Evaluación de VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor en participantes con fibrosis quística (FQ) de 1 a 11 años de edad
27 de mayo de 2026 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio de fase 3 que evalúa la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de la terapia de combinación triple VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 1 a 11 años de edad
El propósito de este estudio es evaluar la farmacocinética, la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) en participantes con FQ con al menos 1 mutación de respuesta a combinación triple (TCR) en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
210
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Berlin, Alemania
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Alemania
- Universitätsklinikum Essen
-
Hanover, Alemania
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Nedlands, Australia
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Australia
- Women's and Children's Hospital
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University Clinical and Translational Research Unit
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- American Family Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Francia
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Francia
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
-
-
-
-
Grafton, Nueva Zelanda
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Cardiff, Reino Unido
- Children and Young Adults Research Unit
-
London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
-
Gothenburg, Suecia
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Suecia
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Bern, Suiza
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Suiza
- Kinderspital Zürich
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Participantes con FQ estable y al menos 1 mutación TCR (incluida F508del) en el gen CFTR
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de órgano sólido, trasplante hematológico o cáncer
- Cirrosis hepática con hipertensión portal, insuficiencia hepática moderada (puntuación de Child Pugh de 7 a 9) o insuficiencia hepática grave (puntuación de Child Pugh de 10 a 15)
- Infección pulmonar por organismos asociada con una disminución más rápida del estado pulmonar
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Parte A: VX-121/TEZ/D-IVA
Los participantes recibirán VX-121/TEZ/D-IVA por la mañana.
|
Combinación de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
|
|
Experimental: Parte B: VX-121/TEZ/D-IVA
Los participantes recibirán VX-121/TEZ/D-IVA por la mañana con las dosis que se basarán en el resultado de la Parte A.
|
Combinación de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Parte A: Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de VX-121, TEZ, D-IVA y metabolitos relevantes
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 22
|
Desde el día 1 hasta el día 22
|
|
Parte A: seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 50
|
Desde el día 1 hasta el día 50
|
|
Parte B: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 28
|
Desde el día 1 hasta la semana 28
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Parte B: Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
|
Desde el inicio hasta la semana 24
|
|
Parte B: Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de VX-121, TEZ, D-IVA y metabolitos relevantes
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 16
|
Desde el día 1 hasta la semana 16
|
|
Parte B: Evaluación de la aceptabilidad del fármaco utilizando la escala hedónica facial modificada
Periodo de tiempo: En el día 1 y la semana 24
|
En el día 1 y la semana 24
|
|
Parte B: cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
|
Desde el inicio hasta la semana 24
|
|
Parte B: número de exacerbaciones pulmonares (PEx)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
|
Desde el inicio hasta la semana 24
|
|
Parte B: Número de hospitalizaciones relacionadas con la FQ
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
|
Desde el inicio hasta la semana 24
|
|
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio (RD) del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
|
Desde el inicio hasta la semana 24
|
|
Parte B: Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
|
Desde el inicio en la semana 24
|
|
Parte B: Cambio absoluto en el puntaje Z del IMC para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
|
Desde el inicio en la semana 24
|
|
Parte B: cambio absoluto de peso
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
|
Desde el inicio en la semana 24
|
|
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación Z del peso para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
|
Desde el inicio en la semana 24
|
|
Parte B: Cambio absoluto en el peso por longitud
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
|
Desde el inicio en la semana 24
|
|
Parte B: Cambio absoluto en el puntaje Z de peso por longitud
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
|
Desde el inicio en la semana 24
|
|
Parte B: Cambio absoluto en altura
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
|
Desde el inicio en la semana 24
|
|
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación Z de talla para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
|
Desde el inicio en la semana 24
|
|
Parte B: cambio absoluto de longitud
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
|
Desde el inicio en la semana 24
|
|
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación Z de talla para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
|
Desde el inicio en la semana 24
|
|
Parte B: Proporción de participantes con SwCl <60 milimoles por litro (mmol/L)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
|
Desde el inicio hasta la semana 24
|
|
Parte B: Proporción de participantes con SwCl <30 mmol/L
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
|
Desde el inicio hasta la semana 24
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de junio de 2022
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de junio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
16 de junio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VX21-121-105
- 2024-513754-29-00 (Otro identificador: EU Trial (CTIS) Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .