표현형(LAIP)
- 적합한 기증자가 있는 동종 조혈 줄기 세포 이식에 적격 및 적합
- 예상 수명 ≥12주
- Lansky(동의/동의 당시 16세 미만) 또는 Karnofsky(동의/동의 당시 16세 이상) 수행 상태 ≥70; Eastern Cooperative Oncology Group ECOG 수행 상태 < 2
제외 기준:
- 15년 동안 추적 관찰을 원하지 않는 환자/부모
- 연구 절차에 대한 예측 가능한 불량 준수
- 세포 감소 후 질병 진행의 증거
- 제어할 수 없는 CNS 백혈병 또는 CNS 3등급으로 정의된 신경학적 증상(National Comprehensive Cancer Network 지침에 따름)
- 적합한 HLA 일치 또는 불일치 기증자의 부재
- 무게 <6kg
- BE-CAR7에 대한 공여자 특이적 항-HLA 항체의 존재
- 전신 치료가 필요한 GvHD
- 전신 스테로이드 요법 프레드니솔론 >0.5 mg/kg/일
- 테스트 재료 또는 관련 화합물에 대한 알려진 과민성
- 표준 치료 항균 또는 항바이러스 치료로 통제되지 않는 활동성 세균, 진균 또는 바이러스 감염. 조절되지 않는 세균혈증/진균혈증은 항생제나 항진균제 치료에도 불구하고 혈액 배양에서 세균/진균이 지속적으로 검출되는 것으로 정의됩니다. 조절되지 않는 바이러스혈증은 항바이러스 요법에도 불구하고 2회 연속으로 바이러스 부하가 증가하는 것으로 정의됩니다.
- 임신 위험 또는 피임 불순응(해당되는 경우). 가임 소녀는 포함되기 전 14일 이내에 임신 테스트에서 음성 판정을 받아야 합니다.
- 모유 수유를 중단하지 않으려는 수유중인 여성 참가자
- ≥3등급 사이토카인 방출 증후군(CRS) 또는 ≥3등급 약물 관련 CNS 독성과 관련이 있는 것으로 알려진 이전 CAR 요법
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 줄무늬 용량의 CAR7+ T 세포/kg BECAR7의 단일 용량 정맥내 주입
CAR7+ T 세포/kg BECAR7의 단일 용량 정맥 주입(체중 기반 용량) 총 치료 기간: 28일 추적: 12개월 환자는 이 치료가 자신에게 적합한지 확인하기 위해 신중한 선별 검사를 받게 됩니다.
화학 요법은 BE CAR-7 주입 전에 제공됩니다.
그런 다음 환자는 BE CAR-7 세포의 단일 주입을 받고 안전을 위해 혈액 및 골수 검사를 통해 병원에서 면밀히 모니터링하고 BE CAR-7 및 백혈병 세포의 수준을 확인합니다.
환자는 BE CAR-7 요법을 위해 4-6주 동안 병원에 있을 것으로 예상되며 백혈병 세포가 더 이상 검출되지 않는 경우 BE CAR7 종료 후 2-4주 후에 이식이 예정됩니다.
연구에서 환자는 처음 3개월 동안 매월 1년 동안, 그 다음에는 6개월마다, 그 다음에는 일상적인 클리닉에서 장기적으로 모니터링됩니다.
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CAR7+ T 세포/kg BECAR7의 단일 용량 정맥 주입(체중 기반 용량) 총 치료 기간: 28일 추적 관찰: 12개월
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BE-CAR7 주입 후 부작용의 빈도 및 설명
기간: 일년
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주입 후 최대 1년 추적 관찰에서 발생하는 3-5등급 독성 발생률. 특별한 관심이 있는 심각한 부작용은 CRS, ICANS 및 GvHD입니다. CRS/ICANS에 대한 미국 골수 이식 학회 등급 척도 및 GVHD에 대한 국립 보건원 기준이 적용될 것입니다. 공통 용어 기준 명명법은 기타 이상 반응의 등급을 매기는 데 사용됩니다. |
일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Allo-SCT에 앞서 질병 관해를 달성한 환자 수
기간: 28일
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관해율은 28일 후 골수 및 CNS 평가에 의해 평가될 것이다.
질병 관해는 흐름 및/또는 PCR에 의한 MRD <10e-3인 형태학적 완전 관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복(CRi)을 동반한 완전 관해로 정의됩니다.
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28일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Waseem Qasim, Professor, Great Ormond Street Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 19IC17
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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