1歳から11歳までの嚢胞性線維症（CF）参加者におけるVX-121 / Tezacaftor / Deutivacaftorの評価
2026年5月27日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
1 歳から 11 歳までの嚢胞性線維症患者における VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor の 3 剤併用療法の薬物動態、安全性、忍容性を評価する第 3 相試験
この研究の目的は、VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) の薬物動態、安全性、忍容性、および有効性を評価することです。嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR) 遺伝子。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
210
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University Clinical and Translational Research Unit
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- The Children's Mercy Hospital
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New York
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Lake Success、New York、アメリカ、11042
- Cohen Children's Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower
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Vermont
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Colchester、Vermont、アメリカ、05446
- Vermont Lung Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- American Family Childrens Hospital
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Cardiff、イギリス
- Children and Young Adults Research Unit
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital For Children
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Nedlands、オーストラリア
- The Kids Research Institute Australia
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North Adelaide、オーストラリア
- Women's and Children's Hospital
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Parkville、オーストラリア
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
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Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
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Bern、スイス
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich、スイス
- Kinderspital Zürich
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Gothenburg、スウェーデン
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm、スウェーデン
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Berlin、ドイツ
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
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Essen、ドイツ
- Universitätsklinikum Essen
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Hanover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
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Grafton、ニュージーランド
- Starship Children's Hospital
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Bron、フランス
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris、フランス
- Hopital Necker, Enfants Malades
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -CFTR遺伝子に安定したCFと少なくとも1つのTCR変異（F508delを含む）を持つ参加者
主な除外基準:
- -固形臓器、血液移植、または癌の病歴
- 門脈圧亢進症、中等度の肝障害（Child Pugh Score 7～9）、または重度の肝障害（Child Pugh Score 10～15）を伴う肝硬変
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パートA: VX-121/TEZ/D-IVA
参加者は午前中に VX-121/TEZ/D-IVA を受け取ります。
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経口投与のための固定用量の組み合わせ。
他の名前：
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実験的：パート B: VX-121/TEZ/D-IVA
参加者は、午前中に VX-121/TEZ/D-IVA を投与され、パート A の結果に基づいて投与されます。
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経口投与のための固定用量の組み合わせ。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート A: VX-121、TEZ、D-IVA、および関連代謝物の観察された投与前血漿濃度 (Ctrough)
時間枠：1日目から22日目まで
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1日目から22日目まで
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パート A: 有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) のある参加者数によって評価される安全性と忍容性
時間枠：1日目から50日目まで
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1日目から50日目まで
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パート B: 有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) のある参加者数によって評価される安全性と忍容性
時間枠：1日目から28週目まで
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1日目から28週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート B: 汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
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ベースラインから24週目まで
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パート B: VX-121、TEZ、D-IVA、および関連代謝物の観察された投与前血漿濃度 (Ctrough)
時間枠：1日目から16週目まで
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1日目から16週目まで
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パート B: 修正顔面ヘドニック スケールを使用した薬物受容性評価
時間枠：1日目と24週目
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1日目と24週目
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パート B: 予測強制呼気量 (ppFEV1) の絶対変化率
時間枠：ベースラインから24週目まで
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ベースラインから24週目まで
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パート B: 肺増悪 (PEx) の数
時間枠：ベースラインから24週目まで
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ベースラインから24週目まで
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パート B: CF 関連の入院数
時間枠：ベースラインから24週目まで
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ベースラインから24週目まで
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パート B: 嚢胞性線維症アンケート改訂版 (CFQ-R) 呼吸領域 (RD) スコアの絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
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ベースラインから24週目まで
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パート B: 体格指数 (BMI) の絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
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24週目のベースラインから
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パート B: 年齢ごとの BMI Z スコアの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
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24週目のベースラインから
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パート B: 体重の絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
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24週目のベースラインから
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パート B: 年齢ごとの体重 Z スコアの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
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24週目のベースラインから
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パート B: 長さに対する重量の絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
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24週目のベースラインから
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パート B: 長さに対する体重の Z スコアの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
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24週目のベースラインから
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パート B: 高さの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
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24週目のベースラインから
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パート B: 年齢別身長 Z スコアの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
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24週目のベースラインから
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パート B: 長さの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
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24週目のベースラインから
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パート B: 身長と年齢の Z スコアの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
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24週目のベースラインから
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パート B: SwCl < 60 ミリモル/リットル (mmol/L) の参加者の割合
時間枠：ベースラインから24週目まで
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ベースラインから24週目まで
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パート B: SwCl <30 mmol/L の参加者の割合
時間枠：ベースラインから24週目まで
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ベースラインから24週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年6月21日
一次修了 (推定)
2030年6月30日
研究の完了 (推定)
2030年6月30日
試験登録日
最初に提出
2022年6月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年6月13日
最初の投稿 (実際)
2022年6月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月27日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX21-121-105
- 2024-513754-29-00 (その他の識別子：EU Trial (CTIS) Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。