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Evaluación de VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor en participantes con fibrosis quística (FQ) de 1 a 11 años de edad

24 de enero de 2024 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3 que evalúa la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de la terapia de combinación triple VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 1 a 11 años de edad

El propósito de este estudio es evaluar la farmacocinética, la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) en participantes con FQ con al menos 1 mutación de respuesta a combinación triple (TCR) en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

210

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Medical Information
  • Número de teléfono: 617-341-6777
  • Correo electrónico: medicalinfo@vrtx.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemania
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hannover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • North Adelaide, Australia
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris Cedex 15, Francia
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Suiza
      • Bern, Suiza
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Suiza
        • Kinderspital Zuerich

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Participantes con FQ estable y al menos 1 mutación TCR (incluida F508del) en el gen CFTR

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes de órgano sólido, trasplante hematológico o cáncer
  • Cirrosis hepática con hipertensión portal, insuficiencia hepática moderada (puntuación de Child Pugh de 7 a 9) o insuficiencia hepática grave (puntuación de Child Pugh de 10 a 15)
  • Infección pulmonar por organismos asociada con una disminución más rápida del estado pulmonar

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A: VX-121/TEZ/D-IVA
Los participantes recibirán VX-121/TEZ/D-IVA por la mañana.
Droga: VX-121/TEZ/D-IVA
Combinación de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Experimental: Parte B: VX-121/TEZ/D-IVA
Los participantes recibirán VX-121/TEZ/D-IVA por la mañana con las dosis que se basarán en el resultado de la Parte A.
Droga: VX-121/TEZ/D-IVA
Combinación de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de VX-121, TEZ, D-IVA y metabolitos relevantes
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 22
Desde el día 1 hasta el día 22
Parte A: seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 50
Desde el día 1 hasta el día 50
Parte B: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 28
Desde el día 1 hasta la semana 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte B: Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Parte B: Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de VX-121, TEZ, D-IVA y metabolitos relevantes
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 16
Desde el día 1 hasta la semana 16
Parte B: Evaluación de la aceptabilidad del fármaco utilizando la escala hedónica facial modificada
Periodo de tiempo: En el día 1 y la semana 24
En el día 1 y la semana 24
Parte B: cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Parte B: número de exacerbaciones pulmonares (PEx)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Parte B: Número de hospitalizaciones relacionadas con la FQ
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio (RD) del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Desde el inicio en la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en el puntaje Z del IMC para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Desde el inicio en la semana 24
Parte B: cambio absoluto de peso
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Desde el inicio en la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación Z del peso para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Desde el inicio en la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en el peso por longitud
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Desde el inicio en la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en el puntaje Z de peso por longitud
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Desde el inicio en la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en altura
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Desde el inicio en la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación Z de talla para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Desde el inicio en la semana 24
Parte B: cambio absoluto de longitud
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Desde el inicio en la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación Z de talla para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Desde el inicio en la semana 24
Parte B: Proporción de participantes con SwCl <60 milimoles por litro (mmol/L)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Parte B: Proporción de participantes con SwCl <30 mmol/L
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de junio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

16 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

25 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de enero de 2024

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX21-121-105
  • 2021-005930-40 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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