VX-121/Tezacaftor/Deutivakaftorin arviointi kystisessä fibroosissa (CF) osallistujilla 1–11 vuoden iässä
keskiviikko 27. toukokuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor-kolmoisyhdistelmähoidon farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä kystisen fibroosin potilailla 1–11-vuotiailla
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-121/tezakaftorin/deutivakaftorin (VX-121/TEZ/D-IVA) farmakokinetiikkaa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa CF-osallistujille, joilla on vähintään 1 kolmoisyhdistelmäresponsiivinen (TCR) mutaatio kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) geeni.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
210
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Nedlands, Australia
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Australia
- Women's and Children's Hospital
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Ranska
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Ruotsi
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Saksa
- Universitätsklinikum Essen
-
Hanover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Sveitsi
- Kinderspital Zürich
-
-
-
-
-
Grafton, Uusi Seelanti
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
- Children and Young Adults Research Unit
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University Clinical and Translational Research Unit
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Yhdysvallat, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- American Family Childrens Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on stabiili CF ja vähintään 1 TCR-mutaatio (mukaan lukien F508del) CFTR-geenissä
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi kiinteä elin, hematologinen siirto tai syöpä
- Maksakirroosi, johon liittyy portaaliverenpaine, kohtalainen maksan vajaatoiminta (Child Pugh -pistemäärä 7–9) tai vaikea maksan vajaatoiminta (Child Pugh -pistemäärä 10–15)
- Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A: VX-121/TEZ/D-IVA
Osallistujat saavat VX-121/TEZ/D-IVA:n aamulla.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmä oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa B: VX-121/TEZ/D-IVA
Osallistujat saavat VX-121/TEZ/D-IVA:n aamulla, ja annokset perustuvat osan A tulokseen.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmä oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: VX-121:n, TEZ:n, D-IVA:n ja asiaan liittyvien aineenvaihduntatuotteiden havaittu plasmapitoisuus ennen annosta (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 22
|
Päivästä 1 päivään 22
|
|
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 50
|
Päivästä 1 päivään 50
|
|
Osa B: Turvallisuus ja siedettävyys haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 28 asti
|
Päivästä 1 viikkoon 28 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
|
Osa B: VX-121:n, TEZ:n, D-IVA:n ja asiaankuuluvien aineenvaihduntatuotteiden havaittu annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 16
|
Päivästä 1 viikkoon 16
|
|
Osa B: Lääkkeiden hyväksyttävyyden arviointi modifioitua kasvojen hedonista asteikkoa käyttäen
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 24
|
Päivä 1 ja viikko 24
|
|
Osa B: Pakotetun uloshengitystilavuuden prosentuaalinen absoluuttinen muutos (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
|
Osa B: Keuhkojen pahenemisvaiheiden lukumäärä (PEx)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
|
Osa B: CF:hen liittyvien sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeessa (CFQ-R) hengitystiealueen (RD) pisteet
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
|
Osa B: kehon massaindeksin (BMI) absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
Osa B: BMI:n absoluuttinen muutos iän Z-pisteen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
Osa B: Painon absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos painon ja ikäsuhteen Z-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
Osa B: Painon ja pituuden absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos painon ja pituuden Z-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
Osa B: Absoluuttinen korkeuden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos pituuden ja iän Z-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
Osa B: Absoluuttinen pituuden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos iän Z-pisteen pituudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
Osa B: Niiden osallistujien osuus, joiden SwCl on <60 millimoolia litrassa (mmol/l)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
|
Osa B: Osallistujien osuus, joiden SwCl <30 mmol/L
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 21. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. kesäkuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. kesäkuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 13. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 16. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 28. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX21-121-105
- 2024-513754-29-00 (Muu tunniste: EU Trial (CTIS) Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .