VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor 在囊性纤维化 (CF) 参与者中的评估 1 至 11 岁
2024年1月24日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor 三联疗法在 1 至 11 岁囊性纤维化受试者中的药代动力学、安全性和耐受性的 3 期研究
本研究的目的是评估 VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) 在 CF 参与者中的药代动力学、安全性、耐受性和有效性，其中至少有 1 个三重组合反应性 (TCR) 突变囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 基因。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
210
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Medical Information
- 电话号码：617-341-6777
- 邮箱：medicalinfo@vrtx.com
学习地点
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Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen、德国
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Hannover、德国
- Medizinische Hochschule Hannover
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Bron Cedex、法国
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris Cedex 15、法国
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Nedlands、澳大利亚
- Telethon Kids Institute
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North Adelaide、澳大利亚
- Women & Children's Hospital
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Parkville、澳大利亚
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane、澳大利亚
- Queensland Children's Hospital
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Göteborg、瑞典
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Bern、瑞士
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zürich、瑞士
- Kinderspital Zuerich
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California
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Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital of Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- The Children's Mercy Hospital
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New York
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New York、New York、美国、11042
- Cohen Children's Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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-
Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
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Vermont
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Colchester、Vermont、美国、05446
- Vermont Lung Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Cardiff、英国
- Children and Young Adults Research Unit
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London、英国
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Rotterdam、荷兰
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- CFTR 基因稳定且至少有 1 个 TCR 突变（包括 F508del）的参与者
关键排除标准：
- 实体器官、血液移植或癌症病史
- 肝硬化伴门脉高压、中度肝功能损害（Child Pugh 评分 7 至 9 分）或重度肝功能损害（Child Pugh 评分 10 至 15 分）
- 肺部感染与肺部状态更快下降相关的生物体
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A 部分：VX-121/TEZ/D-IVA
参与者将在早上收到 VX-121/TEZ/D-IVA。
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用于口服给药的固定剂量组合。
其他名称：
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实验性的：B 部分：VX-121/TEZ/D-IVA
参与者将在早上接受 VX-121/TEZ/D-IVA，剂量取决于 A 部分的结果。
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用于口服给药的固定剂量组合。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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A 部分：观察到的 VX-121、TEZ、D-IVA 和相关代谢物的给药前血浆浓度（谷值）
大体时间：从第 1 天到第 22 天
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从第 1 天到第 22 天
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A 部分：根据发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：从第 1 天到第 50 天
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从第 1 天到第 50 天
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B 部分：根据发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：从第 1 天到第 28 周
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从第 1 天到第 28 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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B 部分：汗液氯化物 (SwCl) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
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从基线到第 24 周
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B 部分：观察到的 VX-121、TEZ、D-IVA 和相关代谢物的给药前血浆浓度（谷值）
大体时间：从第 1 天到第 16 周
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从第 1 天到第 16 周
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B 部分：使用改良的面部享乐量表进行药物可接受性评估
大体时间：在第 1 天和第 24 周
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在第 1 天和第 24 周
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B 部分：预测用力呼气量百分比 (ppFEV1) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
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从基线到第 24 周
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B 部分：肺部恶化次数 (PEx)
大体时间：从基线到第 24 周
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从基线到第 24 周
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B 部分：与 CF 相关的住院人数
大体时间：从基线到第 24 周
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从基线到第 24 周
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B 部分：囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸域 (RD) 评分的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
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从基线到第 24 周
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B 部分：体重指数 (BMI) 的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
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从第 24 周的基线
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B 部分：年龄别 BMI Z 分数的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
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从第 24 周的基线
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B 部分：重量的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
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从第 24 周的基线
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B 部分：年龄别体重 Z 分数的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
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从第 24 周的基线
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B 部分：身长别重量的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
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从第 24 周的基线
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B 部分：身长别体重 Z 分数的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
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从第 24 周的基线
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B 部分：高度的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
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从第 24 周的基线
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B 部分：年龄别身高 Z 分数的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
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从第 24 周的基线
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B 部分：长度的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
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从第 24 周的基线
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B 部分：年龄别长度 Z 分数的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
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从第 24 周的基线
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B 部分：SwCl <60 毫摩尔/升 (mmol/L) 的参与者比例
大体时间：从基线到第 24 周
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从基线到第 24 周
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B 部分：SwCl <30 mmol/L 的参与者比例
大体时间：从基线到第 24 周
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从基线到第 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年6月21日
初级完成 (估计的)
2030年6月1日
研究完成 (估计的)
2030年6月1日
研究注册日期
首次提交
2022年6月13日
首先提交符合 QC 标准的
2022年6月13日
首次发布 (实际的)
2022年6月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年1月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月24日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- VX21-121-105
- 2021-005930-40 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
VX-121/TEZ/D-IVA的临床试验
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated主动，不招人囊性纤维化美国, 西班牙, 英国, 比利时, 荷兰, 丹麦, 以色列, 新西兰, 法国, 澳大利亚, 爱尔兰, 德国, 瑞典, 加拿大, 捷克语, 瑞士, 葡萄牙, 意大利, 奥地利, 匈牙利, 挪威, 波兰, 希腊
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 英国, 新西兰, 以色列, 澳大利亚, 爱尔兰, 德国, 瑞典, 捷克语, 葡萄牙, 匈牙利
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated招聘中
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated邀请报名囊性纤维化美国, 澳大利亚, 德国, 瑞典, 瑞士, 法国, 荷兰, 英国
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 英国, 比利时, 荷兰, 法国, 丹麦, 以色列, 新西兰, 澳大利亚, 爱尔兰, 瑞典, 加拿大, 德国, 波兰, 瑞士, 意大利, 奥地利, 匈牙利, 希腊, 挪威
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated邀请报名
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的