Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor i cystisk fibrose (CF) deltagere i alderen 1 til 11 år

27. maj 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3-studie, der evaluerer farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor triple kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibrose i alderen 1 til 11 år

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere farmakokinetikken, sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) hos CF-deltagere med mindst 1 tripelkombinationsresponsiv (TCR) mutation i cystisk fibrose transmembrankonduktansregulatorgenet (CFTR).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

210

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australien
        • Women's and Children's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital For Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University Clinical and Translational Research Unit
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Forenede Stater, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forenede Stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • New Zealand
      • Grafton, New Zealand
        • Starship Children's Hospital
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zürich
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltagere med stabil CF og mindst 1 TCR-mutation (inklusive F508del) i CFTR-genet

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie med fast organ, hæmatologisk transplantation eller kræft
  • Levercirrhose med portal hypertension, moderat nedsat leverfunktion (Child Pugh Score 7 til 9) eller alvorlig leverinsufficiens (Child Pugh Score 10 til 15)
  • Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: VX-121/TEZ/D-IVA
Deltagerne modtager VX-121/TEZ/D-IVA om morgenen.
Medicin: VX-121/TEZ/D-IVA
Fastdosis kombination til oral administration.
Andre navne:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Eksperimentel: Del B: VX-121/TEZ/D-IVA
Deltagerne vil modtage VX-121/TEZ/D-IVA om morgenen med den eller de doser, der skal baseres på resultatet af del A.
Medicin: VX-121/TEZ/D-IVA
Fastdosis kombination til oral administration.
Andre navne:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Observeret før-dosis plasmakoncentration (Ctrough) af VX-121, TEZ, D-IVA og relevante metabolitter
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 22
Fra dag 1 til dag 22
Del A: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige uønskede hændelser (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 50
Fra dag 1 til dag 50
Del B: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige uønskede hændelser (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 28
Fra dag 1 til uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del B: Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Del B: Observeret før-dosis plasmakoncentration (Ctrough) af VX-121, TEZ, D-IVA og relevante metabolitter
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 16
Fra dag 1 til uge 16
Del B: Lægemiddelacceptabilitetvurdering ved hjælp af modificeret ansigtshedonisk skala
Tidsramme: På dag 1 og uge 24
På dag 1 og uge 24
Del B: Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Del B: Antal pulmonal eksacerbation (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Del B: Antal CF-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Del B: Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne (RD) score
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Del B: Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Del B: Absolut ændring i BMI for alders Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Del B: Absolut ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Del B: Absolut ændring i vægt-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Del B: Absolut ændring i vægt-for-længde
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Del B: Absolut ændring i vægt-for-længde Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Del B: Absolut ændring i højden
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Del B: Absolut ændring i højde-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Del B: Absolut ændring i længden
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Del B: Absolut ændring i længde for alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Del B: Andel af deltagere med SwCl <60 millimol pr. liter (mmol/L)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Del B: Andel af deltagere med SwCl <30 mmol/L
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juni 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2030

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

16. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX21-121-105
  • 2024-513754-29-00 (Anden identifikator: EU Trial (CTIS) Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med VX-121/TEZ/D-IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner