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Bewertung von VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor bei Teilnehmern mit zystischer Fibrose (CF) im Alter von 1 bis 11 Jahren

27. Mai 2026 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit der VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor-Dreifachkombinationstherapie bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 1 bis 11 Jahren

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) bei CF-Teilnehmern mit mindestens 1 Triple-Combination-responsive (TCR)-Mutation in das CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

210

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australien
        • Women's and Children's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Deutschland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hanover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Neuseeland
      • Grafton, Neuseeland
        • Starship Children's Hospital
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Schweden
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zürich
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University Clinical and Translational Research Unit
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Vereinigte Staaten, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit stabiler CF und mindestens 1 TCR-Mutation (einschließlich F508del) im CFTR-Gen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von soliden Organen, hämatologischen Transplantationen oder Krebs
  • Leberzirrhose mit portaler Hypertonie, mäßiger Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Score 7 bis 9) oder schwerer Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Score 10 bis 15)
  • Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: VX-121/TEZ/D-IVA
Die Teilnehmer erhalten morgens VX-121/TEZ/D-IVA.
Arzneimittel: VX-121/TEZ/D-IVA
Fixdosis-Kombination zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Experimental: Teil B: VX-121/TEZ/D-IVA
Die Teilnehmer erhalten morgens VX-121/TEZ/D-IVA mit der/den Dosis(en), die auf dem Ergebnis von Teil A basieren.
Arzneimittel: VX-121/TEZ/D-IVA
Fixdosis-Kombination zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Beobachtete Plasmakonzentration vor der Verabreichung (Ctrough) von VX-121, TEZ, D-IVA und relevanten Metaboliten
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 22
Von Tag 1 bis Tag 22
Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 50
Von Tag 1 bis Tag 50
Teil B: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 28
Von Tag 1 bis Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil B: Absolute Änderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Von der Baseline bis Woche 24
Teil B: Beobachtete Plasmakonzentration vor der Verabreichung (Ctrough) von VX-121, TEZ, D-IVA und relevanten Metaboliten
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 16
Von Tag 1 bis Woche 16
Teil B: Bewertung der Arzneimittelakzeptanz unter Verwendung der modifizierten hedonischen Gesichtsskala
Zeitfenster: An Tag 1 und Woche 24
An Tag 1 und Woche 24
Teil B: Absolute Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens (ppFEV1) in Prozent
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Von der Baseline bis Woche 24
Teil B: Anzahl der pulmonalen Exazerbationen (PEx)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Von der Baseline bis Woche 24
Teil B: Anzahl der CF-bedingten Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Von der Baseline bis Woche 24
Teil B: Absolute Änderung des revidierten (CFQ-R) Respiratory Domain (RD) Score im Mukoviszidose-Fragebogen
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Von der Baseline bis Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung des altersbezogenen BMI-Z-Scores
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Gewichtsänderung
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung des altersbezogenen Z-Scores
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Änderung des Gewichts pro Länge
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Änderung des Gewichts-für-Länge-Z-Scores
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Höhenänderung
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung der Körpergröße im Verhältnis zum Alter Z-Score
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Längenänderung
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung der altersbezogenen Länge des Z-Scores
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Anteil der Teilnehmer mit SwCl < 60 Millimol pro Liter (mmol/L)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Von der Baseline bis Woche 24
Teil B: Anteil der Teilnehmer mit SwCl < 30 mmol/L
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Von der Baseline bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX21-121-105
  • 2024-513754-29-00 (Andere Kennung: EU Trial (CTIS) Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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