Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor u pacjentów z mukowiscydozą (CF) w wieku od 1 do 11 lat

24 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie III fazy oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję potrójnej terapii skojarzonej VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 1 do 11 lat

Celem tego badania jest ocena farmakokinetyki, bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności VX-121/tezakaftor/deutiwakaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) u pacjentów z mukowiscydozą z co najmniej 1 potrójną odpowiedzią mutacji (TCR) w gen regulujący przewodnictwo przezbłonowe mukowiscydozy (CFTR).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

210

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • North Adelaide, Australia
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris Cedex 15, Francja
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Niemcy
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stany Zjednoczone, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Szwajcaria
        • Kinderspital Zuerich
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy ze stabilną mukowiscydozą i co najmniej 1 mutacją TCR (w tym F508del) w genie CFTR

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia narządu miąższowego, przeszczepu hematologicznego lub raka
  • Marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym, umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby (7-9 punktów w skali Child-Pugh) lub ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (10-15 punktów w skali Child-Pugh)
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: VX-121/TEZ/D-IVA
Rano uczestnicy otrzymają VX-121/TEZ/D-IVA.
Lek: VX-121/TEZ/D-IVA
Mieszanka o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezakaftor/deutiwakaftor
Eksperymentalny: Część B: VX-121/TEZ/D-IVA
Uczestnicy otrzymają rano VX-121/TEZ/D-IVA z dawką (dawkami) opartą na wyniku części A.
Lek: VX-121/TEZ/D-IVA
Mieszanka o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezakaftor/deutiwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Obserwowane stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) VX-121, TEZ, D-IVA i odpowiednich metabolitów
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 22
Od dnia 1 do dnia 22
Część A: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 50
Od dnia 1 do dnia 50
Część B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 28
Od dnia 1 do tygodnia 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część B: Bezwzględna zmiana zawartości chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Obserwowane stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) VX-121, TEZ, D-IVA i odpowiednich metabolitów
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 16
Od dnia 1 do tygodnia 16
Część B: Ocena dopuszczalności leku przy użyciu zmodyfikowanej skali hedonicznej twarzy
Ramy czasowe: W dniu 1 i tygodniu 24
W dniu 1 i tygodniu 24
Część B: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Liczba zaostrzeń płucnych (PEx)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Liczba hospitalizacji związanych z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Bezwzględna zmiana wyniku kwestionariusza dotyczącego mukowiscydozy (CFQ-R) w domenie oddechowej (RD)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika Z-score BMI dla wieku
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wagi
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wyniku Z w stosunku do masy ciała
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wagi w stosunku do długości
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika Z stosunku wagi do długości
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wzrostu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika Z wzrostu w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana długości
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika Z-score w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Odsetek uczestników z SwCl <60 milimoli na litr (mmol/l)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Odsetek uczestników z SwCl <30 mmol/L
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

25 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX21-121-105
  • 2021-005930-40 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na VX-121/TEZ/D-IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj