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Évaluation de VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor chez les participants atteints de fibrose kystique (FK) âgés de 1 à 11 ans

24 janvier 2024 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3 évaluant la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité de la trithérapie VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor chez des sujets atteints de fibrose kystique âgés de 1 à 11 ans

Le but de cette étude est d'évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) chez les participants atteints de mucoviscidose avec au moins 1 mutation TCR (triple combination responsive) dans le gène régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

210

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Allemagne
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hannover, Allemagne
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Australie
      • Nedlands, Australie
        • Telethon Kids Institute
      • North Adelaide, Australie
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australie
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
  • France
      • Bron Cedex, France
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris Cedex 15, France
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Suisse
        • Kinderspital Zuerich
  • Suède
      • Göteborg, Suède
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, États-Unis, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Participants avec mucoviscidose stable et au moins 1 mutation TCR (y compris F508del) dans le gène CFTR

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents d'organe solide, de transplantation hématologique ou de cancer
  • Cirrhose hépatique avec hypertension portale, insuffisance hépatique modérée (score de Child Pugh de 7 à 9) ou insuffisance hépatique sévère (score de Child Pugh de 10 à 15)
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie A : VX-121/TEZ/D-IVA
Les participants recevront le VX-121/TEZ/D-IVA dans la matinée.
Médicament: VX-121/TEZ/D-IVA
Association à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Expérimental: Partie B : VX-121/TEZ/D-IVA
Les participants recevront le VX-121/TEZ/D-IVA le matin, la ou les doses étant basées sur le résultat de la partie A.
Médicament: VX-121/TEZ/D-IVA
Association à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie A : Concentration plasmatique pré-dose observée (Ctrough) de VX-121, TEZ, D-IVA et des métabolites pertinents
Délai: Du jour 1 au jour 22
Du jour 1 au jour 22
Partie A : Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du jour 1 au jour 50
Du jour 1 au jour 50
Partie B : Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du jour 1 à la semaine 28
Du jour 1 à la semaine 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Partie B : Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Concentration plasmatique pré-dose observée (Ctrough) de VX-121, TEZ, D-IVA et des métabolites pertinents
Délai: Du jour 1 à la semaine 16
Du jour 1 à la semaine 16
Partie B : Évaluation de l'acceptabilité des médicaments à l'aide de l'échelle hédonique faciale modifiée
Délai: Au jour 1 et à la semaine 24
Au jour 1 et à la semaine 24
Partie B : Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Nombre d'exacerbations pulmonaires (PEx)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Nombre d'hospitalisations liées à la FK
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Changement absolu du score du domaine respiratoire (RD) du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Changement absolu du score Z de l'IMC pour l'âge
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Changement absolu de poids
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Changement absolu du score Z du poids pour l'âge
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Changement absolu du poids pour la longueur
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Changement absolu du score Z du poids pour la longueur
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Changement absolu de hauteur
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Changement absolu du score Z de la taille pour l'âge
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Changement absolu de longueur
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Changement absolu du score Z de la longueur pour l'âge
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Proportion de participants avec SwCl <60 millimole par litre (mmol/L)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Proportion de participants avec SwCl <30 mmol/L
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 juin 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juin 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 juin 2022

Première publication (Réel)

16 juin 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

25 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 janvier 2024

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX21-121-105
  • 2021-005930-40 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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