Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VX-121/Tezacaftor/Deutivakaftorin arviointi kystisessä fibroosissa (CF) osallistujilla 1–11 vuoden iässä

keskiviikko 24. tammikuuta 2024 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor-kolmoisyhdistelmähoidon farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä kystisen fibroosin potilailla 1–11-vuotiailla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-121/tezakaftorin/deutivakaftorin (VX-121/TEZ/D-IVA) farmakokinetiikkaa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa CF-osallistujille, joilla on vähintään 1 kolmoisyhdistelmäresponsiivinen (TCR) mutaatio kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) geeni.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

210

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • North Adelaide, Australia
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Ranska
      • Bron Cedex, Ranska
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris Cedex 15, Ranska
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Saksa
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hannover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Sveitsi
        • Kinderspital Zuerich
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Yhdysvallat, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on stabiili CF ja vähintään 1 TCR-mutaatio (mukaan lukien F508del) CFTR-geenissä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi kiinteä elin, hematologinen siirto tai syöpä
  • Maksakirroosi, johon liittyy portaaliverenpaine, kohtalainen maksan vajaatoiminta (Child Pugh -pistemäärä 7–9) tai vaikea maksan vajaatoiminta (Child Pugh -pistemäärä 10–15)
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: VX-121/TEZ/D-IVA
Osallistujat saavat VX-121/TEZ/D-IVA:n aamulla.
Lääke: VX-121/TEZ/D-IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmä oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezakaftori/deutivakaftori
Kokeellinen: Osa B: VX-121/TEZ/D-IVA
Osallistujat saavat VX-121/TEZ/D-IVA:n aamulla, ja annokset perustuvat osan A tulokseen.
Lääke: VX-121/TEZ/D-IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmä oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezakaftori/deutivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: VX-121:n, TEZ:n, D-IVA:n ja asiaan liittyvien aineenvaihduntatuotteiden havaittu plasmapitoisuus ennen annosta (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 22
Päivästä 1 päivään 22
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 50
Päivästä 1 päivään 50
Osa B: Turvallisuus ja siedettävyys haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 28 asti
Päivästä 1 viikkoon 28 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa B: Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Perustasosta viikkoon 24
Osa B: VX-121:n, TEZ:n, D-IVA:n ja asiaankuuluvien aineenvaihduntatuotteiden havaittu annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 16
Päivästä 1 viikkoon 16
Osa B: Lääkkeiden hyväksyttävyyden arviointi modifioitua kasvojen hedonista asteikkoa käyttäen
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 24
Päivä 1 ja viikko 24
Osa B: Pakotetun uloshengitystilavuuden prosentuaalinen absoluuttinen muutos (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Perustasosta viikkoon 24
Osa B: Keuhkojen pahenemisvaiheiden lukumäärä (PEx)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Perustasosta viikkoon 24
Osa B: CF:hen liittyvien sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Perustasosta viikkoon 24
Osa B: Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeessa (CFQ-R) hengitystiealueen (RD) pisteet
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Perustasosta viikkoon 24
Osa B: kehon massaindeksin (BMI) absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: BMI:n absoluuttinen muutos iän Z-pisteen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Painon absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Absoluuttinen muutos painon ja ikäsuhteen Z-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Painon ja pituuden absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Absoluuttinen muutos painon ja pituuden Z-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Absoluuttinen korkeuden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Absoluuttinen muutos pituuden ja iän Z-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Absoluuttinen pituuden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Absoluuttinen muutos iän Z-pisteen pituudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Niiden osallistujien osuus, joiden SwCl on <60 millimoolia litrassa (mmol/l)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Perustasosta viikkoon 24
Osa B: Osallistujien osuus, joiden SwCl <30 mmol/L
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Perustasosta viikkoon 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. kesäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 25. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX21-121-105
  • 2021-005930-40 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset VX-121/TEZ/D-IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hong Kong

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa