Utvärdering av VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor vid cystisk fibros (CF) deltagare i åldern 1 till 11 år
27 maj 2026 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 3-studie som utvärderar farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten för VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor trippelkombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros i åldern 1 till 11 år
Syftet med denna studie är att utvärdera farmakokinetiken, säkerheten, tolerabiliteten och effekten av VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) hos CF-deltagare med minst 1 trippelkombinationsresponsiv (TCR) mutation i genen för cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
210
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Nedlands, Australien
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Australien
- Women's and Children's Hospital
-
Parkville, Australien
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Frankrike
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University Clinical and Translational Research Unit
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Förenta staterna, 11042
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Förenta staterna, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- American Family Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederländerna
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Grafton, Nya Zeeland
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Schweiz
- Kinderspital Zürich
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannien
- Children and Young Adults Research Unit
-
London, Storbritannien
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Universitätsklinikum Essen
-
Hanover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 11 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Deltagare med stabil CF och minst 1 TCR-mutation (inklusive F508del) i CFTR-genen
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik av fasta organ, hematologisk transplantation eller cancer
- Levercirros med portal hypertoni, måttligt nedsatt leverfunktion (Child Pugh Score 7 till 9) eller gravt nedsatt leverfunktion (Child Pugh Score 10 till 15)
- Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del A: VX-121/TEZ/D-IVA
Deltagarna kommer att få VX-121/TEZ/D-IVA på morgonen.
|
Kombination med fast dos för oral administrering.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del B: VX-121/TEZ/D-IVA
Deltagarna kommer att få VX-121/TEZ/D-IVA på morgonen med dos/doser som ska baseras på resultatet av del A.
|
Kombination med fast dos för oral administrering.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Del A: Observerad plasmakoncentration före dos (Ctrough) av VX-121, TEZ, D-IVA och relevanta metaboliter
Tidsram: Från dag 1 till dag 22
|
Från dag 1 till dag 22
|
|
Del A: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 upp till dag 50
|
Från dag 1 upp till dag 50
|
|
Del B: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 till vecka 28
|
Från dag 1 till vecka 28
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Del B: Absolut förändring i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
|
Del B: Observerad plasmakoncentration före dos (Ctrough) av VX-121, TEZ, D-IVA och relevanta metaboliter
Tidsram: Från dag 1 till vecka 16
|
Från dag 1 till vecka 16
|
|
Del B: Läkemedelsacceptansbedömning med hjälp av modifierad ansiktshedonisk skala
Tidsram: På dag 1 och vecka 24
|
På dag 1 och vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
|
Del B: Antal lungexacerbationer (PEx)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
|
Del B: Antal CF-relaterade sjukhusvistelser
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domän (RD) poäng
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
|
Från baslinjen vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i BMI för ålders Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
|
Från baslinjen vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i vikt
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
|
Från baslinjen vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i vikt för ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
|
Från baslinjen vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i vikt för längd
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
|
Från baslinjen vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i vikt för längd Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
|
Från baslinjen vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i höjd
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
|
Från baslinjen vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i höjd-för-ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
|
Från baslinjen vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i längd
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
|
Från baslinjen vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i längd för ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
|
Från baslinjen vecka 24
|
|
Del B: Andel deltagare med SwCl <60 millimol per liter (mmol/L)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
|
Del B: Andel deltagare med SwCl <30 mmol/L
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 juni 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
30 juni 2030
Avslutad studie (Beräknad)
30 juni 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 juni 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 juni 2022
Första postat (Faktisk)
16 juni 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX21-121-105
- 2024-513754-29-00 (Annan identifierare: EU Trial (CTIS) Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .